Administrația pentru Alimente și Medicamente a autorizat nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) pe 27 noiembrie 2023, pentru pacienții adulți cu tumori desmoide avansate care necesită tratament sistemic. Aceasta este terapia inițială autorizată pentru tumorile desmoide.
Un studiu numit DeFi (NCT03785964) a analizat cât de bine a funcționat. A fost un experiment internațional, multicentric, randomizat (1:1), dublu-orb, controlat cu placebo, cu 142 de pacienți care aveau tumori desmoide care se agravau și nu puteau fi tratate cu intervenții chirurgicale. Pacienții au fost calificați dacă tumora desmoidă a avansat în decurs de 12 luni de la screening. Participanții au fost desemnați aleatoriu să ia 150 mg de nirogacestat sau un placebo pe cale orală de două ori pe zi până la progresia bolii sau la o toxicitate intolerabilă.
Supraviețuirea fără progresie (PFS) calculată de RECIST v1.1 printr-o revizuire centrală independentă oarbă sau o progresie clinică evaluată de investigator și revizuită independent a fost principala modalitate de a măsura cât de bine a funcționat tratamentul. Supraviețuirea mediană fără progresie (PFS) nu a fost determinată în grupul tratat cu nirogacestat (IC 95%: nedeterminat) și a fost de 15.1 luni (IC 95%: 8.4, nedeterminat) în grupul placebo. Raportul de risc (HR) a fost de 0.29 (IC 95%: 0.15, 0.55) cu o valoare p mai mică de 0.001. O investigație inițială a supraviețuirii fără progresie (PFS) folosind numai progresia radiografică a evidențiat un raport de risc de 0.31 (IC 95%: 0.16, 0.62).
Rata de reacție obiectivă (ORR) a fost o măsură suplimentară a eficacității. Rata de răspuns obiectiv (ORR) a fost de 41% (IC 95%: 29.8, 53.8) pentru participanții din grupul nirogacestat și de 8% (IC 95%: 3.1, 17.3) pentru cei din grupul placebo (valoarea p=<0.001). ). Îmbunătățirea durerii cele mai grave raportate de pacient de la începutul studiului, care a favorizat grupul cu nirogacestat, a confirmat în continuare rezultatele eficacității.
Efectele adverse predominante au inclus diaree, toxicitate ovariană, erupții cutanate, greață, epuizare, stomatită, dureri de cap, disconfort de stomac, tuse, alopecie, infecție a tractului respirator superior și dispnee.
Doza recomandată de nirogacestat este de 150 mg administrată oral de două ori pe zi, cu sau fără alimente, până când boala progresează sau există o toxicitate inacceptabilă. Fiecare doză de 150 mg este compusă din trei pastile de 50 mg.
Vizualizați informații complete de prescriere pentru OGSIVEO.
