FDA har gitt sitt banebrytende stoff quizartinib a gjennombruddsbehandling. Quizartinib er en FLT3 inhibitor under utredning for behandling av voksne pasienter med tilbakefall / ildfast FLT3-ITD akutt myeloid leukemi ( AML ). Denne identifiseringen vil fremskynde utviklingen av quizartinib og forventes å bringe nye medisiner til pasientene så snart som mulig.
AML er ondartet blod- og benmargskreft that causes dysfunctional cancerous leukocytes to proliferate and accumulate uncontrollably, and affects the production of normal blood cells. The United States this year is expected to have more than 19000 navnet på de nye diagnostiserte pasientene, og mer enn 10000 Ge AML dødsfall. Den 2005-2011 undersøkelsesresultater viser at 5- år overlevelsesrate på AML pasienter er bare 26% , som er den laveste blant alle typer leukemi. FLT3 genmutasjon er den vanligste genetiske mutasjonen i AML pasienter, mens FLT3-ITD er den hyppigste mutasjonen av FLT3 gen, og omtrent en fjerdedel av AML pasienter bærer denne mutasjonen. Sammenlignet med pasienter som ikke hadde denne mutasjonen, pasienter med FLT3-ITD mutasjoner hadde dårligere prognose, høyere risiko for tilbakefall av kreft og større risiko for død etter tilbakefall. Selv om disse pasientene får en hematopoetisk stamcelletransplantasjon ( HSCT ), er sjansen for kreftgjentakelse etter behandling fortsatt høyere enn pasienter som ikke bærer denne mutasjonen. Foreløpig er det ingen godkjent behandling for denne sykdommen. Derfor forventes denne gjennombruddsbehandlingen å gi nytt håp til pasienter med FLT3-ITD .
I tillegg til gjennombruddsbehandlingsterapi, quizartinib også mottatt FDA hurtigkvalifisering for tilbakefall / ildfast AML terapi, og orphan drug-kvalifiseringen for AML utstedt av FDA og Det europeiske legemiddelkontoret ( EMA ). Quizartinib er fremdeles i forsknings- og utviklingsfasen og er ikke godkjent i noe land. Sikkerhet og toleranse har ennå ikke blitt sertifisert. Imidlertid forventes denne godkjenningen å akselerere utviklingen av stoffet, noe som er veldig gode nyheter for pasienter.
