Agosto de 2021: Belzutifan (Welireg, Merck), un inhibidor del factor inducible por hipoxia, ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos para pacientes adultos con enfermedad de von Hippel-Lindau que requieren tratamiento para el carcinoma de células renales (CCR) asociado, hemangioblastomas del sistema nervioso central (SNC) o tumores neuroendocrinos pancreáticos (pNET) pero no requieren cirugía inmediata.
Belzutifan se estudió en 61 pacientes con CCR asociado a VHL (VHL-RCC) diagnosticado en base a un cambio en la línea germinal de VHL y al menos un tumor sólido detectable confinado al riñón en el Estudio 004 en curso (NCT03401788), una investigación clínica abierta. Se inscribieron pacientes con otras neoplasias malignas relacionadas con VHL, como hemangioblastomas del SNC y pNET. Belzutifan 120 mg se administró a los pacientes una vez al día hasta la progresión de la enfermedad o toxicidad intolerable.
La tasa de respuesta global (TRO) fue el criterio principal de valoración de la eficacia, según lo definido por la evaluación radiológica y evaluado por un comité de revisión independiente utilizando RECIST v1.1. La duración de la respuesta (DoR) y el tiempo de respuesta fueron otros dos objetivos de eficacia (TTR). En individuos con CCR asociado a VHL, se encontró una ORR del 49% (IC del 95 por ciento: 36, 62). Todos los pacientes con VHL-RCC que tuvieron una respuesta fueron rastreados durante al menos 18 meses después del inicio del tratamiento. No se alcanzó la mediana de DoR; El 56% de los encuestados tenía un DoR de menos de 12 meses y un TTR promedio de 8 meses. 24 pacientes con hemangioblastomas del SNC mensurables tenían una TRO del 63 por ciento, y 12 pacientes con pNET mensurable tenían una TRO del 83 por ciento en pacientes con otras neoplasias malignas no asociadas a CCR asociadas a VHL. Para los hemangioblastomas del SNC y pNET, no se alcanzó la mediana de DoR, con duraciones de respuesta de menos de 12 meses en el 73 por ciento y el 50 por ciento de los pacientes, respectivamente.
La reducción de la hemoglobina, la anemia, la fatiga, el aumento de la creatinina, el dolor de cabeza, los mareos, la hiperglucemia elevada y las náuseas fueron los efectos adversos más frecuentes, incluidas anomalías de laboratorio, notificados en casi el 20% de los pacientes que tomaron belzutifán. El uso de belzutifan puede provocar anemia grave e hipoxia. Se observó anemia en el 90 % de los participantes en el Estudio 004, y el 7 % tenía anemia de Grado 3. Los pacientes deben recibir transfusiones según sea necesario por sus médicos. En personas que toman belzutifan, no se sugiere el uso de fármacos estimulantes de la eritropoyesis para tratar la anemia. La hipoxia se produjo en el 1.6 por ciento de los pacientes en el Estudio 004. Belzutifan puede hacer que algunos anticonceptivos hormonales sean ineficaces y puede dañar al embrión o al feto si se toma durante el embarazo.
Belzutifan debe tomarse una vez al día, con o sin alimentos, en una dosis de 120 mg.
Referencia: https://www.fda.gov/
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