Листові 2023: У листопаді 2023 року Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) схвалило Ivosidenib (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) для лікування дорослих пацієнтів із рецидивуючими або рефрактерними мієлодиспластичними синдромами (MDS), які мають чутливу мутацію ізоцитратдегідрогенази-1 (IDH1) відповідно до Тест, схвалений FDA.
FDA також схвалило аналіз Abbott RealTime IDH1 як допоміжний діагностичний інструмент для вибору пацієнтів для прийому івозидінібу.
Схвалення ґрунтувалося на AG120-C-001 (NCT02074839), відкритому багатоцентровому дослідженні з однією групою за участю 18 дорослих пацієнтів, які мали рецидив або рефрактерний МДС і мутацію IDH1. Мутації IDH1 були виявлені за допомогою локальних або центральних діагностичних тестів у периферичній крові або кістковому мозку, а потім підтверджені шляхом ретроспективного аналізу за допомогою аналізу Abbott RealTime IDH1.
Пероральний інозиденіб застосовували у початковій дозі 500 мг на день безперервно протягом 28 днів або до трансплантації гемопоетичних стовбурових клітин, прогресування захворювання або неприйнятної токсичності. Середня тривалість лікування становила 9.3 міс. Після прийому івозидінібу одному пацієнту була проведена трансплантація стовбурових клітин.
Швидкість переходу від потреби в переливанні крові до відсутності потреби в ній, швидкість повної ремісії (CR) або часткової ремісії (PR) (відповідь Міжнародної робочої групи 2006 року щодо MDS) і довжина CR+PR використовувалися для оцінки ефективності лікування спрацювало. Кожна спостережувана відповідь становила CR. 389.9% становила частота CR (95% ДІ: 17.3, 64.3%). Середній час до CR становив 1.9 місяця з діапазоном від 1.0 до 5.6 місяця. Однак середню тривалість CR неможливо оцінити, вона охоплює від 1.9 до 80.8+ місяців. З дев’яти пацієнтів, які спочатку покладалися на переливання еритроцитів (еритроцитів) і тромбоцитів, шість (67%) досягли незалежності від переливань еритроцитів і тромбоцитів протягом будь-якого 56-денного періоду після базового рівня. Сім із дев’яти пацієнтів, які не отримували переливання на початковому етапі, включаючи переливання тромбоцитів і еритроцитів, залишалися без переливання протягом будь-якого 56-денного періоду після базового періоду (78 відсотків).
Порівняно з найбільш частими побічними реакціями, які спостерігалися при монотерапії ГМЛ івозидінібом, це були найчастіші побічні реакції. Крім шлунково-кишкового тракту (запор, нудота, артралгія, млявість, кашель і міалгія), ці симптоми також включають висип і артралгію. QTc також може подовжуватися Тибсово.
Попередження в рамці включено до інформації про призначення, щоб попередити пацієнтів і медичних працівників про потенційно летальний ризик синдрому диференціації.
Перегляньте повну інформацію про призначення для Tibsovo.
