Серпень 2021: Belzutifan (Welireg, Merck), інгібітор фактора, індукованого гіпоксією, був схвалений Управлінням з харчових продуктів і медикаментів для дорослих пацієнтів із хворобою фон Гіппеля-Ліндау, які потребують терапії асоційованої нирково-клітинної карциноми (РКК), гемангіобластом центральної нервової системи (ЦНС) або нейроендокринних пухлин підшлункової залози. (pNET), але не потребують негайного хірургічного втручання.
У поточному дослідженні 61 (NCT004), відкритому клінічному дослідженні, Белзутіфан досліджували у 03401788 пацієнта з ПКР, асоційованим із VHL (VHL-RCC), діагностованим на підставі зміни зародкової лінії VHL і принаймні однієї виявленої солідної пухлини, обмеженої ниркою. Були зараховані пацієнти з іншими злоякісними новоутвореннями, пов’язаними з VHL, такими як гемангіобластоми ЦНС і pNET. Белзутифан призначали пацієнтам 120 мг XNUMX раз на добу до прогресування захворювання або нестерпної токсичності.
Загальна частота відповіді (ORR) була первинною кінцевою точкою ефективності, як це визначено радіологічною оцінкою та оцінено незалежним комітетом з перегляду за допомогою RECIST v1.1. Двома іншими цілями ефективності (TTR) були тривалість відповіді (DoR) і час до відповіді. В осіб із РСС, асоційованим із VHL, було виявлено ЧОВ 49% (95% ДІ: 36, 62). За всіма пацієнтами з VHL-RCC, які мали відповідь, спостерігали щонайменше протягом 18 місяців після початку лікування. Медіана DoR не була виконана; 56% респондентів мали DoR менше 12 місяців і середній TTR 8 місяців. 24 пацієнти з вимірюваними гемангіобластомами ЦНС мали ORR 63 відсотки, а 12 пацієнтів з вимірюваними pNET мали ORR 83 відсотки у пацієнтів з іншими злоякісними новоутвореннями, пов’язаними з VHL, не пов’язаними з РСС. Для гемангіобластом ЦНС і pNET медіана DoR не була виконана, тривалість відповіді становила менше 12 місяців у 73 відсотків і 50 відсотків пацієнтів відповідно.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took белзутіфан. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Белзутифан приймати 120 раз на добу незалежно від прийому їжі в дозі XNUMX мг.
Посилання: https://www.fda.gov/
Перевірте деталі тут.
