Jan 2023: Stoffet nadofaragene firadenovec-vncg (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals) er blevet godkendt af Food and Drug Administration til voksne patienter med højrisiko, ikke-reagerende non-muscle invasiv blærekræft (NMIBC), som har carcinoma in situ (CIS) med eller uden papillære tumorer.
I undersøgelse CS-003 (NCT02773849), et multicenter, enkeltarms forsøg, der omfattede 157 patienter med højrisiko NMIBC, og hvoraf 98 havde CIS, der kunne undersøges for respons, blev effektiviteten vurderet. En gang hver tredje måned i op til 12 måneder, utålelig toksicitet eller tilbagevendende højkvalitets NMIBC modtog patienter nadofaragene firadenovec-vncg 75 ml intravesikal instillation (3 x 1011 virale partikler/ml [vp/mL]). Patienterne fik lov til at fortsætte med at modtage nadofaragene firadenovec-vncg hver tredje måned, så længe der ikke var et højgradigt recidiv.
Fuldstændig respons (CR) til enhver tid og holdbarhed af respons var de vigtigste effektivitetsresultater (DoR). For at kvalificere sig som CR krævedes en negativ cystoskopi sammen med relevant TURBT, biopsier og urincytologi. Fem forskellige blærebiopsier blev taget tilfældigt fra patienter, der stadig var i CR efter et år. Median DoR var 9.7 måneder (interval: 3, 52+), CR-raten var 51 % (95 % CI: 41 %, 61 %), og 46 % af de responderende patienter forblev i CR i mindst et år.
Øget hyperglykæmi, udflåd fra instillationsstedet, øgede triglycerider, træthed, blærespasmer, akut vandladning, øget kreatinin, hæmaturi, reduceret fosfat, kulderystelser, dysuri og pyreksi var de hyppigste bivirkninger (hyppighed 10%) (såvel som testanormaliteter) >15 %).
Brug et urinkateter til at administrere 75 ml nadofaragene firadenovec-vncg i blæren en gang hver tredje måned i en koncentration på 3 x 1011 vp/ml. Det anbefales at tage et antikolinergikum som præmedicinering før hver instillation.
