نوفمبر 2023: وافقت إدارة الغذاء والدواء (FDA) على عقار Ivosidenib (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) في نوفمبر 2023 لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من متلازمات خلل التنسج النقوي الانتكاسية أو المقاومة (MDS) والذين لديهم طفرة حساسة لإنزيم إيزوسيترات ديهيدروجينيز -1 (IDH1) وفقًا لـ اختبار وافقت عليه ادارة الاغذية والعقاقير.
وافقت إدارة الغذاء والدواء أيضًا على اختبار Abbott RealTime IDH1 كأداة تشخيصية مصاحبة لاختيار المرضى الذين سيحصلون على عقار ivosidenib.
استندت الموافقة إلى AG120-C-001 (NCT02074839)، وهي تجربة متعددة المراكز أحادية الذراع ومفتوحة التسمية شملت 18 مريضًا بالغًا أصيبوا بمتلازمة MDS الانتكاسية أو المقاومة وطفرة IDH1. تم تحديد طفرات IDH1 من خلال استخدام الاختبارات التشخيصية المحلية أو المركزية في الدم المحيطي أو نخاع العظم، وتم التحقق من صحتها لاحقًا من خلال التحليل بأثر رجعي باستخدام اختبار Abbott RealTime IDH1.
تم إعطاء الإينوزيدينيب عن طريق الفم بجرعة أولية قدرها 500 ملغ يوميًا بطريقة مستمرة لمدة 28 يومًا، أو حتى حدوث زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم، أو تطور المرض، أو حدوث سمية غير مقبولة. وكان متوسط مدة العلاج 9.3 أشهر. وبعد تلقي عقار "إيفوسيدينيب"، تم إجراء عملية زرع خلايا جذعية لمريض واحد.
تم استخدام معدل الانتقال من الحاجة إلى عمليات نقل الدم إلى عدم الحاجة إليها، ومعدل الهدأة الكاملة (CR) أو الهدأة الجزئية (PR) (استجابة مجموعة العمل الدولية لعام 2006 لـ MDS)، وأطوال CR+PR للحكم على مدى نجاح نجح العلاج. كل استجابة ملحوظة تشكل CR. 389.9% كان معدل CR (95% CI: 17.3، 64.3%). كان متوسط الوقت اللازم للوصول إلى CR هو 1.9 شهرًا، مع نطاق يتراوح بين 1.0 إلى 5.6 شهرًا. ومع ذلك، لا يمكن تقدير متوسط مدة CR، حيث يمتد من 1.9 إلى 80.8+ شهرًا. من بين المرضى التسعة الذين اعتمدوا في البداية على عمليات نقل خلايا الدم الحمراء والصفائح الدموية، حقق ستة (67٪) الاستقلال عن عمليات نقل خلايا الدم الحمراء والصفائح الدموية خلال أي فترة 56 يومًا بعد خط الأساس. سبعة من أصل تسعة مرضى لم يخضعوا لعمليات نقل الدم عند خط الأساس، بما في ذلك عمليات نقل الصفائح الدموية وكرات الدم الحمراء، ظلوا خاليين من عمليات نقل الدم لأي فترة 56 يومًا بعد فترة خط الأساس (78 بالمائة).
وبالمقارنة مع التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا التي لوحظت مع العلاج الأحادي بإيفوسيدينيب لعلاج سرطان الدم النخاعي المزمن، كانت هذه التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا. بالإضافة إلى أعراض الجهاز الهضمي (الإمساك، والغثيان، وآلام المفاصل، والخمول، والسعال، وألم عضلي)، تشمل هذه الأعراض أيضًا الطفح الجلدي وآلام المفاصل. قد يتم أيضًا إطالة فترة QTc بواسطة Tibsovo.
يتم تضمين تحذير مربّع في معلومات الوصفة لتحذير المرضى ومتخصصي الرعاية الصحية من مخاطر متلازمة التمايز القاتلة المحتملة.
عرض معلومات الوصفة الكاملة لـ Tibsovo.
