14 січня 2019 року кабозантиніб (CABOMETYX, Exelixis, Inc.) був затверджений Управління з продовольства і медикаментів для пацієнтів із гепатоцелюлярною карциномою (ГЦК), які раніше отримували лікування сорафенібом.
Схвалення було засноване на рандомізованому (2: 1) CELESTIAL (NCT01908426), подвійному сліпому, плацебо-контрольованому, багатоцентровому дослідженні у пацієнтів із ГЦК, які раніше отримували сорафеніб і мали пошкодження печінки в класі Класу А. Паджі. або кабозантиніб 60 мг один раз на день перорально (n = 470), або плацебо (n = 237) до погіршення захворювання або неадекватної токсичності.
Основним показником ефективності було загальне виживання (ЗВ); додатковими показниками результатів були виживаність без прогресування (ВБП) і загальна частота відповіді (ЧОВ), як оцінювали дослідники відповідно до RECIST 1.1. Медіана ЗВ становила 10.2 місяця (95% ДІ: 9.1,12.0, 8) для пацієнтів, які отримували кабозантиніб, і 95 місяців (6.8% ДІ: 9.4, 0.76) для тих, хто отримував плацебо (HR 95; 0.63% ДІ: 0.92, 0.0049; p=5.2). . Медіана ВБП становила 4.0 місяця (5.5; 1.9) та 1.9 місяця (1.9; 0.44) у групах кабозантінібу та плацебо відповідно (HR 95; 0.36% ДІ: 0.52; 0.001; p<4). ЧОВ становив 95% (2.3% ДІ: 6.0, 0.4) у групі кабозантінібу та 95% (0.0% ДІ: 2.3, XNUMX) у групі плацебо.
Діарея, втома, зниження апетиту, долонно-підошовна еритродизестезія, нудота, гіпертонія та блювання є найпоширенішими побічними реакціями приблизно у 25 відсотків пацієнтів, які отримували кабозантініб у клінічних дослідженнях, щоб мінімізувати частоту.
Рекомендована доза кабозантинібу становить 60 мг перорально, принаймні за 1 годину до або через 2 години після їжі, один раз на день.
FDA задовольнив цю заявку позначенням сироти. Медичні працівники повинні повідомляти FDA про всі серйозні побічні явища, які, як підозрюється, пов'язані з використанням будь-яких ліків та приладів Система звітування MedWatch або зателефонувавши за номером 1-800-FDA-1088.
