August 2021: Efter svigt af mindst to tidligere linjer af systemisk terapi, godkendte Food and Drug Administration belumosudil (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), en kinaseinhibitor, til voksne og pædiatriske patienter 12 år og ældre med kronisk graft-versus-host-sygdom (kronisk GVHD).
KD025-213 (NCT03640481), et randomiseret, åbent, multicenter dosisområde-eksperiment, hvor 65 patienter med kronisk GVHD blev behandlet med belumosudil 200 mg indgivet oralt én gang dagligt, blev brugt til at vurdere effektiviteten.
Den overordnede responsrate (ORR) gennem cyklus 7 dag 1 var det primære effektmål, med samlet respons defineret som en fuld respons (CR) eller delvis respons (PR) i henhold til 2014 NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in Chronic Graft Retningslinjer for værtssygdomme. ORR var 75 % (95 % CI: 63, 85); 6 % af patienterne havde et fuldstændigt respons, og 69 procent havde et delvist respons. Den gennemsnitlige tid, det tog at få et første svar, var 1.8 måneder (95 procent CI: 1.0, 1.9). Den gennemsnitlige varighed af respons for kronisk GVHD var 1.9 måneder, målt fra første respons til progression, død eller nye systemiske behandlinger (95 procent CI: 1.2, 2.9). Ingen dødelighed eller ny systemisk medicinindledning forekom hos 62 procent (95 procent CI: 46, 74) af patienterne, som opnåede respons i mindst 12 måneder efter respons.
Infektioner, asteni, kvalme, diarré, dyspnø, hoste, ødem, blødning, mavesmerter, muskuloskeletale smerter, hovedpine, nedsat fosfat, øget gamma-glutamyltransferase, nedsat lymfocytter, og hypertension var de mest almindelige bivirkninger (20 %), inklusive laboratoriereaktioner abnormiteter.
Belumosudil bør tages én gang dagligt sammen med mad i en dosis på 200 mg.
