Azienda britannica di biotecnologie Terapia MiNA ‘innovative RNA therapy may enhance liver cancer patients’ response to standard treatment. The therapy uses a double-stranded RNA that can activate a target gene called CEBPA. Packaging double-stranded RNA in lipid nanoparticles helps to penetrate into liver cells that are often difficult to reach and can control gene expression in the nucleus. It is understood that the low level expression of certain genes is related to liver cancro and other liver diseases. In laboratory studies, increasing the expression of CEBPA to restore its protein levels to normal can help reduce the growth of cancer cells.
Tra i pazienti trattati con piccoli RNA attivati biotecnologici (saRNA), due di loro hanno mostrato una risposta completa dopo aver ricevuto sorafenib, mentre l’altro ha mostrato una risposta parziale dopo il trattamento con lenvatinib. Questo è il primo studio sulla terapia con saRNA negli esseri umani. Poiché la ricerca è ancora nelle fasi iniziali, le aziende biotecnologiche sperano ora di raccogliere prove più rilevanti.
L'azienda spera di poter condurre in futuro lo stesso test farmacologico anche su pazienti affetti da cirrosi e collabora con Boehringer Ingelheim anche per realizzare altri progetti per le malattie del fegato. Dopo un lungo periodo di sviluppo, sempre più trattamenti a base di RNA sono entrati nel mercato. A differenza delle terapie MiNA che attivano l’espressione genica, la maggior parte utilizza la tecnologia dell’interferenza dell’RNA (RNAi) per ridurre l’espressione genica. Recentemente la Commissione Europea ha approvato Onpattro, il primo farmaco RNAi sviluppato da Alnylam per il trattamento della polineuropatia.
