La Food and Drug Administration ha autorizzato repotrectinib (Augtyro, Bristol-Myers Squibb Company) per il carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) localmente avanzato o metastatico ROS1-positivo il 15 novembre 2023.
Questa approvazione della FDA è la prima a comprendere pazienti con NSCLC ROS1-positivo che sono stati precedentemente trattati con un inibitore della tirosina chinasi (TKI) ROS1, nonché individui che non hanno mai ricevuto un trattamento TKI in precedenza.
L’approvazione è stata concessa a seguito dello studio clinico TRIDENT-1 (NCT03093116), uno studio globale che comprende molti centri, con un disegno a braccio singolo, in aperto e varie coorti di pazienti con NSCLC localmente progredito o metastatico ROS1-positivo. L'efficacia è stata valutata in 71 pazienti naïve ai ROS1 TKI che erano stati sottoposti a massimo 1 linea precedente di chemioterapia a base di platino e/o immunoterapiae in 56 pazienti che avevano ricevuto 1 precedente TKI ROS1 senza precedente chemioterapia o immunoterapia a base di platino.
Le misure primarie di efficacia erano il tasso di risposta globale (ORR) e la durata della risposta (DOR) basati su RECIST v1.1, valutati da una revisione centrale imparziale. Il tasso di risposta obiettiva (ORR) confermato è stato del 79% (IC 95%: 68, 88) nel gruppo di pazienti che non avevano mai ricevuto un trattamento con un TKI ROS1 e del 38% (IC 95%: 25, 52) nei pazienti che aveva ricevuto un precedente trattamento con un inibitore di ROS1. La durata mediana della risposta è stata rispettivamente di 34.1 mesi (IC 95%: 25.6, non valutabile) e 14.8 mesi (IC 95%: 7.6, non valutabile) nei due gruppi. Sono state effettuate osservazioni in lesioni cerebrali di pazienti con metastasi quantificabili del sistema nervoso centrale, nonché in individui con mutazioni di resistenza dopo terapia con inibitori della tirosina chinasi.
Le risposte avverse più frequenti, verificatesi in oltre il 20% dei casi, sono state vertigini, disgeusia, neuropatia periferica, costipazione, dispnea, atassia, esaurimento, problemi cognitivi e debolezza muscolare.
La dose suggerita di repotrectinib è di 160 mg da assumere per via orale una volta al giorno, con o senza pasti, per 14 giorni. Successivamente, il dosaggio deve essere aumentato a 160 mg due volte al giorno fino alla progressione della malattia o alla tossicità intollerabile.
Cancro
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Alysha Mendossa
11 Maggio 2024
