أغسطس 2021: بلزوتيفان (ويليج ، ميرك).، أحد مثبطات العامل المحرض لنقص الأكسجة ، والذي تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء للمرضى البالغين المصابين بمرض فون هيبل لينداو والذين يحتاجون إلى علاج لسرطان الخلايا الكلوية المرتبط (RCC) أو أورام الجهاز العصبي المركزي (CNS) أو أورام الغدد الصماء العصبية في البنكرياس (pNET) ولكنها لا تتطلب جراحة فورية.
تمت دراسة Belzutifan على 61 مريضًا مصابًا بمرض RCC المرتبط بـ VHL (VHL-RCC) الذي تم تشخيصه بناءً على تغيير في السلالة الجرثومية لـ VHL ورم صلب واحد على الأقل يمكن اكتشافه يقتصر على الكلى في الدراسة الجارية 004 (NCT03401788) ، وهو تحقيق سريري مفتوح التسمية. تم تسجيل المرضى الذين يعانون من أورام خبيثة أخرى مرتبطة بـ VHL ، مثل ورم أرومي وعائي وعائي للجهاز العصبي المركزي و pNET. تم إعطاء Belzutifan 120 mg للمرضى مرة واحدة يوميًا حتى تطور المرض أو سمية لا تطاق.
كان معدل الاستجابة الإجمالي (ORR) هو نقطة النهاية الأولية للفعالية ، كما هو محدد بواسطة التقييم الإشعاعي وتم تقييمه من قبل لجنة مراجعة مستقلة باستخدام RECIST v1.1. كانت مدة الاستجابة (DoR) ووقت الاستجابة هدفين آخرين للفعالية (TTR). في الأفراد الذين يعانون من سرطان الخلايا الكلوية المرتبط بـ VHL ، تم العثور على نسبة ORR بنسبة 49 ٪ (95 ٪ CI: 36 ، 62). تم تتبع جميع المرضى الذين يعانون من VHL-RCC الذين لديهم استجابة لمدة 18 شهرًا على الأقل بعد بدء العلاج. لم يتم الوفاء بمتوسط DoR ؛ 56٪ من المستجيبين لديهم DoR أقل من 12 شهرًا ومتوسط TTR يبلغ 8 أشهر. 24 مريضًا يعانون من ورم أرومي وعائي وعائي قابل للقياس في الجهاز العصبي المركزي كان لديهم نسبة ORR بنسبة 63 في المائة ، وكان لدى 12 مريضًا لديهم pNET قابل للقياس نسبة ORR بنسبة 83 في المائة في المرضى الذين يعانون من أورام خبيثة أخرى غير مرتبطة بـ VHL. بالنسبة للورم الأرومي الوعائي للجهاز العصبي المركزي و pNET ، لم يتم تحقيق متوسط DoR ، مع فترات استجابة أقل من 12 شهرًا في 73 بالمائة و 50 بالمائة من المرضى ، على التوالي.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took بلزوتيفان. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
يجب تناول بلزوتيفان مرة واحدة في اليوم مع أو بدون طعام بجرعة 120 ملغ.
مرجع: https://www.fda.gov/
تحقق من التفاصيل هنا.
