Avanzamento della ricerca di farmaci rari contro il cancro alla testa e al collo

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Rispetto ad altri tumori maligni come il cancro del polmone non a piccole cellule (NSCLC) e il cancro al seno, il carcinoma a cellule squamose della testa e del collo (HNSCC) è relativamente raro negli Stati Uniti. Ci sono circa 500,000 casi in tutto il mondo ogni anno e la stragrande maggioranza dei pazienti presenta malattie localmente avanzate, la maggior parte delle quali vengono trattate in un contesto multidisciplinare utilizzando una combinazione di chirurgia, radioterapia e chemioterapia. Il cancro della testa e del collo correlato al papillomavirus umano (HPV) è diventato un gruppo di malattie quasi indipendente, con biologia tumorale, caratteristiche del paziente e mancanza di fattori di rischio convenzionali correlati, come il fumo e il consumo di alcol, che sono spesso associati all'HNSCC.

Lo sviluppo di trattamenti efficaci per il cancro metastatico della testa e del collo è impegnativo e il progresso è lento. Prima del 2016, la più recente approvazione per i farmaci contro il cancro metastatico della testa e del collo era per cetuximab (Erbitux) nel 2006.

Esistono anche alcuni studi clinici sull'HNSCC. L’efficacia di bevacizumab combinato con il trattamento di prima linea a base di platino dell’HNSCC metastatico è stata recentemente valutata in un ampio studio clinico randomizzato di fase III condotto su oltre 400 pazienti. Sebbene l’aggiunta di bevacizumab non abbia migliorato significativamente l’OS statistica, ha migliorato la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e il tasso di risposta. Anche gli inibitori PD-1 nivolumab (Opdivo) e pembrolizumab (Keytruda) si sono uniti all’esercito di trattamento dell’HNSCC. KEYNOTE-012 è uno studio di fase Ib per valutare l'espressione di PD-L1. KEYNOTE-055 è uno studio di fase II per valutare Pembrolizumab a dose fissa per pazienti con platino e cetuximab refrattari. Attendiamo con ansia i risultati gratificanti di questi test e l'approvazione della FDA.

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