Entreprise britannique de biotechnologie MiNA Thérapeutique ‘innovative RNA therapy may enhance liver cancer patients’ response to standard treatment. The therapy uses a double-stranded RNA that can activate a target gene called CEBPA. Packaging double-stranded RNA in lipid nanoparticles helps to penetrate into liver cells that are often difficult to reach and can control gene expression in the nucleus. It is understood that the low level expression of certain genes is related to liver cancer and other liver diseases. In laboratory studies, increasing the expression of CEBPA to restore its protein levels to normal can help reduce the growth of cancer cells.
Parmi les patients recevant des petits ARN activés biotechnologiques (ARNsa), deux d’entre eux ont présenté une réponse complète après avoir reçu du sorafénib, et l’autre a présenté une réponse partielle après un traitement par le lenvatinib. Il s’agit du premier essai de thérapie par ARN sa chez l’homme. La recherche n’en étant qu’à ses débuts, les sociétés de biotechnologie espèrent désormais rassembler des preuves plus pertinentes.
L'entreprise espère également réaliser à l'avenir le même test de dépistage de drogues chez les patients atteints de cirrhose et coopère également avec Boehringer Ingelheim pour mener à bien d'autres projets concernant les maladies du foie. Après une longue période de développement, de plus en plus de traitements à base d’ARN sont arrivés sur le marché. Contrairement aux thérapies MiNA qui activent l’expression des gènes, la plupart utilisent la technologie d’interférence ARN (ARNi) pour réduire l’expression des gènes. Récemment, la Commission européenne a approuvé Onpattro, le premier médicament à ARNi développé par Alnylam pour le traitement de la polyneuropathie.
