Juli xnumx: Crizotinib (Xalkori, Pfizer Inc.) blev godkendt af Food and Drug Administration (FDA) til behandling af voksne og pædiatriske patienter på 1 år og ældre, som blev diagnosticeret med inoperabel, tilbagevendende eller refraktær inflammatorisk anaplastisk lymfomkinase (ALK) )-positive myofibroblastiske tumorer, der var positive for ALK (IMT).
Både sikkerheden og effekten af crizotinib blev evalueret i to separate multicenter, enkeltarmede, åbne forsøg. Disse forsøg omfattede både pædiatriske og voksne patienter med inoperabel, tilbagevendende eller refraktær ALK-positiv IMT. De pædiatriske patienter deltog i forsøget ADVL0912 (NCT00939770), mens de voksne patienter deltog i forsøget A8081013 (NCT01121588).
Den objektive responsrate var den primære indikator for effektivitet, der blev målt i disse forsøg (ORR). Et objektivt respons blev fundet hos 12 ud af de 14 pædiatriske patienter (hvilket svarer til en succesrate på 86 % med et 95 % konfidensinterval fra 57 % til 98 %), når patienterne blev evalueret af en uafhængig bedømmelseskomité. Fem ud af de syv voksne patienter udviste objektive tegn på bedring.
Symptomerne på opkastning, kvalme, diarré, mavesmerter, udslæt, synsforstyrrelser, øvre luftvejsinfektion, hoste, feber, muskuloskeletale smerter, træthed, ødem og forstoppelse var de mest almindelige bivirkninger (35 procent) hos pædiatriske patienter. Hos voksne patienter var synsforstyrrelser, kvalme og ødem de bivirkninger, der forekom hyppigere end femogtredive procent af tiden.
Crizotinib bør administreres oralt to gange dagligt i en dosis på 250 milligram (mg) til voksne patienter, indtil sygdommen forværres eller uacceptabel toksicitet er nået. Oral administration af 280 mg/m2 to gange dagligt er den pædiatriske dosis, der anbefales, indtil sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet opstår.
View full prescribing information for Xalkori.
