November 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) er lisensiert av Food and Drug Administration for bruk hos personer med residiverende eller refraktære myeloide/lymfoide neoplasmer (MLN) som har en endret fibroblastvekstfaktorreseptor 1 (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), en multisenter åpen, enkeltarmsstudie med 28 pasienter som hadde residiverende eller refraktære MLN-er med FGFR1-omorganisering, evaluerte effektiviteten. Pasienter som oppfylte kriteriene for kvalifisering var enten ikke kvalifisert for eller hadde fått tilbakefall etter allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon (allo-HSCT) eller en sykdomsmodifiserende behandling (f.eks. kjemoterapi). Pemigatinib ble gitt til sykdommen progredierte, toksisiteten ble utålelig, eller pasientene kunne få allo-HSCT.
Utvalgte demografiske og grunnleggende karakteristika inkluderte følgende: 64 % kvinner; 68 % hvit; 3.6 % svart eller afroamerikaner; 11 % asiatiske; 3.6 % amerikansk indianer/Alaska innfødt; og 88 % ECOG-ytelsesstatus på 0 eller 1. Medianalderen var 65 år (område 39 til 78); 3.6 % svart eller afroamerikaner; 68 % hvit; og 68% hvit.
Basert på fullstendige responsrater (CR) som oppfylte responskriteriene spesifikt for typen morfologisk sykdom, ble effekten bestemt. 14 av de 18 pasientene med ekstramedullær sykdom (EMD) og kronisk fase i margen (78 %; 95 % KI: 52, 94) oppnådde fullstendig remisjon (CR). Gjennomsnittlig antall dager til CR var 104. (intervall, 44 til 435). Mediantiden (fra 1+ til 988+ dager) ble ikke oppnådd. To av de fire pasientene som hadde blastfase i marg med eller uten EMD (varighet: 1+ og 94 dager) var i remisjon. En av de tre pasientene som hadde EMD alene opplevde en CR (varte 64+ dager). Den fulle cytogenetiske responsraten for alle 28 pasienter – inkludert 3 uten morfologisk sykdom – var 79 % (22/28; 95 % KI: 59, 92).
Hyperfosfatemi, negletoksisitet, alopecia, stomatitt, diaré, tørre øyne, tretthet, utslett, anemi, forstoppelse, munntørrhet, neseblødning, serøs netthinneløsning, ekstremitetssmerter, nedsatt appetitt, tørr hud, dyspepsi, ryggsmerter, kvalme, tåkesyn, perifert ødem og svimmelhet var de hyppigste (20 %) bivirkningene pasienter opplevde.
Redusert fosfat, reduserte lymfocytter, reduserte leukocytter, reduserte blodplater, forhøyet alaninaminotransferase og reduserte nøytrofiler var de mest utbredte grad 3 eller 4 laboratorieavvik (10 %).
Det anbefales å ta 13.5 mg pemigatinib én gang daglig til sykdommen utvikler seg eller det er utålelig toksisitet.
View full prescribing information for Pemazyre.
