Augusts 2023: Pārtikas un zāļu pārvalde regulāri apstiprināja pralsetinibu (Gavreto, Genentech, Inc.) pieaugušiem pacientiem ar metastātisku RET saplūšanas pozitīvu nesīkšūnu plaušu vēzi (NSCLC), kā noteikts FDA apstiprinātā testā.
Pamatojoties uz sākotnējo vispārējo atbildes reakciju (ORR) un atbildes reakcijas ilgumu (DOR) 114 pacientiem, kas piedalījās ARROW pētījumā (NCT03037385), daudzcentru, atklātā, vairāku kohortu pētījumā, pralsetinibam iepriekš tika piešķirts paātrināts apstiprinājums NSCLC. indikācija 4. gada 2020. septembrī. Pamatojoties uz informāciju no vēl 123 pacientiem un papildu 25 mēnešu novērošanas, lai novērtētu atbildes reakcijas ilgumu, tika veikta pāreja uz regulāru apstiprinājumu.
Kopumā 237 pacienti ar lokāli progresējošu vai metastātisku RET saplūšanas pozitīvu NSCLC uzrādīja efektivitāti. Pacienti saņēma pralsetinibu, līdz slimība progresēja vai blakusparādības bija nepanesamas.
Blinded Independent Review Committee (BIRC) nolēma, ka galvenie efektivitātes pasākumi ir ORR un DOR. ORR bija 78% (95% TI: 68, 85) starp 107 pacientiem, kuri nekad nebija saņēmuši terapiju, un mediāna DOR bija 13.4 mēneši (95% TI: 9.4, 23.1). ORR bija 63% (95% TI: 54, 71) starp 130 pacientiem, kuri iepriekš bija saņēmuši platīnu saturošu ķīmijterapiju, un vidējā DOR bija 38.8 mēneši (95% TI: 14.8, nav novērtējams).
Skeleta-muskuļu diskomforts, aizcietējums, hipertensija, caureja, nogurums, tūska, drudzis un klepus bija biežākās blakusparādības (25%).
Ieteicamā deva ir 400 mg pralsetiniba, ko lieto iekšķīgi vienu reizi dienā. Pralsetinibu ieteicams lietot tukšā dūšā (neēdiet vismaz 2 stundas pirms un vismaz 1 stundu pēc pralsetiniba ievadīšanas).
