2021 жылдың тамызы: Белзутифан (Велирег, Мерк)Гипоксия-индуктивті фактор ингибиторы, азық-түлік және дәрі-дәрмекпен қамтамасыз ету басқармасы фон Хиппел-Линдау ауруы бар, бүйрек жасушалы обыры (ОЖЖ), орталық жүйке жүйесі (ОЖЖ) гемангиобластомасы немесе ұйқы безінің нейроэндокринді ісіктері үшін емделуді қажет ететін ересек емделушілерге бекітілген. (pNET), бірақ жедел хирургияны қажет етпейді.
Белзутифан ашық таңбалы клиникалық зерттеуде жүргізіліп жатқан 61 (NCT004) зерттеуінде VHL ұрық түзуінің өзгеруі негізінде анықталған және кем дегенде бір анықталатын қатты ісік бар VHL байланысты RCC (VHL-RCC) бар 03401788 науқаста зерттелді. ОЖЖ гемангиобластомасы мен pNET сияқты VHL байланысты басқа да қатерлі ісікпен ауыратын науқастар тіркелді. Белзутифан 120 мг пациенттерге аурудың өршуіне немесе төзімді емес уыттылыққа дейін күніне бір рет тағайындалды.
Жалпы жауап беру жылдамдығы (ORR) радиологиялық бағалаумен анықталған және RECIST v1.1 көмегімен тәуелсіз шолу комитеті бағалаған тиімділіктің негізгі нүктесі болды. Жауап беру ұзақтығы (DoR) мен жауап беру уақыты басқа екі тиімділік мақсаты болды (TTR). VHL байланысты RCC бар адамдарда 49% ORR анықталды (95% CI: 36, 62). Жауап алған VHL-RCC бар барлық пациенттер емдеу басталғаннан кейін кем дегенде 18 ай бойы бақыланды. Орташа DoR орындалмады; Респонденттердің 56% -ында 12 айдан аз ДТ және 8 айлық орташа ТТР болды. ОЖЖ гемангиобластомасы өлшенетін 24 пациенттің 63 % ЖЖЖ болды, ал РНК өлшенетін 12 пациенттің ЖЖЖ-мен байланысты емес басқа RHC қатерлі ісіктері бар пациенттерде 83 % ЖЖЖ болды. ОЖЖ гемангиобластомалары мен pNET үшін медианалық DoR сәйкес келмеді, жауап беру ұзақтығы сәйкесінше науқастардың 12 пайызында және 73 пайызында 50 айдан аз.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took белзутифан. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Белзутифан күніне бір рет, тамақпен немесе тамақсыз, 120 мг дозада қабылдануы керек.
Анықтама: https://www.fda.gov/
Мәліметтерді тексеріңіз Мұнда.
