Nov 2023: For pediatriske pasienter i alderen ett år og oppover med kronisk fase (CP) Ph+ kronisk myelogen leukemi (KML), enten nylig diagnostisert (ND) eller resistente eller intolerante (R/I) mot tidligere behandling, har Food and Drug Administration godkjent bosutinib ( Bosulif, Pfizer). I tillegg ble en ny kapseldoseringsform med 50 mg og 100 mg konsentrasjoner godkjent av FDA.
BCHILD-studien (NCT04258943) vurderte effekten av bosutinib hos pediatriske pasienter med ND CP Ph+ CML og R/I CP Ph+ CML. Studien var multisenter, ikke-randomisert og åpen, med mål om å bestemme en anbefalt dose, estimere sikkerhet og tolerabilitet, vurdere effekt og vurdere bosutinib farmakokinetikk i denne pasientpopulasjonen. Studien inkluderte 21 pasienter med ND CP Ph+ KML behandlet med 300 mg/m2 én gang daglig og 28 pasienter med R/I CP Ph+ KML behandlet med bosutinib ved 300 mg/m2 til 400 mg/m2 oralt én gang daglig.
Major cytogenetisk respons (MCyR), komplett cytogenetisk respons (CCyR) og major molekylær respons (MMR) var de primære målene for effektutfall. De viktigste (MCyR) og komplette (CCyR) cytogenetiske responsene for pediatriske pasienter med ND CP Ph+ CML var henholdsvis 76.2 % (95 % KI: 52.8, 91.8) og 71.4 % (95 % KI: 47.8, 88.7). 28.6 % (95 % KI: 11.3, 52.3) var MMR, og 14.2 måneder var median oppfølgingsperiode (område: 1.1, 26.3 måneder).
De viktigste (MCyR) og komplette (CCyR) cytogenetiske responsene for pediatriske pasienter med R/I CP Ph+ CML var henholdsvis 82.1 % (95 % KI: 63.1, 93.9) og 78.6 % (95 % KI: 59, 91.7). 50 % (95 % KI: 30.6, 69.4) var MMR. To av de 14 pasientene som nådde MMR mistet MMR etter å ha mottatt behandling i henholdsvis 13.6 og 24.7 måneder. En oppfølging på 23.2 måneder var medianen (spredning: 1, 61.5 måneder).
Blant pediatriske pasienter var diaré, magesmerter, oppkast, kvalme, utslett, sløvhet, leverdysfunksjon, hodepine, pyreksi, nedsatt appetitt og forstoppelse de hyppigst rapporterte bivirkningene (≥20%). Hos pediatriske pasienter var økt kreatinin, økt alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase, redusert antall hvite blodlegemer og redusert antall blodplater de mest utbredte laboratorieavvikene som forverret seg fra baseline (≥45 %).
For pediatriske pasienter med ND CP Ph+ CML er den anbefalte dosen av bosutinib 300 mg/m2 oralt én gang daglig med mat; for pediatriske pasienter med R/I CP Ph+ CML er den anbefalte dosen 400 mg/m2 oralt én gang daglig med mat. Innholdet i kapslene kan kombineres med yoghurt eller eplemos for personer som ikke klarer å svelge dem.
