JANUAR 27, 2023—Legend Biotech Corporation (NASDAQ: LEGN) (Legend Biotech), a global biotechnology company developing, manufacturing and commercializing novel therapies to treat life-threatening diseases, announced today that CARTITUDE-4, the Phase 3 study evaluating CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) for the treatment of adult patients with relapsed and lenalidomide-refractory multiple myeloma, met its primary endpoint of showing a statistically significant improvement in progression-free survival (PFS) compared to standard therapy at the study’s first pre-specified interim analysis. The study has been unblinded following the recommendation of an independent data monitoring committee.
Študija CARTITUDE-4 (NCT04181827) je prva mednarodna, randomizirana, odprta študija 3. faze, ki ocenjuje učinkovitost in varnost terapije CAR-T v primerjavi s pomalidomidom, bortezomibom in deksametazonom (PVd) ali daratumumabom, pomalidomidom in deksametazonom (DPd). pri odraslih bolnikih z recidivom in na lenalidomid neodzivnim multiplim mielomom, ki so prejeli eno do tri predhodne linije zdravljenja.
Primarni cilj študije je PFS. Sekundarni opazovani dogodki vključujejo varnost, skupno preživetje (OS), minimalno rezidualno bolezen (MRD) negativno stopnjo in skupno stopnjo odziva (ORR). Bolnike bodo še naprej spremljali glede primarnih in sekundarnih končnih točk v okviru študije CARTITUDE-4.
“Autologous CAR-T cell therapy represents a major breakthrough in cancer treatment, and topline results from CARTITUDE-4 support our continuous efforts to bring this treatment option to patients with multipli mielom in various stages of disease progression,” Lida Pacaud, M.D., Vice President of Clinical Development and Medical Affairs at Legend Biotech, said.
Rezultati študije CARTITUDE-4 bodo predloženi na prihajajočem medicinskem sestanku in bodo podprli razprave z zdravstvenimi organi o morebitnih regulativnih predložitvah.
CARVYKTI® NAVEDBE IN UPORABA
CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel) je genetsko spremenjena avtologna T-celica, usmerjena v B-celični maturacijski antigen (BCMA). imunoterapija indiciran za zdravljenje odraslih bolnikov z recidivom ali neodzivnim multiplim mielomom po štirih ali več predhodnih linijah zdravljenja, vključno z zaviralcem proteasomov, imunomodulatorjem in monoklonskim protitelesom proti CD38.
OPOZORILA IN VARNOSTNI UKREPI
CYTOKINE RELEASE SYNDROME (CRS) vključno s smrtnimi ali življenjsko nevarnimi reakcijami, ki so se pojavile po zdravljenju z zdravilom CARVYKTI® pri 95 % (92/97) bolnikov, ki so prejemali ciltacabtagene autoleucel. CRS stopnje 3 ali višje (stopnja ASTCT 2019) se je pojavil pri 5 % (5/97) bolnikov, CRS stopnje 5 pa so poročali pri 1 bolniku. Mediani čas do pojava CRS je bil 7 dni (razpon: 1–12 dni). Najpogostejše manifestacije CRS so bile pireksija (100 %), hipotenzija (43 %), zvišana aspartat aminotransferaza (AST) (22 %), mrzlica (15 %), zvišana alanin aminotransferaza (ALT) (14 %) in sinusna tahikardija ( 11 %). Dogodki stopnje 3 ali višje, povezani s CRS, so vključevali povečano vrednost AST in ALT, hiperbilirubinemijo, hipotenzijo, zvišano telesno temperaturo, hipoksijo, odpoved dihanja, akutno ledvično poškodbo, diseminirano intravaskularno koagulacijo, HLH/MAS, angino pektoris, supraventrikularno in ventrikularno tahikardijo, slabo počutje, mialgije, povečano C-reaktivni protein, feritin, alkalna fosfataza v krvi in gama-glutamil transferaza.
Identificirajte CRS na podlagi klinične slike. Ocenite in zdravite druge vzroke za vročino, hipoksijo in hipotenzijo. Poročali so, da je CRS povezan z ugotovitvami HLH/MAS, fiziologija sindromov pa se lahko prekriva. HLH/MAS je potencialno smrtno nevarno stanje. Pri bolnikih s progresivnimi simptomi CRS ali neodzivnim CRS kljub zdravljenju ocenite znake HLH/MAS.
Devetinšestdeset od 97 (71 %) bolnikov je prejelo tocilizumab in/ali kortikosteroid za CRS po infuziji ciltacabtagene autoleucel. Štiriinštirideset (45 %) bolnikov je prejelo samo tocilizumab, od tega jih je 33 (34 %) prejelo en odmerek, 11 (11 %) pa več kot en odmerek; 24 bolnikov (25 %) je prejemalo tocilizumab in kortikosteroid, en bolnik (1 %) pa samo kortikosteroide. Zagotovite, da sta pred infundiranjem zdravila CARVYKTI na voljo najmanj dva odmerka tocilizumaba®.
Bolnike spremljajte vsaj vsak dan 10 dni po zdravilu CARVYKTI® infuzijo v zdravstveni ustanovi s certifikatom REMS za znake in simptome CRS. Bolnike spremljajte glede znakov ali simptomov CRS vsaj 4 tedne po infuziji. Ob prvem znaku CRS nemudoma uvedite zdravljenje s podporno nego, tocilizumabom ali tocilizumabom in kortikosteroidi.
Pacientom svetovati, naj takoj poiščejo zdravniško pomoč, če se kadar koli pojavijo znaki ali simptomi CRS.
NEVROLOŠKE TOKSIČNOSTI, ki so lahko hude, smrtno nevarne ali usodne, po zdravljenju z zdravilom CARVYKTI®. Nevrološka toksičnost je vključevala ICANS, nevrološko toksičnost z znaki in simptomi parkinsonizma, Guillain-Barréjev sindrom, periferne nevropatije in paralizo kranialnih živcev. Svetujte bolnikom o znakih in simptomih teh nevroloških toksičnosti ter o zapoznelem nastopu nekaterih od teh toksičnosti. Bolnikom naročite, naj nemudoma poiščejo zdravniško pomoč za nadaljnjo oceno in zdravljenje, če se kadar koli pojavijo znaki ali simptomi katere koli od teh nevroloških toksičnosti.
Na splošno se je ena ali več spodaj opisanih podvrst nevrološke toksičnosti pojavilo po ciltacabtagene autoleucelu pri 26 % (25/97) bolnikov, od tega je pri 11 % (11/97) bolnikov prišlo do dogodkov stopnje 3 ali višje. Te podtipe nevroloških toksičnosti so opazili tudi v dveh tekočih študijah.
Sindrom nevrotoksičnosti, povezane z imunskimi efektorskimi celicami (ICANS): po zdravljenju z zdravilom CARVYKTI lahko bolniki doživijo smrtno ali smrtno nevaren ICANS®, vključno pred pojavom CRS, sočasno s CRS, po razrešitvi CRS ali v odsotnosti CRS. ICANS se je pojavil pri 23 % (22/97) bolnikov, ki so prejemali ciltacabtagene autoleucel, vključno z dogodki stopnje 3 ali 4 pri 3 % (3/97) in dogodki stopnje 5 (s smrtnim izidom) pri 2 % (2/97). Mediani čas do pojava ICANS je bil 8 dni (razpon 1-28 dni). Vseh 22 bolnikov z ICANS je imelo CRS. Najpogostejša (≥5 %) manifestacija ICANS je vključevala encefalopatijo (23 %), afazijo (8 %) in glavobol (6 %).
Bolnike spremljajte vsaj vsak dan 10 dni po zdravilu CARVYKTI® infuzijo v zdravstveni ustanovi s certifikatom REMS za znake in simptome ICANS. Izključite druge vzroke simptomov ICANS. Bolnike spremljajte glede znakov ali simptomov ICANS vsaj 4 tedne po infuziji in jih nemudoma zdravite. Nevrološko toksičnost je treba po potrebi obvladati s podporno nego in/ali kortikosteroidi.
Parkinsonizem: Od 25 bolnikov v študiji CARTITUDE-1, pri katerih se je pojavila kakršna koli nevrotoksičnost, je imelo pet moških bolnikov nevrološko toksičnost z več znaki in simptomi parkinsonizma, ki se razlikuje od sindroma nevrotoksičnosti, povezane z imunskimi efektorskimi celicami (ICANS). V drugih tekočih preskušanjih ciltacabtagene autoleucela so poročali o nevrološki toksičnosti s parkinsonizmom. Bolniki so imeli parkinsonske in neparkinsonske simptome, ki so vključevali tremor, bradikinezijo, nehotene gibe, stereotipijo, izgubo spontanih gibov, prikrite obraze, apatijo, ploskost, utrujenost, togost, psihomotorično zaostalost, mikrografijo, disgrafijo, apraksijo, letargijo, zmedenost, somnolenco , izguba zavesti, zapozneli refleksi, hiperrefleksija, izguba spomina, težave pri požiranju, črevesna inkontinenca, padci, sklonjena drža, premikajoča se hoja, mišična oslabelost in izčrpanost, motorična disfunkcija, motorična in senzorična izguba, akinetični mutizem in znaki sproščanja čelnega režnja. Mediana pojava parkinsonizma pri 5 bolnikih v CARTITUDE-1 je bila 43 dni (razpon 15-108) po infuziji ciltacabtagene autoleucela.
Spremljajte bolnike glede znakov in simptomov parkinsonizma, ki se lahko pojavijo z zakasnitvijo in jih obvladate s podpornimi ukrepi. Podatki o učinkovitosti zdravil, ki se uporabljajo za zdravljenje Parkinsonove bolezni, za izboljšanje ali razrešitev simptomov parkinsonizma po jemanju zdravila CARVYKTI so omejeni.® zdravljenje.
Guillain-Barréjev sindrom: smrtni izid po Guillain-Barréjevem sindromu (GBS) se je pojavil v drugi tekoči študiji ciltacabtagene autoleucela kljub zdravljenju z intravenskimi imunoglobulini. Poročani simptomi vključujejo tiste, ki so skladni z Miller-Fisherjevo različico GBS, encefalopatijo, motorično oslabelost, motnje govora in poliradikuloneuritis.
Monitor za GBS. Ocenite bolnike s periferno nevropatijo za GBS. Razmislite o zdravljenju GBS s podpornimi ukrepi in v povezavi z imunoglobulini in izmenjavo plazme, odvisno od resnosti GBS.
Periferna nevropatija: šest bolnikov v CARTITUDE-1 je razvilo periferno nevropatijo. Te nevropatije so predstavljene kot senzorične, motorične ali senzomotorične nevropatije. Mediani čas nastopa simptomov je bil 62 dni (razpon 4–136 dni), mediano trajanje perifernih nevropatij je bilo 256 dni (razpon 2–465 dni), vključno s tistimi s še trajajočo nevropatijo. Bolniki, ki so imeli periferno nevropatijo, so imeli tudi paralizo kranialnih živcev ali GBS v drugih tekočih preskušanjih ciltacabtagene autoleucela.
Paraliza kranialnih živcev: Trije bolniki (3.1 %) so imeli paralizo kranialnih živcev v CARTITUDE-1. Vsi trije bolniki so imeli paralizo 7. kranialnega živca; en bolnik je imel tudi paralizo 5. kranialnega živca. Mediani čas do pojava je bil 26 dni (razpon 21-101 dan) po infuziji ciltacabtagene autoleucela. V tekočih preskušanjih ciltacabtagene autoleucela so poročali tudi o pojavu paralize 3. in 6. kranialnega živca, dvostranski paralizi 7. lobanjskega živca, poslabšanju paralize kranialnega živca po izboljšanju in pojavu periferne nevropatije pri bolnikih s paralizo kranialnega živca. Spremljajte bolnike glede znakov in simptomov paralize kranialnih živcev. Razmislite o zdravljenju s sistemskimi kortikosteroidi, odvisno od resnosti in napredovanja znakov in simptomov.
HEMOFAGOCITNA LIMFOHISTOCITOZA (HLH)/SINDROM AKTIVACIJE MAKROFAGA (MAS): Smrtni HLH se je pojavil pri enem bolniku (1 %), 99 dni po ciltacabtagene autoleucelu. Pred dogodkom HLH je bil podaljšan CRS, ki je trajal 97 dni. Manifestacije HLH/MAS vključujejo hipotenzijo, hipoksijo z difuzno alveolno poškodbo, koagulopatijo, citopenijo in večorgansko disfunkcijo, vključno z ledvično disfunkcijo. HLH je življenjsko nevarno stanje z visoko stopnjo umrljivosti, če ga ne prepoznamo in ne zdravimo zgodaj. Zdravljenje HLH/MAS je treba izvajati v skladu z institucionalnimi standardi.
CARVYKTI® REMS: Zaradi tveganja CRS in nevroloških toksičnosti CARVYKTI® je na voljo samo prek omejenega programa v okviru strategije za oceno in zmanjšanje tveganja (REMS), imenovanega CARVYKTI.® REMS.
DOLGOTRAJNE IN PONAVLJAJOČE SE CITOPENIJE: Bolniki lahko kažejo dolgotrajne in ponavljajoče se citopenije po limfodeplecijski kemoterapiji in zdravilu CARVYKTI® infusion. One patient underwent autologous stem cell therapy for hematopoietic reconstitution due to prolonged thrombocytopenia.
V študiji CARTITUDE-1 je 30 % (29/97) bolnikov imelo dolgotrajno nevtropenijo 3. ali 4. stopnje in 41 % (40/97) bolnikov je imelo dolgotrajno trombocitopenijo 3. ali 4. stopnje, ki ni izginila do 30. dneva po infuziji ciltacabtagene autoleucela.
Ponavljajočo se nevtropenijo 3. ali 4. stopnje, trombocitopenijo, limfopenijo in anemijo so opazili pri 63 % (61/97), 18 % (17/97), 60 % (58/97) in 37 % (36/97) po okrevanju po začetna citopenija stopnje 3 ali 4 po infuziji. Po 60. dnevu po infuziji ciltacabtagene autoleucela se je pri 31 %, 12 % in 6 % bolnikov ponovila limfopenija 3. ali višje stopnje, nevtropenija oziroma trombocitopenija po začetnem okrevanju njihove citopenije 3. ali 4. stopnje. Sedeminosemdeset odstotkov (84/97) bolnikov je imelo eno, dve ali tri ali več ponovitev citopenije 3. ali 4. stopnje po začetnem okrevanju citopenije 3. ali 4. stopnje. Šest oziroma 11 bolnikov je imelo v času smrti nevtropenijo 3. oziroma 4. stopnje in trombocitopenijo.
Spremljajte krvno sliko pred in po CARVYKTI® infuzijo. Upravljajte citopenije z rastnimi faktorji in podporo transfuzije krvnih pripravkov v skladu z lokalnimi institucionalnimi smernicami.
INFEKCIJE: CARVYKTI® se ne sme dajati bolnikom z aktivno okužbo ali vnetnimi boleznimi. Pri bolnikih po uporabi zdravila CARVYKTI so se pojavile hude, smrtno nevarne ali smrtne okužbe® infuzija.
Okužbe (vse stopnje) so se pojavile pri 57 (59 %) bolnikih. Okužbe stopnje 3 ali 4 so se pojavile pri 23 % (22/97) bolnikov; Okužbe 3. ali 4. stopnje z neopredeljenim povzročiteljem so se pojavile pri 17 %, virusne okužbe pri 7 %, bakterijske okužbe pri 1 % in glivične okužbe pri 1 % bolnikov. Na splošno so štirje bolniki imeli okužbe stopnje 5: pljučni absces (n=1), sepso (n=2) in pljučnico (n=1).
Spremljajte bolnike glede znakov in simptomov okužbe pred in po zdravilu CARVYKTI® infuzijo in bolnike ustrezno zdraviti. Dajanje profilaktičnih, preventivnih in/ali terapevtskih protimikrobnih zdravil v skladu s standardnimi institucionalnimi smernicami. Febrilno nevtropenijo so opazili pri 10 % bolnikov po infuziji ciltacabtagene autoleucela in je lahko sočasna s CRS. V primeru febrilne nevtropenije ocenite okužbo in jo zdravite z antibiotiki širokega spektra, tekočino in drugo podporno nego, kot je medicinsko indicirano.
Virusna reaktivacija: Pri bolnikih s hipogamaglobulinemijo lahko pride do reaktivacije virusa hepatitisa B (HBV), ki v nekaterih primerih povzroči fulminantni hepatitis, odpoved jeter in smrt. Opravite presejanje za citomegalovirus (CMV), HBV, virus hepatitisa C (HCV) in virus humane imunske pomanjkljivosti (HIV) ali katere koli druge povzročitelje okužb, če je klinično indicirano v skladu s kliničnimi smernicami, preden odvzamete celice za proizvodnjo. Razmislite o protivirusnem zdravljenju, da preprečite reaktivacijo virusa v skladu z lokalnimi institucionalnimi smernicami/klinično prakso.
HIPOGAMAGLOBULINEMIJA poročali so o neželenem učinku pri 12 % (12/97) bolnikov; laboratorijske ravni IgG so padle pod 500 mg/dl po infuziji pri 92 % (89/97) bolnikov. Spremljajte ravni imunoglobulina po zdravljenju z zdravilom CARVYKTI® in dajte IVIG za IgG <400 mg/dL. Upravljajte v skladu z lokalnimi institucionalnimi smernicami, vključno s previdnostnimi ukrepi glede okužb in antibiotično ali protivirusno profilakso.
Uporaba živih cepiv: Varnost imunizacije z živimi virusnimi cepivi med cepljenjem s CARVYKTI ali po njem® zdravljenja niso raziskali. Cepljenje z živimi virusnimi cepivi ni priporočljivo vsaj 6 tednov pred začetkom kemoterapije za zmanjšanje limfe med cepljenjem s CARVYKTI.® zdravljenja in do okrevanja imunskega sistema po zdravljenju z zdravilom CARVYKTI®.
PREOBČUTLJIVOSTNE REAKCIJE so se pojavile pri 5 % (5/97) bolnikov po infuziji ciltacabtagene autoleucela. Resne preobčutljivostne reakcije, vključno z anafilaksijo, so lahko posledica dimetil sulfoksida (DMSO) v zdravilu CARVYKTI®. Bolnike je treba skrbno spremljati 2 uri po infundiranju glede znakov in simptomov hude reakcije. Takoj zdravite in ustrezno upravljajte glede na resnost preobčutljivostne reakcije.
SEKUNDARNE MALIGNE OBOLJŠANJA: Pri bolnikih se lahko razvijejo sekundarne maligne bolezni. Vseživljenjsko spremljanje sekundarnih malignomov. V primeru sekundarne malignosti se obrnite na Janssen Biotech, Inc 1-800-526-7736 za poročanje in pridobitev navodil za odvzem vzorcev bolnikov za testiranje sekundarne malignosti T-celičnega izvora.
UČINKI NA SPOSOBNOST VOŽNJE IN UPORABE STROJEV: Zaradi možnosti nevroloških dogodkov, vključno s spremenjenim duševnim stanjem, epileptičnimi napadi, nevrokognitivnim upadom ali nevropatijo, so bolniki izpostavljeni tveganju za spremenjeno ali zmanjšano zavest ali koordinacijo v 8 tednih po uporabi zdravila CARVYKTI® infuzijo. Bolnikom svetovati, naj se vzdržijo vožnje in nevarnih poklicev ali dejavnosti, kot je upravljanje težkih ali potencialno nevarnih strojev v tem začetnem obdobju in v primeru novega pojava kakršnih koli nevroloških toksičnosti.
NEŽELENI REAKCI
Najpogostejši nelaboratorijski neželeni učinki (pogostnost večja od 20 %) so zvišana telesna temperatura, sindrom sproščanja citokinov, hipogamaglobulinemija, hipotenzija, mišično-skeletna bolečina, utrujenost, okužbe neopredeljenega povzročitelja, kašelj, mrzlica, driska, slabost, encefalopatija, zmanjšan apetit, zgornji okužba dihalnih poti, glavobol, tahikardija, omotica, dispneja, edem, virusne okužbe, koagulopatija, zaprtje in bruhanje. Najpogostejši laboratorijski neželeni učinki (pogostnost večja ali enaka 50 %) vključujejo trombocitopenijo, nevtropenijo, anemijo, zvišanje aminotransferaze in hipoalbuminemijo.
CAR T-celična terapija je med prelomnimi zdravili za nekatere vrste krvnega raka. V teku je več kot 750 kliničnih preskušanj in CAR T-Cell terapija na Kitajskem trenutno. Pacienti, ki se želijo vpisati, se lahko obrnejo na CancerFax telefon za pomoč bolnikom na WhatsApp +91 96 1588 1588 ali na elektronski naslov info@cancerfax.com.
Prosimo preberite v celoti Predpisovanje informacij vključno z opozorilom v okvirju za CARVYKTI®.
O CARVYKTI® (CILTACABTAGENE AUTOLEUCEL; CILTA-CEL)
Ciltacabtagene autoleucel is a BCMA-directed, genetically modified autologous T-cell immunotherapy, which involves reprogramming a patient’s own T-cells with a transgene encoding a chimeric antigen receptor (CAR) that identifies and eliminates cells that express BCMA. BCMA is primarily expressed on the surface of malignant multiple myeloma B-lineage cells, as well as late-stage B-cells and plasma cells. The cilta-cel CAR protein features two BCMA-targeting single domain antibodies designed to confer high avidity against human BCMA. Upon binding to BCMA-expressing cells, the CAR promotes T-cell activation, expansion, and elimination of target cells.[1]
Decembra 2017 je Legend Biotech sklenil ekskluzivno svetovno licenco in pogodbo o sodelovanju z Janssen Biotech, Inc. (Janssen) za razvoj in trženje cilta-cel.
Februarja 2022 je ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) odobrila cilta-cel pod blagovno znamko CARVYKTI® za zdravljenje odraslih z recidivom ali neodzivnim diseminiranim plazmocitomom. Maja 2022 je Evropska komisija (EK) izdala pogojno dovoljenje za promet z zdravilom CARVYKTI® za zdravljenje odraslih z recidivom in neodzivnim diseminiranim plazmocitomom.[3] Septembra 2022 je japonsko ministrstvo za zdravje, delo in socialno varstvo (MHLW) odobrilo CARVYKTI®.[4] Cilta-cel je decembra 2019 v ZDA prejel oznako Breakthrough Therapy in avgusta 2020 na Kitajskem. Poleg tega je cilta-cel od Evropske komisije aprila 2019 prejel oznako Priority Medicines (PRIME). Cilta-cel je prejel tudi oznako Orphan Drug Imenovanje s strani ameriške FDA februarja 2019, s strani Evropske komisije februarja 2020 in s strani Agencije za farmacevtske in medicinske pripomočke (PMDA) na Japonskem junija 2020. Marca 2022 je Odbor Evropske agencije za zdravila za zdravila sirote priporočil soglasno da se oznaka zdravila cilta-cel za zdravilo sirota ohrani na podlagi kliničnih podatkov, ki dokazujejo izboljšane in trajne stopnje popolnega odziva po zdravljenju.
O MULTIPLEM MIELOMU
Multipli mielom je neozdravljiv krvni rak ki se začne v kostnem mozgu in je značilna čezmerna proliferacija plazemskih celic. Ocenjuje se, da bo leta 2023 več kot 35,000 ljudi dobilo diagnozo multipli mielom in več kot 12,000 ljudi bo umrlo zaradi te bolezni v ZDA. Medtem ko nekateri bolniki z multiplim mielomom sploh nimajo simptomov, se večini bolnikov diagnosticira zaradi simptomov. ki lahko vključujejo težave s kostmi, nizko krvno sliko, zvišanje kalcija, težave z ledvicami ali okužbe.[8] Čeprav lahko zdravljenje privede do remisije, bo na žalost pri bolnikih najverjetneje prišlo do ponovitve. Bolniki, pri katerih se bolezen ponovi po zdravljenju s standardnimi terapijami, vključno z zaviralci proteaz, imunomodulatorji in monoklonskim protitelesom proti CD38, imajo slabo prognozo in malo možnosti zdravljenja.
[1] Informacije o predpisovanju CARVYKTI™. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.
[2] CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel), terapija CAR-T, ki jo usmerja BCMA, je prejela odobritev FDA ZDA za zdravljenje odraslih bolnikov z recidivom ali neodzivnim multiplim mielomom. Dostopno na: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-bcma-directed-car-t-therapy-receives-us-fda-approval-for-the-treatment-of-adult-patients -s-relazivnim-ali-neodzivnim-multiplim-mielomom/. Dostopan oktober 2022.
[3] CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel) Pogojno odobrila Evropska komisija za zdravljenje bolnikov z recidivom in neodzivnim multiplim mielomom. Dostopno na: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-granted-conditional-approval-by-the-european-commission-for-the-treatment-of-patients-with-relapsed-and -ognjevzdržni-multipli-mielom/. Dostopan oktober 2022.
[4] CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel) prejme odobritev japonskega ministrstva za zdravje, delo in socialno varstvo (MHLW) za zdravljenje bolnikov z recidivom ali neodzivnim multiplim mielomom. Dostopno na: https://www.businesswire.com/news/home/20220926005847/en/CARVYKTI%E2%84%A2-ciltacabtagene-autoleucel-Receives-Approval-from-Japan%E2%80%99s-Ministry-of -Health-Labour-and-Welfare-MHLW-for-the-Treatment-of-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Mieloma. Dostopan oktober 2022.
[5] Evropska komisija. Register zdravil sirot Skupnosti. Dostopno na: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o2252.htm. Dostopan oktober 2022.
[6] Ameriško združenje za klinično onkologijo. Multipli mielom: uvod. https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Dostopan oktober 2022.
[7] Ameriško združenje za boj proti raku. "Ključni statistični podatki o multiplem mielomu." Dostopno na: https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20relatively,men%20and%2015%2C370% 20%20ženske). Dostopano januarja 2023.
[8] Ameriško združenje za boj proti raku. Multipli mielom: zgodnje odkrivanje, diagnoza in stadije. https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Dostopan oktober 2022.
[9] Rajkumar SV. Multipli mielom: posodobitev za leto 2020 o diagnozi, stratifikaciji tveganja in obvladovanju. Am J Hematol. 2020;95(5),548-567. doi:10.1002/ajh.25791.
[10] Kumar SK, Dimopoulos MA, Kastritis E, et al. Naravna zgodovina ponovitve mieloma, odporna na imunomodulatorna zdravila in zaviralce proteasomov: multicentrična študija IMWG. levkemija. 2017;31(11):2443-2448.
[11] Gandhi UH, Cornell RF, Lakshman A, et al. Rezultati bolnikov z multiplim mielomom, odpornih na zdravljenje z monoklonskimi protitelesi, usmerjenimi proti CD38. levkemija. 2019;33(9):2266-2275.
O PODJETJU LEGEND BIOTECH
Legend Biotech je globalno biotehnološko podjetje, namenjeno zdravljenju in nekega dne ozdravitvi smrtno nevarnih bolezni. S sedežem v Somersetu v New Jerseyju razvijamo napredne celične terapije na različnih tehnoloških platformah, vključno z avtolognimi in alogenimi himernimi antigenskimi receptorji T-celic, gama-delta T celic (gd T) in celic naravnih ubijalk (NK) imunoterapija. Na naših treh lokacijah za raziskave in razvoj po vsem svetu uporabljamo te inovativne tehnologije, da bi odkrili varne, učinkovite in vrhunske terapije za bolnike po vsem svetu.
