Experiencia de pacientes con terapia de células T con CAR que padecen leucemia linfoblástica aguda

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Mayo 2022: Matthew es un paciente de 27 años con Leucemia linfoblástica aguda quien fue diagnosticado en 2015. Desafortunadamente, el tratamiento estándar de quimioterapia y trasplante de médula ósea fracasó. Calificó para un ensayo clínico en el Kings College Hospital de Londres, donde se sometió Terapia CAR-T. Matthew comparte su historia personal sobre cómo este tratamiento innovador le salvó la vida. "Me preocupa que las células blásticas constituyan casi la mitad de la médula ósea". Después de someterse a la inducción de UKALL14, dos rondas de FLAG-Ida y un trasplante de médula ósea de un donante no emparentado para tratar su leucemia linfoblástica aguda, esa no es exactamente la noticia que desea escuchar.

Independientemente, estas fueron las palabras que escuché. En lugar de estar irritado, instantáneamente comencé a considerar cómo podría resolver este desafío. Mientras que la gente a mi alrededor estaba atónita y molesta, tomé esto como un desafío.
Excepto los pioneros. Terapia CAR-T Había oído hablar tanto en la prensa que descarté todas mis opciones después de que me las presentaron. ¡Éste no sólo era el tratamiento que deseaba, sino también el tratamiento que necesitaba! El único problema era que todavía estaba en las fases uno y dos de los ensayos clínicos, la mayoría de los cuales se realizaron en los Estados Unidos y costaron aproximadamente £ 500,000 XNUMX, ¡todos los cuales debían ser pagados por el paciente!

I was recommended to two doctors who were conducting clinical trials, but neither of them were appropriate for me. Meanwhile, I was taking vincristine and prednisone to keep the disease at bay. My consultant worked hard to put together a protocol and ensure the proper care was in place for me to receive blinatumomab, Pero no iba a ser.
Encontré un enlace a Leukemia & Linfoma Society in the United States after doing a lot of research and contacting many relevant people. I went to the website and discovered that there was an immediate chat facility. I typed in a message describing my condition and my desire for CAR-T therapy. I received a response within a few minutes, much to my amazement. A trial was running in London, according to the message, and there was a link to the experiment on the clinical trials website! It was unbelievable!

El estudio tenía su sede en Londres y, según la descripción, yo parecía ser elegible. Reconocí el nombre del médico principal y le envié un correo electrónico.
Escribí el correo electrónico un sábado por la tarde, por lo que no esperaba una respuesta hasta la semana siguiente, ¡pero me sorprendió gratamente recibir una el mismo día! Afirmó que yo parecía ser adecuado, pero que no se podían ofrecer garantías, y que el tratamiento era muy experimental porque empleaba células T de donantes en lugar de otros tratamientos.

Me hice una biopsia de médula ósea y varios análisis de sangre para confirmar que cumplía con los criterios del estudio después de una conversación entre el médico del ensayo y mis especialistas. Todas las pruebas revelaron que yo era elegible para el juicio, lo que me dio un gran alivio.

Pero había un obstáculo más. Me dieron profilaxis antifúngica cuando estaba tomando vincristina y prednisona. Una de mis lecturas de enzimas hepáticas se había elevado por encima del rango permitido para la prueba. Desafortunadamente, perdí mi lugar, pero mis niveles de enzimas hepáticas mejoraron durante las próximas dos semanas y tuve la suerte de que me ofrecieran otro puesto.

Cuando llegué al Kings College Hospital de Londres, me sometí a cinco días de quimioterapia para preparar mi cuerpo para las células CAR-T. Después de eso, me tomé un día libre antes de recibir las células al día siguiente. Fue un momento increíble para mí después de toda la preparación. Mientras observaba cómo inyectaban esas células en mi línea PICC, sentí una oleada de esperanza de que podrían ser la clave para recuperar mi vida.

No había habido rastros de actividad en las células durante aproximadamente una semana. Luego, aproximadamente una semana después de la infusión, tuve fiebre. Sólo el paracetamol logró reducir la fiebre, que duró varios días. Cuando mi temperatura comenzó a subir a medida que el paracetamol desaparecía, recuerdo que fue incómodo pero no insoportable.

Después de experimentar dolor en la parte inferior del abdomen unos días después, me derivaron a una ecografía. ¡Desarrollé apendicitis, para sorpresa de todos! Estaba anémica, neutropénica y tenía un recuento bajo de plaquetas en ese momento, por lo que operar era peligroso, pero una rotura de apéndice tampoco era lo ideal.

Los cirujanos y los médicos de hematología tuvieron una breve charla. Hematología quería darme antibióticos para ver si eso ayudaría a que mi apéndice se asentara porque pensaban que era un efecto secundario de las células CAR-T, pero los cirujanos querían operar.

Me transfirieron a cuidados intensivos. Recuerdo ir allí con un calor sofocante y tratar de mantenerme fresco con toallas de papel húmedas. Estaba dormido cuando llegué a cuidados intensivos, esperando despertarme en unas pocas horas con la temperatura en aumento. Mi temperatura, sin embargo, se mantuvo normal. Los médicos se sorprendieron al notar que ya no tenía fiebre y que las molestias en el costado habían desaparecido cuando vinieron a visitarme a la mañana siguiente; ¡Había tenido una recuperación milagrosa!

Me dieron de alta de cuidados intensivos unos días después. Desarrollé una erupción en el dorso de mi mano después de aproximadamente una semana. Después de unos días más, la erupción comenzó a extenderse por todo mi cuerpo. Le recetaron cremas con esteroides, pero no parecían ayudar mucho. Estaba bastante incómoda por el sarpullido, y me costaba no rascarme.

Un fin de semana noté que la zona inferior de mi espalda estaba hinchada y me sentía llena de líquido. Llamé al hematólogo de guardia, quien me recomendó acudir a Urgencias. Fui ingresado en el hospital después de ser examinado por un médico, sólo unos días antes de lo previsto para mi segundo trasplante de médula ósea. Me dieron esteroides orales, lo que ayudó a reducir la erupción.

Finalmente pude regresar a casa después de otro arduo trasplante de médula ósea. Desde entonces, he seguido restaurando mi salud mental y física y mi vigor. Tuve la suerte de evitar infecciones significativas hasta 11 meses después del segundo trasplante, cuando adquirí una infección fúngica en el pecho que me obligó a regresar al hospital durante 10 días. Aparte de eso, he seguido reconstruyendo mi vida, volviendo al trabajo, comenzando a hacer ejercicio y encontrando mi nueva normalidad, que es diferente a la anterior pero igualmente fantástica.

Finalmente, quiero expresar mi gratitud a todos los mencionados en esta narrativa. Todos los que me ayudaron, incluidos mi familia y amigos. A todos los médicos, enfermeras y personal médico que me atendieron. A todos los científicos e investigadores que contribuyeron al desarrollo de los medicamentos y terapias que recibí. Todos los donantes de sangre, mis dos donantes de células madre y aquellos que donan y trabajan para las organizaciones que crean el registro de células madre.

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