Nentor 2023: Për pacientët pediatrikë të moshës një vjeç e lart me leuçemi mielogjene kronike Ph+ të fazës kronike (CML), ose të sapo diagnostikuar (ND) ose rezistente ose intolerante (R/I) ndaj terapisë së mëparshme, Administrata e Ushqimit dhe Barnave ka miratuar bosutinib ( Bosulif, Pfizer). Për më tepër, një formë e re dozimi e kapsulës me përqendrime 50 mg dhe 100 mg u miratua nga FDA.
Studimi BCHILD (NCT04258943) vlerësoi efikasitetin e bosutinib në pacientët pediatrikë me ND CP Ph+ CML dhe R/I CP Ph+ CML. Prova ishte shumëqendrore, jo e rastësishme dhe e hapur, me qëllimin e përcaktimit të një doze të rekomanduar, vlerësimin e sigurisë dhe tolerancës, vlerësimin e efikasitetit dhe vlerësimin bosutinib farmakokinetika në këtë grup pacientësh. Prova përfshiu 21 pacientë me ND CP Ph+ CML të trajtuar me 300 mg/m2 një herë në ditë dhe 28 pacientë me R/I CP Ph+ CML të trajtuar me bosutinib në 300 mg/m2 deri në 400 mg/m2 nga goja një herë në ditë.
Përgjigja kryesore citogjenetike (MCyR), përgjigja e plotë citogjenetike (CCyR) dhe përgjigja kryesore molekulare (MMR) ishin metrikat kryesore të rezultatit të efikasitetit. Përgjigjet kryesore (MCyR) dhe të plota (CCyR) citogjenetike për pacientët pediatrikë me ND CP Ph+ CML ishin përkatësisht 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8) dhe 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7). 28.6% (95% CI: 11.3, 52.3) ishte MMR dhe 14.2 muaj ishte periudha mesatare e ndjekjes (varg: 1.1, 26.3 muaj).
Përgjigjet citogjenetike kryesore (MCyR) dhe të plota (CCyR) për pacientët pediatrikë me R/I CP Ph+ CML ishin përkatësisht 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) dhe 78.6% (95% CI: 59, 91.7). 50% (95% CI: 30.6, 69.4) ishte MMR. Dy nga 14 pacientët që arritën MMR humbën MMR pasi morën trajtim për 13.6 dhe 24.7 muaj, respektivisht. Një ndjekje prej 23.2 muajsh ishte mesatarja (vargu: 1, 61.5 muaj).
Në mesin e pacientëve pediatrikë, diarre, dhimbje barku, të vjella, nauze, skuqje, letargji, mosfunksionim hepatik, dhimbje koke, pireksia, ulje e oreksit dhe kapsllëk ishin efektet anësore më të shpeshta të raportuara (≥20%). Në pacientët pediatrikë, rritja e kreatininës, rritja e alaninës aminotransferazës ose aspartat aminotransferazës, ulja e numrit të qelizave të bardha të gjakut dhe ulja e numrit të trombociteve ishin anomalitë laboratorike më të përhapura që u përkeqësuan nga vlera fillestare (≥45%).
Për pacientët pediatrikë me ND CP Ph+ CML, doza e rekomanduar e bosutinib është 300 mg/m2 nga goja një herë në ditë me ushqim; për pacientët pediatrikë me R/I CP Ph+ CML, doza e rekomanduar është 400 mg/m2 nga goja një herë në ditë me ushqim. Përmbajtja e kapsulave mund të kombinohet me kos ose salcë molle për individët që nuk janë në gjendje t'i gëlltisin.
