Selon les résultats d'un suivi de 5 ans de l'essai clé PACE publié dans le Journal of Hematology, le panatinib (Ponatinib, Iclusig) s'est maintenu durablement chez les patients sévèrement traités atteints de leucémie myéloïde chronique en phase chronique (PC-LMC) réaction.
À un suivi moyen de 56.8 mois, 60 % (n = 159) des 267 patients évaluables ont obtenu une réponse cellulaire majeure (MCyR). 54 % (n = 144) des patients ont eu une réponse cellulaire complète. 40 % (n = 108) des patients ont obtenu une réponse moléculaire majeure (ROR) et 24 % (n = 64) ont obtenu une réponse moléculaire. Au cours de la période médiane de suivi, à 12 mois, 82 % des patients ont atteint une MCyR et à 5 ans, environ 59 % des patients ont atteint une ROR. Les événements indésirables (EIIT) les plus fréquents (≥ 40 %) étaient les suivants : éruption cutanée (47 %), douleurs abdominales (46 %), thrombocytopénie (46 %), maux de tête (43 %), peau sèche (42 %) et constipation (41 %). ).
Dans l’ensemble de la cohorte de 270 patients, plus de 90 % des patients avaient reçu au moins 2 traitements par ITK. Les enquêteurs ont découvert que la réponse était liée aux résultats à long terme. La survie sans progression (SSP) à 5 ans devrait être de 53 % et la survie globale (SG) est de 73 %.
La publication de ces données est une étape importante car elle montre que le ponatinib est toujours une option de traitement efficace pour les patients appropriés ayant déjà échoué à l'ITK (y compris les patients porteurs de la mutation T315I).