ژانویه 27، 2023—شرکت Legend Biotech (NASDAQ: LEGN) (Legend Biotech)، یک شرکت بیوتکنولوژی جهانی که در حال توسعه، تولید و تجاری سازی درمان های جدید برای درمان بیماری های تهدید کننده زندگی است، امروز اعلام کرد که CARTITUDE-4، مطالعه فاز 3 برای ارزیابی CARVYKTI® (ciltacabtagene; cilta-cel) برای درمان بیماران بالغ مبتلا به میلوم مولتیپل عودکننده و مقاوم به لنالیدومید، به نقطه پایانی اولیه خود یعنی نشان دادن بهبود آماری معنی‌دار در بقای بدون پیشرفت (PFS) در مقایسه با درمان استاندارد در اولین آنالیز موقت از پیش تعیین‌شده این مطالعه دست یافت. . این مطالعه به دنبال توصیه یک کمیته مستقل نظارت بر داده ها، کور شده است.
مطالعه CARTITUDE-4 (NCT04181827) اولین مطالعه بین‌المللی، تصادفی‌شده و با برچسب باز فاز 3 است که اثربخشی و ایمنی یک درمان CAR-T را در مقابل پومالیدومید، بورتزومیب و دگزامتازون (PVd) یا داراتوموماب، دگزادادومید و پومالیدومید ارزیابی می‌کند. در بیماران بزرگسال مبتلا به مولتیپل میلوم عودکننده و مقاوم به لنالیدومید که یک تا سه خط قبلی درمان دریافت کرده‌اند.
نقطه پایانی اولیه مطالعه PFS است. نقاط پایانی ثانویه شامل ایمنی، بقای کلی (OS)، حداقل بیماری باقیمانده (MRD) نرخ منفی و نرخ پاسخ کلی (ORR) است. پیگیری بیماران برای نقاط پایانی اولیه و ثانویه به عنوان بخشی از مطالعه CARTITUDE-4 ادامه خواهد یافت.
“Autologous CAR-T cell therapy represents a major breakthrough in cancer treatment, and topline results from CARTITUDE-4 support our continuous efforts to bring this treatment option to patients with میلوم چندگانه in various stages of disease progression,” Lida Pacaud, M.D., Vice President of Clinical Development and Medical Affairs at Legend Biotech, said.
نتایج حاصل از مطالعه CARTITUDE-4 به یک جلسه پزشکی آتی ارسال خواهد شد و از بحث و گفتگو با مقامات بهداشتی در مورد موارد ارسالی نظارتی بالقوه پشتیبانی خواهد کرد.
CARVYKTI® موارد مصرف و استفاده
CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel) یک آنتی ژن بلوغ سلول B (BCMA) با هدایت ژنتیکی اصلاح شده سلول T اتولوگ است ایمن درمانی برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به مولتیپل میلوما عودکننده یا مقاوم پس از چهار یا چند خط درمانی قبلی، از جمله یک مهارکننده پروتئازوم، یک عامل تعدیل کننده ایمنی، و یک آنتی بادی مونوکلونال ضد CD38 نشان داده شده است.
هشدارها و احتیاط ها
CYTOKINE RELEASE SYNDROME (CRS) پس از درمان با CARVYKTI، از جمله واکنش های کشنده یا تهدید کننده زندگی رخ داد® در 95% (92/97) از بیمارانی که ciltacabtagene autoleucel دریافت کردند. CRS درجه 3 یا بالاتر (درجه ASTCT 2019) در 5٪ (5/97) از بیماران رخ داده است که CRS درجه 5 در 1 بیمار گزارش شده است. میانگین زمان شروع CRS 7 روز (محدوده: 1-12 روز) بود. شایع ترین تظاهرات CRS شامل تب (100%)، افت فشار خون (43%)، افزایش آسپارتات آمینوترانسفراز (AST) (22%)، لرز (15%)، افزایش آلانین آمینوترانسفراز (ALT) (14%) و تاکی کاردی سینوسی ( 11 درصد. وقایع درجه 3 یا بالاتر مرتبط با CRS شامل افزایش AST و ALT، هیپربیلی روبینمی، افت فشار خون، تب، هیپوکسی، نارسایی تنفسی، آسیب حاد کلیه، انعقاد داخل عروقی منتشر، HLH/MAS، آنژین صدری، تاکی کاردی فوق بطنی و بطنی، افزایش ضعف، پروتئین واکنشی C، فریتین، آلکالین فسفاتاز خون و گاما گلوتامیل ترانسفراز.
CRS را بر اساس تظاهرات بالینی شناسایی کنید. سایر علل تب، هیپوکسی و افت فشار خون را ارزیابی و درمان کنید. گزارش شده است که CRS با یافته های HLH/MAS مرتبط است و فیزیولوژی سندرم ها ممکن است همپوشانی داشته باشند. HLH/MAS یک وضعیت بالقوه تهدید کننده زندگی است. در بیمارانی که علیرغم درمان علائم پیشرونده CRS یا CRS مقاوم به درمان دارند، شواهد HLH/MAS را ارزیابی کنید.
شصت و نه از 97 (71%) بیمار توسیلیزوماب و/یا یک کورتیکواستروئید برای CRS پس از تزریق سیلتاکابتاژن اتولوسل دریافت کردند. چهل و چهار نفر (45%) تنها توسیلیزوماب را دریافت کردند که 33 نفر (34%) یک دوز واحد و 11 نفر (11%) بیش از یک دوز دریافت کردند. 24 بیمار (25%) توسیلیزوماب و یک کورتیکواستروئید و یک بیمار (1%) فقط کورتیکواستروئید دریافت کردند. اطمینان حاصل کنید که حداقل دو دوز توسیلیزوماب قبل از تزریق CARVYKTI در دسترس است.®.
بیماران را حداقل روزانه به مدت 10 روز پس از CARVYKTI مانیتور کنید® تزریق در یک مرکز مراقبت های بهداشتی دارای گواهی REMS برای علائم و نشانه های CRS. حداقل 4 هفته پس از تزریق، بیماران را از نظر علائم یا نشانه های CRS تحت نظر بگیرید. در اولین نشانه CRS، بلافاصله درمان با مراقبت های حمایتی، توسیلیزوماب یا توسیلیزوماب و کورتیکواستروئیدها را آغاز کنید.
در صورت بروز علائم یا نشانه های CRS در هر زمان ، به بیماران توصیه کنید که فوراً به دنبال مراقبت های پزشکی باشند.
مسمومیت های عصبی، که ممکن است شدید، تهدید کننده زندگی یا کشنده باشد، پس از درمان با CARVYKTI رخ داده است®. مسمومیت های عصبی شامل ICANS، سمیت عصبی با علائم و نشانه های پارکینسونیسم، سندرم گیلن باره، نوروپاتی های محیطی و فلج عصب جمجمه ای بود. در مورد علائم و نشانه های این مسمومیت های عصبی و ماهیت تاخیری شروع برخی از این مسمومیت ها به بیماران مشاوره دهید. به بیماران آموزش دهید که در صورت بروز علائم یا علائم هر یک از این مسمومیت های عصبی در هر زمان، برای ارزیابی و مدیریت بیشتر به دنبال مراقبت های پزشکی فوری باشند.
به طور کلی، یک یا چند زیرگروه از مسمومیت عصبی که در زیر توضیح داده شده است، به دنبال سیلتاکابتاژن اتولوسل در 26٪ (25/97) از بیماران رخ داده است، که 11٪ (11/97) از بیماران، رویدادهای درجه 3 یا بالاتر را تجربه کرده اند. این زیرگروه های سمیت عصبی نیز در دو مطالعه در حال انجام مشاهده شدند.
سندرم سمیت عصبی مرتبط با سلول های عامل ایمنی (ICANS): بیماران ممکن است به دنبال درمان با CARVYKTI ICANS کشنده یا تهدید کننده زندگی را تجربه کنند.®از جمله قبل از شروع CRS، همزمان با CRS، پس از رفع CRS، یا در صورت عدم وجود CRS. ICANS در 23% (22/97) از بیمارانی که اتولوسل سیلتاکابتاژن دریافت می‌کردند رخ داد که شامل رویدادهای درجه 3 یا 4 در 3% (3/97) و درجه 5 (کشنده) در 2% (2/97) بود. میانگین زمان شروع ICANS 8 روز (محدوده 1-28 روز) بود. همه 22 بیمار مبتلا به ICANS CRS داشتند. شایع ترین (≥5٪) تظاهرات ICANS شامل انسفالوپاتی (23٪)، آفازی (8٪) و سردرد (6٪) بود.
بیماران را حداقل روزانه به مدت 10 روز پس از CARVYKTI مانیتور کنید® تزریق در مرکز مراقبت های بهداشتی دارای گواهی REMS برای علائم و نشانه های ICANS. سایر علل علائم ICANS را رد کنید. حداقل 4 هفته پس از انفوزیون بیماران را از نظر علائم یا نشانه های ICANS تحت نظر بگیرید و به سرعت درمان کنید. مسمومیت عصبی باید با مراقبت های حمایتی و/یا کورتیکواستروئیدها در صورت نیاز مدیریت شود.
پارکینسونیسم: از 25 بیمار در مطالعه CARTITUDE-1 که هر گونه مسمومیت عصبی را تجربه کردند، پنج بیمار مرد دارای مسمومیت عصبی با علائم و نشانه‌های متعدد پارکینسونیسم بودند که از سندرم سمیت عصبی مرتبط با سلول‌های مؤثر ایمنی (ICANS) متمایز بود. سمیت عصبی همراه با پارکینسونیسم در سایر کارآزمایی‌های در حال انجام سیلتاکابتاژن اتولوسل گزارش شده است. بیماران دارای علائم پارکینسونی و غیر پارکینسونی بودند که شامل لرزش، برادی‌کینزی، حرکات غیرارادی، کلیشه‌ای، از دست دادن حرکات خود به خود، صورت پوشیده، بی‌علاقگی، عاطفه صاف، خستگی، سفتی، عقب‌ماندگی روانی حرکتی، میکروگرافیا، نارسا گرافی، خواب‌آلودگی، آپراکسی از دست دادن هوشیاری، تأخیر در رفلکس ها، هایپررفلکسی، از دست دادن حافظه، اشکال در بلع، بی اختیاری روده، زمین خوردن، حالت خمیده، اختلاط راه رفتن، ضعف و تحلیل عضلانی، اختلال عملکرد حرکتی، از دست دادن حرکتی و حسی، لالی غیر فعال و علائم آزادسازی لوب پیشانی. میانگین شروع پارکینسونیسم در 5 بیمار در CARTITUDE-1 43 روز (محدوده 15-108) پس از انفوزیون ciltacabtagene autoleucel بود.
بیماران را از نظر علائم و نشانه‌های پارکینسونیسم که ممکن است با تأخیر شروع شوند و با اقدامات مراقبت‌های حمایتی مدیریت شوند، تحت نظر بگیرید. اطلاعات اثربخشی محدودی در مورد داروهای مورد استفاده برای درمان بیماری پارکینسون، برای بهبود یا رفع علائم پارکینسونیسم به دنبال CARVYKTI وجود دارد.® درمان.
سندرم گیلن باره: یک پیامد کشنده به دنبال سندرم گیلن باره (GBS) در مطالعه در حال انجام دیگری بر روی ciltacabtagene autoleucel علیرغم درمان با ایمونوگلوبولین های داخل وریدی رخ داده است. علائم گزارش شده شامل مواردی است که با نوع GBS میلر-فیشر، انسفالوپاتی، ضعف حرکتی، اختلالات گفتاری و پلی رادیکولونوریت سازگار است.
مانیتور برای GBS ارزیابی بیمارانی که با نوروپاتی محیطی برای GBS مراجعه می کنند. بسته به شدت GBS، درمان GBS را با اقدامات مراقبت حمایتی و همراه با ایمونوگلوبولین ها و تبادل پلاسما در نظر بگیرید.
نوروپاتی محیطی: شش بیمار در CARTITUDE-1 دچار نوروپاتی محیطی شدند. این نوروپاتی ها به عنوان نوروپاتی های حسی، حرکتی یا حسی حرکتی ارائه می شوند. میانه زمان شروع علائم 62 روز (محدوده 4-136 روز)، مدت زمان متوسط نوروپاتی محیطی 256 روز (محدوده 2 تا 465 روز) از جمله موارد نوروپاتی مداوم بود. بیمارانی که نوروپاتی محیطی را تجربه کردند، فلج عصب جمجمه یا GBS را در دیگر کارآزمایی‌های در حال انجام ciltacabtagene autoleucel نیز تجربه کردند.
فلج عصب جمجمه ای: سه بیمار (3.1%) فلج عصب جمجمه ای را در CARTITUDE-1 تجربه کردند. هر سه بیمار فلج عصب جمجمه هفتم داشتند. یک بیمار فلج عصب جمجمه پنجم نیز داشت. زمان متوسط شروع 7 روز (محدوده 5-26 روز) پس از انفوزیون سیلتاکابتاژن اتولوسل بود. وقوع فلج عصب سوم و ششم جمجمه ای، فلج دو طرفه عصب هفتم جمجمه ای، بدتر شدن فلج عصب جمجمه ای پس از بهبود، و بروز نوروپاتی محیطی در بیماران مبتلا به فلج عصب جمجمه ای نیز در کارآزمایی های در حال انجام ciltacabtagene autoleucel گزارش شده است. بیماران را از نظر علائم و نشانه های فلج عصب جمجمه ای تحت نظر بگیرید. بسته به شدت و پیشرفت علائم و نشانه‌ها، درمان با کورتیکواستروئیدهای سیستمیک را در نظر بگیرید.
HEMOPHAGOCYTIC LYMPHOHISTIOCYTOSIS (HLH)/MACROPHAGE ACTIVATION SYNDROME (MAS): HLH کشنده در یک بیمار (1%)، 99 روز پس از سیلتاکابتاژن اتولوسل رخ داد. قبل از رویداد HLH CRS طولانی مدت به مدت 97 روز انجام شد. تظاهرات HLH/MAS شامل افت فشار خون، هیپوکسی همراه با آسیب منتشر آلوئولی، انعقاد، سیتوپنی و اختلال عملکرد چند اندام، از جمله اختلال عملکرد کلیوی است. HLH یک بیماری تهدید کننده زندگی است که اگر به موقع تشخیص داده نشود و درمان نشود، میزان مرگ و میر بالایی دارد. درمان HLH/MAS باید طبق استانداردهای سازمانی انجام شود.
CARVYKTI® REMS: به دلیل خطر CRS و مسمومیت های عصبی، CARVYKTI® فقط از طریق یک برنامه محدود تحت یک استراتژی ارزیابی ریسک و کاهش (REMS) به نام CARVYKTI در دسترس است.® REMS.
سیتوپنی های طولانی مدت و عود کنندهبیماران ممکن است سیتوپنی های طولانی مدت و عود کننده را به دنبال شیمی درمانی لنفاوی لنفاوی و CARVYKTI نشان دهند.® تزریق یک بیمار به دلیل ترومبوسیتوپنی طولانی مدت تحت درمان با سلول های بنیادی اتولوگ برای بازسازی خونساز قرار گرفت.
در CARTITUDE-1، 30% (29/97) از بیماران نوتروپنی درجه 3 یا 4 طولانی مدت و 41% (40/97) از بیماران ترومبوسیتوپنی درجه 3 یا 4 طولانی را تجربه کردند که تا روز 30 پس از انفوزیون اتولوسل ciltacabtagene برطرف نشده بود.
نوتروپنی درجه 3 یا 4 مکرر، ترومبوسیتوپنی، لنفوپنی و کم خونی در 63 درصد (61/97)، 18 درصد (17/97)، 60 درصد (58/97) و 37 درصد (36/97) پس از بهبودی مشاهده شد. سیتوپنی درجه 3 یا 4 اولیه پس از انفوزیون. پس از روز 60 پس از انفوزیون اتولوسل سیلتاکابتاژن، 31٪، 12٪ و 6٪ از بیماران به ترتیب پس از بهبودی اولیه سیتوپنی درجه 3 یا 3، عود لنفوپنی درجه 4 یا بالاتر، نوتروپنی و ترومبوسیتوپنی داشتند. هشتاد و هفت درصد (84/97) از بیماران یک، دو یا سه یا بیشتر عود سیتوپنی درجه 3 یا 4 پس از بهبود اولیه سیتوپنی درجه 3 یا 4 داشتند. شش و 11 بیمار به ترتیب نوتروپنی درجه 3 یا 4 و ترومبوسیتوپنی در زمان مرگ داشتند.
شمارش خون را قبل و بعد از CARVYKTI کنترل کنید® تزریق سیتوپنی ها را با فاکتورهای رشد و حمایت از انتقال فرآورده های خونی بر اساس دستورالعمل های سازمانی محلی مدیریت کنید.
تزریق: CARVYKTI® نباید برای بیماران مبتلا به عفونت فعال یا اختلالات التهابی تجویز شود. پس از CARVYKTI، عفونت های شدید، تهدید کننده زندگی یا کشنده در بیماران رخ داد® تزریق
عفونت (همه درجات) در 57 بیمار (59%) رخ داد. عفونت های درجه 3 یا 4 در 23 درصد (22/97) بیماران رخ داده است. عفونت های درجه 3 یا 4 با یک پاتوژن نامشخص در 17 درصد، عفونت های ویروسی در 7 درصد، عفونت های باکتریایی در 1 درصد و عفونت های قارچی در 1 درصد از بیماران رخ داده است. به طور کلی، چهار بیمار دارای عفونت درجه 5 بودند: آبسه ریه (1=n)، سپسیس (2=n) و پنومونی (1=n).
بیماران را از نظر علائم و نشانه های عفونت قبل و بعد از CARVYKTI تحت نظر بگیرید® انفوزیون و درمان مناسب بیماران. داروهای ضد میکروبی پیشگیرانه، پیشگیرانه و/یا درمانی را طبق دستورالعمل های استاندارد سازمانی تجویز کنید. نوتروپنی تب در 10 درصد بیماران پس از انفوزیون اتولوسل سیلتاکابتاژن مشاهده شد و ممکن است همزمان با CRS باشد. در صورت بروز نوتروپنی تب دار، عفونت را ارزیابی کرده و با آنتی بیوتیک های وسیع الطیف، مایعات و سایر مراقبت های حمایتی، همانطور که از نظر پزشکی توصیه می شود، مدیریت کنید.
فعال سازی مجدد ویروسی: فعال شدن مجدد ویروس هپاتیت B (HBV) که در برخی موارد منجر به هپاتیت برق آسا، نارسایی کبدی و مرگ می شود، می تواند در بیماران مبتلا به هیپوگاماگلوبولینمی رخ دهد. قبل از جمع‌آوری سلول‌ها برای ساخت، غربالگری سیتومگالوویروس (CMV)، HBV، ویروس هپاتیت C (HCV) و ویروس نقص ایمنی انسانی (HIV) یا هر عامل عفونی دیگر را در صورت نشان‌دادن بالینی مطابق با دستورالعمل‌های بالینی انجام دهید. درمان ضد ویروسی را برای جلوگیری از فعال‌سازی مجدد ویروس طبق دستورالعمل‌های سازمانی/عملکرد بالینی محلی در نظر بگیرید.
هیپوگماگلوبولینمی به عنوان یک عارضه جانبی در 12٪ (12/97) از بیماران گزارش شد. سطح IgG آزمایشگاهی پس از انفوزیون در 500% (92/89) از بیماران به زیر 97 میلی گرم در دسی لیتر رسید. سطح ایمونوگلوبولین را پس از درمان با CARVYKTI کنترل کنید® و IVIG را برای IgG <400 mg/dL تجویز کنید. بر اساس دستورالعمل‌های سازمانی محلی، از جمله اقدامات احتیاطی عفونت و پیشگیری آنتی‌بیوتیکی یا ضد ویروسی، مدیریت کنید.
استفاده از واکسن های زنده: ایمنی ایمن سازی با واکسن های ویروسی زنده در طول یا بعد از CARVYKTI® درمان مورد مطالعه قرار نگرفته است. واکسیناسیون با واکسن های ویروس زنده حداقل 6 هفته قبل از شروع شیمی درمانی لنفاوی لنفاوی، در طول CARVYKTI توصیه نمی شود.® درمان، و تا زمان بهبودی سیستم ایمنی بدنبال درمان با CARVYKTI®.
واکنش های حساسیت بیش از حد در 5% (5/97) بیماران به دنبال انفوزیون اتولوسل سیلتاکابتاژن رخ داده است. واکنش های حساسیت شدید، از جمله آنافیلاکسی، ممکن است به دلیل دی متیل سولفوکسید (DMSO) موجود در CARVYKTI باشد.®. بیماران باید به مدت 2 ساعت پس از انفوزیون از نظر علائم و نشانه های واکنش شدید به دقت تحت نظر باشند. با توجه به شدت واکنش حساسیت مفرط، به سرعت درمان کنید و به طور مناسب مدیریت کنید.
بدخیمی های ثانویه: بیماران ممکن است به بدخیمی های ثانویه مبتلا شوند. مادام العمر را برای بدخیمی های ثانویه پایش کنید. در صورت بروز بدخیمی ثانویه، با Janssen Biotech، Inc.، تماس بگیرید 1-800-526-7736 برای گزارش و به دست آوردن دستورالعمل در مورد جمع آوری نمونه های بیمار برای آزمایش بدخیمی ثانویه با منشاء سلول T.
تأثیرات در رانندگی و استفاده از ماشین آلات: با توجه به پتانسیل رویدادهای عصبی، از جمله تغییر وضعیت ذهنی، تشنج، کاهش عصبی شناختی، یا نوروپاتی، بیماران در 8 هفته پس از CARVYKTI در معرض خطر تغییر یا کاهش هوشیاری یا هماهنگی هستند.® تزریق به بیماران توصیه کنید که از رانندگی و شرکت در مشاغل یا فعالیت های خطرناک مانند کار با ماشین آلات سنگین یا بالقوه خطرناک در این دوره اولیه و در صورت شروع جدید هر گونه مسمومیت عصبی خودداری کنند.
واکنش های نامطلوب
شایع ترین واکنش های جانبی غیر آزمایشگاهی (بروز بیش از 20%) عبارتند از: تب، سندرم آزادسازی سیتوکین، هیپوگاماگلوبولینمی، افت فشار خون، درد اسکلتی عضلانی، خستگی، عفونت های پاتوژن نامشخص، سرفه، لرز، اسهال، حالت تهوع، کاهش اشتها، انسفالوپاتی، عفونت دستگاه تنفسی، سردرد، تاکی کاردی، سرگیجه، تنگی نفس، ادم، عفونت های ویروسی، انعقاد، یبوست و استفراغ. شایع ترین عوارض جانبی آزمایشگاهی (بروز بیشتر یا مساوی 50%) شامل ترومبوسیتوپنی، نوتروپنی، کم خونی، افزایش آمینوترانسفراز و هیپوآلبومینمی است.
CAR T-Cell درمانی یکی از راه‌حل‌های درمانی برای انواع خاصی از سرطان‌های خون است. بیش از 750 مورد در حال انجام است آزمایش های بالینی in CAR T-Cell درمانی در چین در حال حاضر. بیمارانی که مایل به ثبت نام هستند می توانند تماس بگیرند CancerFax خط کمک بیماران در واتس اپ 91 96+ یا ایمیل به info@cancerfax.com.
لطفا کامل بخوانید تجویز اطلاعات از جمله هشدار جعبه ای برای CARVYKTI®.
درباره CARVYKTI® (CILTACABTAGENE AUTOLEUCEL؛ CILTA-CEL)
Ciltacabtagene autoleucel is a BCMA-directed, genetically modified autologous T-cell immunotherapy, which involves reprogramming a patient’s own T-cells with a transgene encoding a chimeric antigen receptor (CAR) that identifies and eliminates cells that express BCMA. BCMA is primarily expressed on the surface of malignant multiple myeloma B-lineage cells, as well as late-stage B-cells and plasma cells. The cilta-cel CAR protein features two BCMA-targeting single domain antibodies designed to confer high avidity against human BCMA. Upon binding to BCMA-expressing cells, the CAR promotes T-cell activation, expansion, and elimination of target cells.[1]
در دسامبر 2017، Legend Biotech برای توسعه و تجاری سازی cilta-cel یک مجوز جهانی و قرارداد همکاری انحصاری با Janssen Biotech, Inc. (Janssen) منعقد کرد.
در فوریه 2022، cilta-cel توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) با نام تجاری CARVYKTI® برای درمان بزرگسالان مبتلا به میلوم مولتیپل عودکننده یا مقاوم به درمان تایید شد. در ماه مه 2022، کمیسیون اروپا (EC) مجوز بازاریابی مشروط CARVYKTI را برای درمان بزرگسالان مبتلا به مولتیپل میلوما عودکننده و مقاوم اعطا کرد.[3] در سپتامبر 2022، وزارت بهداشت، کار و رفاه ژاپن (MHLW) CARVYKTI® را تأیید کرد.[4] Cilta-cel در دسامبر 2019 در ایالات متحده و در چین در آگوست 2020 به عنوان "درمان درمانی پیشرفت" اعطا شد. علاوه بر این، cilta-cel از کمیسیون اروپا در آوریل 2019 از سوی کمیسیون اروپا عنوان "داروهای اولویت دار" (PRIME) دریافت کرد. Cilta-cel همچنین داروی یتیم دریافت کرد. تعیین از FDA ایالات متحده در فوریه 2019، از کمیسیون اروپا در فوریه 2020، و از آژانس داروسازی و تجهیزات دارویی (PMDA) در ژاپن در ژوئن 2020. در مارس 2022، کمیته محصولات دارویی یتیم آژانس دارویی اروپا با اجماع توصیه کرد. که تعیین یتیم برای cilta-cel بر اساس داده‌های بالینی که نشان‌دهنده بهبود و پایداری نرخ پاسخ کامل پس از درمان است، حفظ شود.
درباره مولتیپل میلوم
مولتیپل میلوما غیر قابل درمان است سرطان خون that starts in the bone marrow and is characterized by an excessive proliferation of plasma cells. In 2023, it is estimated that more than 35,000 people will be diagnosed with multiple myeloma, and more than 12,000 people will die from the disease in the U.S. While some patients with multiple myeloma have no symptoms at all, most patients are diagnosed due to symptoms that can include bone problems, low blood counts, calcium elevation, kidney problems or infections.[8] Although treatment may result in remission, unfortunately, patients will most likely relapse. Patients who relapse after treatment with standard therapies, including protease inhibitors, immunomodulatory agents, and an anti-CD38 monoclonal antibody, have poor prognoses and few treatment options available.
[1] اطلاعات تجویز CARVYKTI™. Horsham، PA: Janssen Biotech, Inc.
[2] CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel)، درمان CAR-T هدایت شده توسط BCMA، تأییدیه FDA ایالات متحده را برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به میلوم مولتیپل عودکننده یا مقاوم دریافت کرد. موجود در: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-bcma-directed-car-t-therapy-receives-us-fda-approval-for-the-treatment-of-adult-patients -با-میلوم-مولتیپل-عود-یا-نسوز/. دسترسی به اکتبر 2022.
[3] CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel) تایید مشروط کمیسیون اروپا برای درمان بیماران مبتلا به میلوم مولتیپل عودکننده و مقاوم به درمان. موجود در: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-granted-conditional-approval-by-the-european-commission-for-the-treatment-of-patients-relapsed-and -میلوم-مولتیپل-نسوز/. دسترسی به اکتبر 2022.
[4] CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel) تأییدیه وزارت بهداشت، کار و رفاه ژاپن (MHLW) را برای درمان بیماران مبتلا به میلوم مولتیپل عودکننده یا مقاوم دریافت کرد. موجود در: https://www.businesswire.com/news/home/20220926005847/fa/CARVYKTI%E2%84%A2-ciltacabtagene-autoleucel-Receives-Approval-from-Japan%E2%80%99s-of-Min -بهداشت-کار-و-رفاه-MHLW-برای-درمان-بیماران-میلوم-مولتیپل-عودشده-یا-نسوز. دسترسی به اکتبر 2022.
[5] کمیسیون اروپا. ثبت انجمن فرآورده های دارویی یتیم. موجود در: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o2252.htm. دسترسی به اکتبر 2022.
[6] انجمن انکولوژی بالینی آمریکا. مولتیپل میلوما: مقدمه. https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. دسترسی به اکتبر 2022.
[7] انجمن سرطان آمریکا. "آمار کلیدی در مورد مولتیپل میلوما." موجود در: https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20relatively,men%20and%2015%2C370% 20 در 20% زنان). دسترسی به ژانویه 2023.
[8] انجمن سرطان آمریکا. مولتیپل میلوما: تشخیص زودهنگام، تشخیص و مرحله بندی. https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. دسترسی به اکتبر 2022.
[9] راجکومار اس وی. مولتیپل میلوما: به روز رسانی 2020 در مورد تشخیص، طبقه بندی خطر و مدیریت. من جی هماتول هستم. 2020؛ 95 (5)، 548-567. doi:10.1002/ajh.25791.
[10] Kumar SK، Dimopoulos MA، Kastritis E، و همکاران. تاریخچه طبیعی میلوم عودکننده، مقاوم به داروهای تعدیل کننده ایمنی و مهارکننده های پروتئازوم: یک مطالعه چند مرکزی IMWG. سرطان خون. 2017؛ 31 (11): 2443- 2448.
[11] گاندی UH، Cornell RF، Lakshman A، و همکاران. نتایج بیماران مبتلا به مولتیپل میلوم مقاوم به درمان آنتی بادی مونوکلونال هدفمند CD38. سرطان خون. 2019؛ 33 (9): 2266-2275.
درباره LEGEND BIOTECH
Legend Biotech یک شرکت بیوتکنولوژی جهانی است که به درمان و درمان بیماری‌های تهدیدکننده حیات اختصاص دارد. ما که مقر آن در سامرست، نیوجرسی است، در حال توسعه سلول درمانی های پیشرفته در طیف متنوعی از پلتفرم های فناوری، از جمله سلول های T گیرنده آنتی ژن کایمریک اتولوگ و آلوژنیک، سلول T گاما دلتا (gd T) و مبتنی بر سلول های کشنده طبیعی (NK) هستیم. ایمونوتراپی از سه سایت تحقیق و توسعه خود در سراسر جهان، ما از این فناوری‌های نوآورانه برای پیگیری کشف درمان‌های ایمن، مؤثر و پیشرفته برای بیماران در سراسر جهان استفاده می‌کنیم.
