FDA și-a acordat medicamentul inovator quizartinib a tratament inovator. Quizartinib este FLT3 inhibitor aflat sub investigație pentru tratamentul pacienților adulți cu recidivă / refractar FLT3-ITD leucemie mieloida acuta ( CSB ). Această identificare va accelera dezvoltarea quizartinib și se așteaptă să aducă noi medicamente pacienților cât mai curând posibil.
CSB este un malign blood and bone marrow cancer that causes dysfunctional cancerous leukocytes to proliferate and accumulate uncontrollably, and affects the production of normal blood cells. The United States this year is expected to have more than 19000 numele noilor pacienți diagnosticați și mai mult decât 10000 Ge CSB decese. -2005 2011 rezultatele sondajului arată că 5- rata de supraviețuire anuală de CSB pacientii este numai 26% , care este cel mai scăzut dintre toate tipurile de leucemie. FLT3 mutația genetică este cea mai frecventă mutație genetică în CSB pacienți, în timp ce FLT3-ITD este cea mai frecventă mutație a FLT3 genă și aproximativ un sfert din CSB pacienții poartă această mutație. În comparație cu pacienții care nu aveau această mutație, pacienții cu FLT3-ITD mutațiile au avut un prognostic mai rău, un risc mai mare de recidivă a cancerului și un risc mai mare de deces după recidivă. Chiar dacă acești pacienți primesc un transplant de celule stem hematopoietice ( HSCT ), șansa de reapariție a cancerului după tratament este încă mai mare decât cea a pacienților care nu poartă această mutație. În prezent, nu există un tratament aprobat pentru această boală. Prin urmare, se așteaptă că această terapie inovatoare va aduce o nouă speranță pacienților cu FLT3-ITD .
Pe lângă identificarea terapiei inovatoare, quizartinib a primit și FDA calificare rapidă pentru recidivă / refractar CSB terapie și calificarea medicamentului orfan pentru CSB emis de FDA și Agenția Europeană pentru Medicamente ( EMA ). Quizartinib este încă în stadiul de cercetare și dezvoltare și nu a fost aprobat în nicio țară. Siguranța și toleranța nu au fost încă certificate. Cu toate acestea, se așteaptă că această aprobare va accelera dezvoltarea medicamentului, ceea ce este o veste cu adevărat bună pentru pacienți.
