Август 2021 года: Белзутифан (Welireg, Merck), ингибитор фактора, индуцируемого гипоксией, был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов для взрослых пациентов с болезнью фон Гиппеля-Линдау, которым требуется лечение ассоциированной почечно-клеточной карциномы (ПКР), гемангиобластом центральной нервной системы (ЦНС) или нейроэндокринных опухолей поджелудочной железы. (pNET), но не требуют немедленного хирургического вмешательства.
Белзутифан изучался у 61 пациента с VHL-ассоциированным ПКР (VHL-RCC), диагностированным на основании изменения зародышевой линии VHL и по крайней мере одной обнаруживаемой солидной опухоли, ограниченной почкой, в текущем исследовании 004 (NCT03401788), открытом клиническом исследовании. В исследование были включены пациенты с другими злокачественными новообразованиями, связанными с VHL, такими как гемангиобластомы ЦНС и pNET. Белзутифан по 120 мг назначался пациентам один раз в день до прогрессирования заболевания или возникновения непереносимой токсичности.
Общая частота ответа (ЧОО) была первичной конечной точкой эффективности, как было определено радиологической оценкой и оценено независимым комитетом по обзору с использованием RECIST v1.1. Продолжительность ответа (DoR) и время до ответа были двумя другими целями эффективности (TTR). У лиц с VHL-ассоциированным ПКР была обнаружена ЧОО 49% (95-процентный ДИ: 36, 62). Все пациенты с VHL-RCC, у которых был ответ, отслеживались в течение как минимум 18 месяцев после начала лечения. Медиана DoR не была достигнута; 56% респондентов имели DoR менее 12 месяцев и средний TTR 8 месяцев. 24 пациента с поддающимися измерению гемангиобластомами ЦНС имели ЧОО 63%, а 12 пациентов с измеряемым pNET имели ЧОО 83% у пациентов с другими злокачественными новообразованиями, не связанными с ПКР, связанными с ВХЛ. Для гемангиобластом ЦНС и pNET медиана DoR не была достигнута с продолжительностью ответа менее 12 месяцев у 73% и 50% пациентов, соответственно.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took белзутифан. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Белзутифан следует принимать один раз в день, с едой или без, в дозировке 120 мг.
Ссылка: https://www.fda.gov/
Проверить детали здесь.
