Ноябрь 2023: Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило ивосидениб (Тибсово, ООО «Сервье Фармасьютикалс») в ноябре 2023 года для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным миелодиспластическим синдромом (МДС), имеющим восприимчивую мутацию изоцитратдегидрогеназы-1 (IDH1) в соответствии с клиническим исследованием. Тест, одобренный FDA.
FDA также одобрило анализ Abbott RealTime IDH1 в качестве сопутствующего диагностического инструмента для выбора пациентов для приема ивосидениба.
Одобрение было основано на результатах AG120-C-001 (NCT02074839), одногруппового открытого многоцентрового исследования с участием 18 взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным МДС и мутацией IDH1. Мутации IDH1 были идентифицированы с помощью местных или центральных диагностических тестов в периферической крови или костном мозге и впоследствии подтверждены посредством ретроспективного анализа с использованием анализа Abbott RealTime IDH1.
Инозидениб перорально назначали в начальной дозе 500 мг в день непрерывно в течение 28 дней или до тех пор, пока не возникнет трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, прогрессирование заболевания или неприемлемая токсичность. Средняя продолжительность лечения составила 9.3 месяца. После приема ивосидениба одному пациенту была проведена трансплантация стволовых клеток.
Для оценки того, насколько хорошо лечение подействовало. Каждый наблюдаемый ответ представлял собой CR. 2006% составил показатель полного ответа (389.9% ДИ: 95, 17.3%). Среднее время до полного выздоровления составило 64.3 месяца с диапазоном от 1.9 до 1.0 месяца. Однако медианную продолжительность ПР оценить невозможно: она составляет от 5.6 до 1.9+ месяцев. Из девяти пациентов, которые первоначально полагались на переливание эритроцитов (РБК) и тромбоцитов, шесть (80.8%) достигли независимости от переливания эритроцитов и тромбоцитов в течение любого 67-дневного периода после исходного уровня. Семь из девяти пациентов, у которых исходно не было переливания крови, включая переливание тромбоцитов и эритроцитов, оставались без переливания крови в течение любого 56-дневного периода после исходного периода (56 процентов).
По сравнению с наиболее частыми побочными реакциями, наблюдавшимися при монотерапии ивосиденибом при ОМЛ, эти побочные реакции были наиболее частыми. Помимо желудочно-кишечных (запор, тошнота, артралгия, вялость, кашель, миалгия) к этим симптомам также относятся сыпь и артралгия. QTc также может быть продлен Тибсово.
Предупреждение в рамке включено в информацию о назначении, чтобы предупредить пациентов и медицинских работников о потенциально смертельном риске синдрома дифференциации.
Просмотрите полную информацию о назначении Тибсово.
