Administrația pentru Alimente și Medicamente a autorizat repotrectinib (Augtyro, Bristol-Myers Squibb Company) pentru cancerul pulmonar fără celule mici (NSCLC) ROS1-pozitiv local avansat sau metastatic, pe 15 noiembrie 2023.
Această aprobare FDA este prima care acoperă pacienții cu NSCLC ROS1-pozitiv care au fost tratați anterior cu un inhibitor al tirozin kinazei (TKI) ROS1, precum și persoanele care nu au avut înainte tratament cu TKI.
Aprobarea a fost acordată în urma studiului clinic TRIDENT-1 (NCT03093116), un studiu global care include multe centre, cu un singur braț, design deschis și diferite cohorte de pacienți cu NSCLC ROS1-pozitiv progresat local sau metastatic. Eficacitatea a fost evaluată la 71 de pacienți netratați anterior cu ROS1 TKI care au fost supuși unui maxim de o linie anterioară de chimioterapie pe bază de platină și/sau imunoterapia, și la 56 de pacienți care au primit 1 ROS1 TKI anterior fără chimioterapie sau imunoterapie pe bază de platină.
Măsurile primare de eficacitate au fost rata de răspuns globală (ORR) și durata răspunsului (DOR) bazate pe RECIST v1.1, astfel cum au fost evaluate de o evaluare centrală imparțială. Rata de răspuns obiectiv confirmat (ORR) a fost de 79% (IC 95%: 68, 88) în grupul de pacienți care nu au primit anterior tratament cu un TKI ROS1 și de 38% (IC 95%: 25, 52) la pacienții care au primit tratament anterior cu un inhibitor ROS1. Durata mediană a răspunsului a fost de 34.1 luni (IC 95%: 25.6, neevaluabil) și, respectiv, 14.8 luni (IC 95%: 7.6, neevaluabil) în cele două grupuri. S-au făcut observații în leziuni cerebrale ale pacienților cu metastaze cuantificabile ale sistemului nervos central, precum și la indivizi cu mutații de rezistență după terapia cu inhibitori de tirozin kinaza.
Cele mai frecvente reacții adverse, care au apărut în peste 20% din cazuri, au fost amețeli, disgeuzie, neuropatie periferică, constipație, dispnee, ataxie, epuizare, probleme cognitive și slăbiciune musculară.
Doza recomandată de repotrectinib este de 160 mg administrată oral o dată pe zi, cu sau fără mese, timp de 14 zile. După aceea, doza trebuie crescută la 160 mg administrată de două ori pe zi până la progresia bolii sau la o toxicitate intolerabilă.
Rac
Lutetium Lu 177 dotatat este aprobat de USFDA pentru copii și adolescenți cu vârsta peste 12 ani cu GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, un tratament inovator, a primit recent aprobarea de la Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) pentru pacienții pediatrici, marcând o piatră de hotar semnificativă în oncologia pediatrică. Această aprobare reprezintă un far de speranță pentru copiii care se luptă cu tumorile neuroendocrine (NET), o formă rară, dar provocatoare de cancer, care se dovedește adesea rezistentă la terapiile convenționale.
Alysha Mendossa
11 Mai, 2024
