2023. gada novembris: Pārtikas un zāļu pārvalde ir apstiprinājusi bosutiniba lietošanu bērniem vecumā no viena gada un vecākiem ar hronisku fāzes (CP) Ph+ hronisku mieloleikozi (HML), vai nu nesen diagnosticētu (ND) vai rezistentu vai nepanesošu (R/I) pret iepriekšējo terapiju. Bosulif, Pfizer). Turklāt FDA apstiprināja jaunu kapsulu zāļu formu ar koncentrāciju 50 mg un 100 mg.
BCHILD pētījumā (NCT04258943) tika novērtēta bosutiniba efektivitāte pediatrijas pacientiem ar ND CP Ph+ CML un R/I CP Ph+ CML. Izmēģinājums bija daudzcentru, nerandomizēts un atklāts, ar mērķi noteikt ieteicamo devu, novērtēt drošību un panesamību, novērtēt efektivitāti un novērtēt. bosutinibs farmakokinētika šajā pacientu grupā. Pētījumā piedalījās 21 pacients ar ND CP Ph+ CML, kas tika ārstēts ar 300 mg/m2 vienu reizi dienā, un 28 pacienti ar R/I CP Ph+ CML, kas tika ārstēti ar bosutinibu 300 mg/m2 līdz 400 mg/m2 iekšķīgi vienu reizi dienā.
Galvenās citoģenētiskās atbildes reakcijas (MCyR), pilnīgas citoģenētiskās atbildes reakcijas (CCyR) un galvenās molekulārās atbildes reakcijas (MMR) bija primārie efektivitātes iznākuma rādītāji. Galvenā (MCyR) un pilnīga (CCyR) citoģenētiskā atbildes reakcija bērniem ar ND CP Ph+ CML bija attiecīgi 76.2% (95% TI: 52.8, 91.8) un 71.4% (95% TI: 47.8, 88.7). 28.6% (95% TI: 11.3, 52.3) bija MMR, un 14.2 mēneši bija vidējais novērošanas periods (diapazons: 1.1, 26.3 mēneši).
Galvenā (MCyR) un pilnīga (CCyR) citoģenētiskā atbildes reakcija bērniem ar R/I CP Ph+ CML bija attiecīgi 82.1% (95% TI: 63.1, 93.9) un 78.6% (95% TI: 59, 91.7). 50% (95% TI: 30.6, 69.4) bija MMR. Divi no 14 pacientiem, kuri sasniedza MMR, zaudēja MMR pēc ārstēšanas attiecīgi 13.6 un 24.7 mēnešus. 23.2 mēnešu novērošana bija mediāna (diapazons: 1, 61.5 mēneši).
Bērnu vidū visbiežāk ziņotās blakusparādības (≥20%) bija caureja, sāpes vēderā, vemšana, slikta dūša, izsitumi, letarģija, aknu darbības traucējumi, galvassāpes, drudzis, samazināta ēstgriba un aizcietējums. Bērniem paaugstināts kreatinīna līmenis, paaugstināts alanīna aminotransferāzes vai aspartātaminotransferāzes līmenis, samazināts balto asinsķermenīšu skaits un samazināts trombocītu skaits bija visizplatītākās laboratoriskās novirzes, kas pasliktinājās salīdzinājumā ar sākotnējo stāvokli (≥45%).
Pediatrijas pacientiem ar ND CP Ph+ CML ieteicamā bosutiniba deva ir 300 mg/m2 iekšķīgi vienu reizi dienā ēšanas laikā; bērniem ar R/I CP Ph+ CML ieteicamā deva ir 400 mg/m2 iekšķīgi vienu reizi dienā ēšanas laikā. Personām, kuras nespēj tās norīt, kapsulu saturu var kombinēt ar jogurtu vai ābolu mērci.
