6. marec 2024: inotuzumab ozogamicin (Besponsa, Pfizer) Uprava za hrano in zdravila je odobrila zdravljenje akutne limfoblastne levkemije (ALL) s prekurzorjem CD22 pozitivnih celic B ali refraktorne CD1 pri pediatričnih bolnikih, starih XNUMX leto in več.
Učinkovitost zdravljenja je bila ocenjena v raziskavi, izvedeni v več centrih, ki je vključevala 53 pediatričnih bolnikov, starih 1 leto in več, ki so imeli ponovitev ali neodzivno akutno limfoblastno prekurzorsko B-celično levkemijo (ALL) s pozitivnimi CD22. Študija je ocenila dve različni ravni odmerka: začetni odmerek 1.4 mg/m2/cikel pri 12 posameznikih in odmerek 1.8 mg/m2/cikel pri 41 udeležencih. Uporabljene premedikacije so bile metilprednizolon v odmerku 1 mg na kilogram (z največ 50 mg), antipiretik in antihistaminik. Bolniki so bili podvrženi mediani 2 ciklom zdravljenja z razponom od 1 do 4 ciklov.
Primarni cilji učinkovitosti so bili popolna remisija (CR), čas trajanja CR in odstotek bolnikov, ki so imeli popolno remisijo brez zaznavne minimalne rezidualne bolezni (MRD). Za popolno remisijo (CR) je bila značilna prisotnost manj kot 5 % blastov v kostnem mozgu in odsotnost blastov levkemije v periferni krvi. Poleg tega je CR zahteval ponovno vzpostavitev normalne periferne krvne slike (trombocitov enako ali večje od 100 × 109 in absolutno število nevtrofilcev enako ali večje od 1 × 109/l), kot tudi razrešitev kakršne koli ekstramedularne bolezni. Za minimalno rezidualno bolezen (MRD) je bila značilna prisotnost levkemičnih celic, ki predstavljajo manj kot 1 x 10-4 (manj kot 0.01 %) vseh celic z jedri kostnega mozga, kot je bilo ugotovljeno s pretočno citometrijo ali PCR.
Med vsemi bolniki je 22 od 53 (42 %, 95 % IZ: 28.1, 55.9 %) doseglo popolno remisijo (CR) z mediano dobo 8.2 meseca (95 % IZ: 2.6, NE). Incidenca negativnosti MRD pri bolnikih s popolno remisijo (CR) je bila 21 od 22, kar ustreza 95.5 % (95 % interval zaupanja: 77.2, 99.9) glede na pretočno citometrijo. Na podlagi RQ-PCR je bila stopnja negativnosti MRD 19 od 22, kar ustreza 86.4 % (95-odstotni interval zaupanja: 65.1, 97.1).
Prevladujoči stranski učinki (≥20 %), ki vključujejo nepravilnosti pri testiranju, so bili trombocitopenija, zvišana telesna temperatura, anemija, bruhanje, okužba, krvavitev, nevtropenija, navzea, levkopenija, febrilna nevtropenija, zvišane transaminaze, nelagodje v želodcu in glavobol.
Prvi odmerek inotuzumab ozogamicin za prvi cikel je 1.8 mg/m2 na cikel. Ta odmerek je treba dati v treh ločenih odmerkih 1. dan (0.8 mg/m2), 8. dan (0.5 mg/m2) in 15. dan (0.5 mg/m2). Cikel 1 ima obdobje 3 tednov, čeprav se lahko podaljša na 4 tedne, če bolnik doseže popolno remisijo ali popolno remisijo z nepopolnim hematološkim okrevanjem in/ali omogoči okrevanje po toksičnosti. Za priporočeni odmerek po začetnem ciklu glejte predpisana navodila.
