FDA je podelil svoje revolucionarno zdravilo kvisartinib a prodorno zdravljenje. Kvizartinib je FLT3 zaviralec v preiskavi za zdravljenje odraslih bolnikov s ponovitvijo / ognjevarni FLT3-ITD akutna mieloična levkemija ( AML ). Ta identifikacija bo pospešila razvoj kvisartinib in naj bi bolnikom čim prej prinesel nova zdravila.
AML je maligna raka krvi in kostnega mozga ki povzroča disfunkcionalne rakave levkocite, da se razmnožujejo in nenadzorovano kopičijo ter vplivajo na proizvodnjo normalnih krvnih celic. Združene države bodo letos imele več kot 19000 ime novih diagnosticiranih bolnikov in več kot 10000 Ge AML smrti. 2005-2011 rezultati ankete kažejo, da 5- letno stopnjo preživetja AML bolniki so samo 26% , ki je najnižja med vsemi vrstami levkemije. FLT3 genska mutacija je najpogostejša genska mutacija pri AML bolniki, medtem ko FLT3-ITD je najpogostejša mutacija FLT3 gena in približno četrtino AML bolniki nosijo to mutacijo. V primerjavi z bolniki, ki niso imeli te mutacije, so bolniki z FLT3-ITD mutacije so imele slabšo prognozo, večje tveganje za ponovitev raka in večje tveganje za smrt po ponovitvi bolezni. Tudi če ti bolniki prejmejo presaditev krvotvornih matičnih celic ( HSCT ), je možnost ponovitve raka po zdravljenju še vedno večja kot pri bolnikih, ki nimajo te mutacije. Trenutno za to bolezen ni odobrenega zdravljenja. Zato naj bi to prodorno zdravljenje prineslo novo upanje bolnikom z FLT3-ITD .
Poleg identifikacije prebojnega zdravljenja, kvisartinib tudi prejeli FDA hitra kvalifikacija za recidiv / ognjevarni AML terapijo in kvalifikacijo zdravila sirote za AML ki ga je izdala FDA in Evropska agencija za zdravila ( EMA ). Quizartinib je še vedno v fazi raziskav in razvoja in ni bila odobrena v nobeni državi. Varnost in toleranca še nista potrjeni. Vendar naj bi ta odobritev pospešila razvoj zdravila, kar je res dobra novica za bolnike.
