Administrația pentru Alimente și Medicamente a acordat aprobarea pentru belzutifan (Welireg, Merck & Co., Inc.) pe 14 decembrie 2023, pentru pacienții cu carcinom renal avansat (RCC) care au primit anterior un receptor de moarte programată-1 (PD-1). ) sau un inhibitor al ligandului de moarte programat 1 (PD-L1) și un inhibitor al factorului de creștere a tirozin kinazei endoteliale vasculare (VEGF-TKI).
Eficacitatea a fost evaluată în LITESPARK-005 (NCT04195750), un studiu în care 746 de pacienți cu CCR cu celule clare nerezecabile, avansat local sau metastatic, au fost repartizați aleatoriu la diferite tratamente după ce au progresat după un inhibitor al punctului de control PD-1 sau PD-L1 și un VEGF-TKI. . Participanții au fost repartizați aleatoriu într-un raport de 1:1 pentru a primi fie 120 mg de belzutifan, fie 10 mg de everolimus o dată pe zi. Randomizarea a fost clasificată pe baza grupului de risc al Consorțiului Internațional de date metastatice RCC și a cantității de VEGF-TKI precedente.
Măsurile primare de eficacitate au fost supraviețuirea fără progresie (PFS) evaluată prin revizuire centrală independentă oarbă și supraviețuirea globală (OS).
Belzutifan a arătat o îmbunătățire semnificativă statistic a supraviețuirii fără progresie (PFS) comparativ cu everolimus, cu un hazard ratio de 0.75 (95% CI: 0.63, 0.90) și o valoare p unilaterală de 0.0008. Curbele Kaplan-Meier au arătat riscuri neproporționale cu estimări comparabile de supraviețuire fără progresie mediană de 5.6 luni (IC 95%: 3.9; 7.0) în belzutifan grup și 5.6 luni (IC 95%: 4.8, 5.8) în grupul cu everolimus. Deși datele OS au fost incomplete la studiul actual, cu 59% dintre decese raportate, nu a fost detectată nicio tendință negativă. O examinare a simptomelor raportate de pacient și a rezultatelor funcționale a indicat că belzutifanul a fost mai bine tolerat decât everolimus.
Reacțiile adverse predominante (apariția ≥25%) observate la pacienții tratați cu belzutifan au inclus scăderea nivelului hemoglobinei, oboseală, dureri musculo-scheletale, niveluri crescute de creatinine, scăderea numărului de limfocite, niveluri crescute de alanin aminotransferazei, scăderea nivelului de sodiu, creșterea nivelului de potasiu și a aspartatului. nivelurile de aminotransferaze.
Doza recomandată de belzutifan este de 120 mg administrată oral o dată pe zi, până la progresia bolii sau toxicitate intolerabilă.
Rac
Lutetium Lu 177 dotatat este aprobat de USFDA pentru copii și adolescenți cu vârsta peste 12 ani cu GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, un tratament inovator, a primit recent aprobarea de la Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) pentru pacienții pediatrici, marcând o piatră de hotar semnificativă în oncologia pediatrică. Această aprobare reprezintă un far de speranță pentru copiii care se luptă cu tumorile neuroendocrine (NET), o formă rară, dar provocatoare de cancer, care se dovedește adesea rezistentă la terapiile convenționale.
Alysha Mendossa
11 Mai, 2024
