Feb 2024: Kinas banebrytende innsats for å skape banebrytende kreftterapi har fått gjennomslag med introduksjonen av chimeric antigen receptor (CAR)-konstruert T-celle (CAR T) terapi for flere myelomer, en ødeleggende blodkreft preget av avvikende plasmaceller. Denne nye metoden representerer et vannskille for skreddersydd medisin, og gir håp til pasienter hvis alternativer hittil har vært begrenset.
Oversikt over CAR-T celleterapi
C-T-cellebehandling bruker en pasients egne immunceller til å identifisere og målrette kreftceller som uttrykker spesifikke proteiner. Konstruering av disse T-cellene for å inkorporere kunstige reseptorer kjent som CARs transformerer dem til svært målrettede våpen som er i stand til å ødelegge tumorceller. Når noen har myelomatose, endres CAR T-celler til mål-BCMA, et protein som finnes i store mengder hos pasienter.
Kliniske studier og resultater
FUCASO
I 2018 lanserte IASO Biotherapeutics og Innovent Biologics multisenter fase 1/2-forskning for å evaluere equecabtagene autoleucel (FUCASO), Kinas første innenlandsproduserte CAR T-cellebehandling. Studien inkluderte 79 personer med multippelt myelom som hadde brukt opp sine standard terapivalg. Interessant nok oppnådde den totale responsraten (ORR) 94.9 %, mens den totale responsen/strenge fullstendige responsen (CR/sCR) var 58.2 %. Median tid til restitusjon og CR/sCR var henholdsvis 16 dager og 95 dager. Disse funnene bekreftet equecabtagene autoleucels enestående effekt så vel som dens utmerkede sikkerhetsprofil.
For pasienter som tidligere hadde hatt CAR T-cellebehandling, steg ORR til 98.5 %, hvor seks oppnådde CR/sCR. Spesielt opprettholdt den første pasienten som ble behandlet i studien streng full remisjon i mer enn 40 måneder.
CILTA-CEL terapi
Cilta-cel, også kjent som ciltacabtagene autoleucel, er en banebrytende kimær antigenreseptor (CAR) T-cellebehandling som retter seg mot B-cellemodningsantigen (BCMA), et protein som er overuttrykt i multippelt myelomceller. Denne nye medisinen har vist stort lovende for behandling av residiverende og refraktær myelomatose, og gir nytt håp til pasienter som har brukt opp tradisjonelle behandlingsalternativer.
Cilota-cel-behandling genmodifiserer en pasients T-celler for å uttrykke CAR-er som binder seg til BCMA på myelomceller. Når de først er satt tilbake i pasienten, kan disse endrede CAR T-cellene målrette og ødelegge ondartede celler, noe som resulterer i tumorregresjon og muligens langsiktig remisjon.
Klinisk effekt
Kliniske studier, spesielt de viktige CARTITUDE-1 studie, har vist at cilta-cel hadde enestående effekt hos omfattende forbehandlede pasienter med residiverende eller refraktær myelomatose. Resultatene av disse studiene viste en bemerkelsesverdig total responsrate (ORR) på 98 %, med en betydelig andel av pasientene som oppnådde strenge komplette responser (sCR).
Ved en median oppfølging på 28 måneder har cilta-cel vist vedvarende respons, med median progresjonsfri overlevelse som ennå ikke er nådd. Medisinen har også vist rimelige sikkerhetsprofiler, med uønskede hendelser behandlet med støttende behandlingsmetoder.
Utfordringer og muligheter
Til tross for de lovende resultatene gjenstår det betydelige utfordringer. De fleste kliniske studier i Kina er småskala og enkeltsenter, med utilstrekkelig strenghet og koordinering mellom institusjoner. For å håndtere disse begrensningene, må firmaer aktivt delta i kommersialiseringen av CAR T-terapi, og sikre at den er allment tilgjengelig for pasienter.
Videre kreves det forbedrede produksjonsmetoder, raskere regulatoriske kanaler og økt pasienttilgang for å sikre at CAR T-celleterapi blir vellykket oversatt fra laboratoriebenk til seng. Samarbeid mellom akademia, industri og offentlige etater er avgjørende for å drive innovasjon og forbedre pasientbehandlingen.
Hva er risikoen ved CAR T-cellebehandling hos pasienter med multippelt myelom?
Bivirkningene av CAR T-Cell-terapi ved multippelt myelom er lik de ved leukemi og lymfom.
Cytokinfrigjøringssyndrom (CRS) er en av de mest utbredte bivirkningene av CAR T-cellebehandling, og forårsaker symptomer som feber, lavt blodtrykk, pustevansker, kvalme og utslett. De fleste hendelsene er milde, men alvorlige kan være livstruende.
Nevrologiske bivirkninger, slik som desorientering, anfall eller vanskeligheter med å snakke og forstå, kan være alvorlige og krever rask medisinsk intervensjon.
Andre alvorlige bivirkninger: Disse kan omfatte allergiske reaksjoner under infusjon, et svekket immunsystem, som øker risikoen for infeksjon, lavt antall blodceller og potensielle langsiktige konsekvenser for nevrologiske system.
For å oppsummere, mens CAR T-celleterapi gir betydelige fordeler i form av høye responsrater og personlig behandling for multippelt myelompasienter, medfører den også risikoer som cytokinfrigjøringssyndrom og nevrologiske bivirkninger, som må overvåkes nøye og administreres av helsepersonell. . Tett overvåking etter behandling er nødvendig for å opprettholde pasientsikkerheten og optimalisere behandlingsresultatene.
Framtidige mål
Ettersom Kina fortsetter å investere mye i biomedisinsk forskning, forventes feltet for CAR T-cellebehandling å vokse dramatisk. Kinas nasjonale medisinske produktadministrasjon (NMPA) anerkjente løftet om CAR T-cellebehandling ved å utpeke equecabtagene autoleucel som både en banebrytende terapi og en medisin for foreldreløse barn. Denne godkjenningen demonstrerer den kinesiske regjeringens dedikasjon til å utvikle banebrytende medisinske fremskritt.
Også equecabtagene autoleucel blir sett på som en mulig behandling for neuromyelitt optica spectrum sykdom. Dette viser at CAR T-celleterapi kan brukes til andre ting enn kreft.
Med kontinuerlig investering i infrastruktur, utdanning og samarbeidsrelasjoner er Kina godt posisjonert til å lede an innen CAR T-celleterapi for myelomatose og andre livstruende sykdommer.
Hva koster CAR T-Cell-terapi for myelomatose i Kina?
Kostnaden for CAR T-cellebehandling for multippelt myelom avhenger av hvilken type CAR T-celleterapi som er valgt og det valgte sykehuset. Kostnaden for FUCASO-behandling er rundt $ 200,000 200 USD på forskjellige sykehus. Kostnaden for CILTA-CEL-terapi varierer også mellom $ 250,000-XNUMX XNUMX USD. Imidlertid kan pasienter også velge CAR T-Cell terapi kliniske studier som vil koste mellom $ 60-80,000 XNUMX USD.
