2022. september: Ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) ble godkjent av Food and Drug Administration for bruk hos pediatriske pasienter med kronisk graft versus host sykdom (cGVHD) som er yngre enn 1 år og har mislyktes i en eller flere linjer med systemisk terapi. Oral oppløsning, piller og kapsler er eksempler på formuleringer.
Ibrutinibs effekt ble vurdert i iMAGINE (NCT03790332), en åpen, multisenter, enarmsstudie for barn og unge voksne med moderat eller alvorlig cGVHD. Deltakerne varierte i alder fra 1 år til under 22 år. 47 pasienter trengte ekstra behandling etter at en eller flere linjer med systemisk medisin mislyktes og ble registrert i studien. Hvis genitourinær involvering i et enkelt organ var det eneste tegnet på cGVHD, ble pasienter ekskludert.
Gjennomsnittlig pasientalder var 13 år (spredning, 1 til 19). Følgende er noen av de 47 pasientenes demografi: 70 % av befolkningen er menn, 36 % er hvite, 9 % er svarte eller afroamerikanere, og 55 % er ikke rapportert.
Den samlede responsraten (ORR) til og med uke 25 fungerte som den primære indikatoren for effektivitetsresultat. I henhold til 2014 NIH Consensus Development Project Response Criteria inkluderer ORR fullstendige eller delvise svar. Ved uke 25 hadde ORR nådd 60 % (95 % KI: 44, 74). Gjennomsnittlig tid det tok før en respons ble gitt var 5.3 måneder (95 % KI: 2.8, 8.8). Median varighet for cGVHD var 14.8 måneder (95 % KI: 4.6, ikke evaluerbar) fra første respons på død eller nye systemiske behandlinger.
Anemi, muskel- og skjelettsmerter, pyreksi, diaré, lungebetennelse, magesmerter, stomatitt, trombocytopeni og hodepine var de hyppigste bivirkningene (20 %), i likhet med pyreksi, diaré, lungebetennelse, magesmerter og stomatitt.
Den anbefalte dosen av IMBRUVICA er 420 mg oralt én gang daglig for pasienter 12 år og eldre med cGVHD og 240 mg/m2 oralt én gang daglig (opptil en dose på 420 mg) for pasienter 1 til under 12 år med cGVHD , inntil cGVHD-progresjon, tilbakefall av en underliggende malignitet eller uakseptabel toksisitet.
Se full forskrivningsinformasjon for Imbruvica.
