ASV FDA ir apstiprinājis gilteritinibs ( Xospata ) ārstēšanai pieaugušo pacientu ar FLT3 mutācijas pozitīvs recidīvs vai refraktāra akūta mieloleikēmija ( AML ).
When used with gilteritinib , it also awards companion diagnostic genetic testing technology. The LeukoStrat CDx FLT3 mutation detection method developed by Invivoscribe Technologies , Inc. is used to detect FLT3 mutations in AML patients .
"Apmēram 25–30% AML pacientu ar FLT3 mutācijas gēniem," teikts FDA Zāļu administrācijas centra FDA Onkoloģijas un hematoloģijas un onkoloģijas centra produktu direktora pienākumu izpildītāja paziņojumā. Šīs mutācijas ir īpaši saistītas ar vēža agresivitāti un lielāku atkārtošanās risku. "
Pazdurs piebilda, ka gilteritinibs ir pirmais apstiprinātais medikaments, ko lieto kā monoterapiju AML pacientu populācijās.
FLT3 is the most frequently mutated gene identified in AML ,and FLT3 internal tandem repeat mutations are associated with high relapse rates, short remissions, and poor survival outcomes. Gilteritinib is a highly selective FLT3 tyrosine kinase inhibitor that has been shown to have activity against FLT3 ITD mutations, and also inhibits FLT3 D835 mutations that can confer clinical resistance to other FLT3 inhibitors .
252 agrīnā fāzes pētījumā iesaistītie pacienti parādīja, ka 1% pacientu ar recidivējošām vai refrakterām AML un FLT2 mutācijām reaģēja uz gilteritinibu. Šo dalībnieku vidējā dzīvildze bija vairāk nekā 49 mēneši. Tikai 3% pacientu bez FLT7 mutācijām reaģēja uz gilteritinibu, sniedzot pierādījumus, ka to var izmantot kā selektīvu mutanta FLT12 inhibitoru.
Apstiprinājums pamatojās uz datiem no ADMIRAL pētījuma, randomizēta 3. fāzes pētījuma, kurā 138 pieaugušie pacienti ar FLT3 pozitīvu recidīvu / refrakteru AML katru dienu saņēma 120 mg perorāla gefitiniba. Šajā grupā 21% pacientu panāca pilnīgu remisiju vai pilnīgu remisiju ar daļēju hematoloģisku atveseļošanos. Pats ADMIRAL pētījums joprojām turpinās, un detalizētu atbildes reakciju un kopējo izdzīvošanas datus paredzēts publicēt nākamajā gadā.
https://www.medscape.com/viewarticle/905713
