2024 Shkurt: Përpjekjet pioniere të Kinës në krijimin e terapive të reja të kancerit kanë fituar tërheqje me prezantimin e terapisë me qeliza T (CAR T) të krijuar nga receptorët kimerik të antigjenit (CAR) për myeloma e shumefishte, një kancer shkatërrues i gjakut i karakterizuar nga qeliza plazmatike aberrante. Kjo metodë e re përfaqëson një moment vendimtar në mjekësinë e personalizuar, duke u dhënë shpresë pacientëve alternativat e të cilëve deri më tani ishin të kufizuara.
Përmbledhje e terapisë me qeliza CAR-T
Terapia me qeliza T CAR uses a patient’s own immune cells to identify and target cancer cells that express specific proteins. Engineering these T cells to incorporate artificial receptors known as CARs transforms them into highly targeted weapons capable of destroying tumor cells. When someone has multiple myeloma, CAR T cells are changed to target BCMA, a protein that is found in large amounts in patients.
Provat klinike dhe rezultatet
FUKASO
Në vitin 2018, IASO Biotherapeutics dhe Innovent Biologics nisën kërkime shumëqendrore të Fazës 1/2 për të vlerësuar equecabtagene autoleucel (FUCASO), Trajtimi i parë me qeliza T CAR në Kinë, i prodhuar në vend. Studimi përfshiu 79 individë me mielomë të shumëfishtë të cilët kishin shteruar zgjedhjet e tyre standarde të terapisë. Është interesante se shkalla e përgjithshme e përgjigjes (ORR) arriti 94.9%, ndërsa shkalla e përgjigjes së plotë/përgjigjes së plotë të rreptë (CR/sCR) ishte 58.2%. Koha mesatare e rikuperimit dhe CR/sCR ishin përkatësisht 16 ditë dhe 95 ditë. Këto gjetje konfirmuan efikasitetin e jashtëzakonshëm të equecabtagene autoleucel si dhe profilin e tij të shkëlqyer të sigurisë.
Për pacientët që kishin pasur më parë trajtim me qeliza T CAR, ORR u rrit në 98.5%, me gjashtë që arritën CR/sCR. Veçanërisht, pacienti i parë i trajtuar në provë mbajti falje të plotë rigoroze për më shumë se 40 muaj.
Terapia CILTA-CEL
Cilta-cel, i njohur gjithashtu si ciltacabtagene autoleucel, është një trajtim modern i qelizave T të receptorit kimerik të antigjenit (CAR) që synon antigjenin e maturimit të qelizave B (BCMA), një proteinë që është e mbishprehur në qelizat e mielomës së shumëfishtë. Ky ilaç i ri ka treguar premtime të mëdha në trajtimin e mielomës së shumëfishtë të recidivuar dhe refraktare, duke ofruar shpresë të re për pacientët që kanë ezauruar alternativat tradicionale të trajtimit.
Trajtimi me Cilota-cel modifikon gjenetikisht qelizat T të pacientit për të shprehur CAR që lidhen me BCMA në qelizat e mielomës. Pasi të vendosen përsëri te pacienti, këto qeliza CAR T të ndryshuara mund të synojnë dhe shkatërrojnë me sukses qelizat malinje, duke rezultuar në regresion të tumorit dhe ndoshta në falje afatgjatë.
Efikasiteti klinik
Provat klinike, veçanërisht të rëndësishme KARTITUDE-1 provat, kanë treguar se cilta-cel kishte një efikasitet të jashtëzakonshëm në pacientët e para-trajtuar gjerësisht me mielomë të shumëfishtë të recidivuar ose refraktare. Rezultatet e këtyre provave zbuluan një shkallë të jashtëzakonshme të përgjigjes së përgjithshme (ORR) prej 98%, me një pjesë të konsiderueshme të pacientëve që arrinin përgjigje strikte të plota (sCR).
Në një ndjekje mesatare prej 28 muajsh, cilta-cel ka demonstruar përgjigje të qëndrueshme, me mbijetesë mesatare pa progresion ende për t'u arritur. Ilaçi ka demonstruar gjithashtu profile të arsyeshme sigurie, me ngjarje të padëshiruara të menaxhuara me sukses përmes metodave të kujdesit mbështetës.
Sfidat dhe mundësitë
Despite the promising results, significant challenges remain. Most provat klinike in China are small-scale and single-center, with insufficient rigor and coordination among institutions. To address these restrictions, firms must aggressively participate in the commercialization of CAR T therapy, ensuring that it is widely available to patients.
Furthermore, improved manufacturing methods, faster regulatory channels, and increased patient access are required to ensure that Terapia me qeliza T CAR is successfully translated from laboratory bench to bedside. Collaborations between academia, industry, and government agencies are critical for driving innovation and improving patient care.
Cilat janë rreziqet e terapisë me CAR T-Cell në pacientët me mielomë të shumëfishtë?
The side effects of CAR T-Cell therapy in multiple myeloma are similar to those in leukemia and limfome.
Sindroma e çlirimit të citokinës (CRS) është një nga efektet anësore më të përhapura të terapisë me qeliza T CAR, duke shkaktuar simptoma të tilla si ethe, presion të ulët të gjakut, vështirësi në frymëmarrje, të përziera dhe skuqje. Shumica e dukurive janë të lehta, por ato të rënda mund të jenë kërcënuese për jetën.
Efektet anësore neurologjike, të tilla si çorientimi, krizat ose vështirësitë në të folur dhe të kuptuar, mund të jenë të rënda dhe kërkojnë ndërhyrje të shpejtë mjekësore.
Efekte të tjera anësore serioze: Këto mund të përfshijnë përgjigjet alergjike gjatë infuzionit, një sistem imunitar të komprometuar, i cili rrit rrezikun e infeksionit, numërimin e ulët të qelizave të gjakut dhe pasojat e mundshme afatgjata të sistemit neurologjik.
To summarize, while CAR T-cell therapy provides significant benefits in terms of high response rates and personalized treatment for multiple myeloma patients, it also carries risks such as cytokine release syndrome and neurological side effects, which must be carefully monitored and managed by healthcare providers. Close monitoring after therapy is required to maintain patient safety and optimize treatment rezultatet.
Perspektivat e ardhshme
Ndërsa Kina vazhdon të investojë gjerësisht në kërkimin biomjekësor, fusha e trajtimit të qelizave T CAR pritet të rritet në mënyrë dramatike. Administrata Kombëtare e Produkteve Mjekësore të Kinës (NMPA) njohu premtimin e trajtimit të qelizave T CAR duke përcaktuar equecabtagene autoleucel si një terapi përparimtare dhe një ilaç jetim. Ky miratim demonstron përkushtimin e qeverisë kineze për zhvillimin e përparimeve të fundit mjekësore.
Gjithashtu, equecabtagene autoleucel po shikohet si një trajtim i mundshëm për sëmundjen e spektrit të neuromyelitis optica. Kjo tregon se terapia me qeliza T CAR mund të përdoret për gjëra të tjera përveç kancerit.
With continuous investment in infrastructure, education, and collaborative relationships, China is well-positioned to lead the way in Terapia me qeliza T CAR for multiple myeloma and other life-threatening diseases.
Sa është kostoja e terapisë CAR T-Cell për mielomë të shumëfishtë në Kinë?
Kostoja e terapisë me qeliza CAR T për mielomë të shumëfishtë varet nga lloji i terapisë me qeliza CAR T të zgjedhur dhe nga spitali i zgjedhur. Kostoja e trajtimit FUCASO është rreth 200,000 dollarë USD në spitale të ndryshme. Kostoja e terapisë CILTA-CEL gjithashtu varion midis 200-250,000 USD. Megjithatë, pacientët gjithashtu mund të zgjedhin Provat klinike të terapisë me qeliza T CAR e cila do të kushtojë midis 60-80,000 dollarë USD.
