March 2023: Gli scienziati che hanno sviluppato un nuovo farmaco che potrebbe essere efficace contro tutti i principali tipi di tumore osseo primario nei bambini l'hanno definito "la più significativa scoperta di farmaci nel campo in quasi mezzo secolo".
I test sui topi impiantati con cancro osseo umano hanno dimostrato la capacità del CADD522 di inibire un gene legato alla capacità del cancro di diffondersi.
The findings, which were published in the Journal of Bone Oncology, demonstrated, according to the researchers, that the drug can increase survival rates by 50% without the need for surgery or chemotherapy.
Lead researcher Dr Darrell Green, from the University of East Anglia’s Norwich Medical School, said: “Primary cancro alle ossa is a type of cancer that begins in the bones.
Questa svolta è davvero importante perché il trattamento del cancro alle ossa non è cambiato da più di 45 anni.
Il dottor Darrell Green
“È il terzo tumore solido infantile più comune, dopo cervello e rene, con circa 52,000 nuovi casi ogni anno in tutto il mondo.
“Può diffondersi rapidamente ad altre parti del corpo, e questo è l'aspetto più problematico di questo tipo di cancro.
"Una volta che il cancro si è diffuso, diventa molto difficile trattarlo con intenti curativi".
Attualmente, la chemioterapia e l'amputazione degli arti sono gli unici trattamenti per i tumori ossei, con una probabilità di sopravvivenza del 42%.
Secondo i ricercatori, il loro "farmaco rivoluzionario" aumenta i tassi di sopravvivenza del 50% e non presenta i duri effetti collaterali della chemioterapia, come perdita di capelli, affaticamento e malattia.
I ricercatori hanno analizzato campioni di tumore osseo di 19 pazienti presso il Royal Orthopaedic Hospital di Birmingham ai fini dello studio.
Hanno scoperto che il gene RUNX2 è attivato nel cancro osseo primario ed è associato alla diffusione della malattia.
Secondo i test, CADD522 impedisce alla proteina RUNX2 di promuovere lo sviluppo del cancro.
Il dottor Green ha dichiarato: “La sopravvivenza libera da metastasi è aumentata del 50% negli studi preclinici quando il nuovo farmaco CADD522 è stato somministrato da solo, senza chemioterapia o intervento chirurgico.
“Sono ottimista sul fatto che, combinato con altri trattamenti come la chirurgia, questa cifra di sopravvivenza aumenterebbe ulteriormente.
“È importante sottolineare che, poiché il gene RUNX2 di solito non è richiesto dalle cellule normali, il farmaco non causa effetti collaterali come la chemioterapia.
Poiché il trattamento del cancro alle ossa non è cambiato in oltre 45 anni, questa scoperta è estremamente significativa.
According to the researchers, the drug is currently undergoing toxicology testing, after which the team will seek approval from the MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) to begin a sperimentazione clinica sugli esseri umani.
Scienziati dell'Università di Sheffield, dell'Università di Newcastle, del Royal Orthopaedic Hospital di Birmingham e del Norfolk and Norwich Hospital hanno partecipato alla ricerca, che è stata supportata da Sir William Coxen Trust e Big C.
Il dottor Green ha affermato che la morte del suo migliore amico per cancro alle ossa infantile lo ha ispirato a studiare la malattia.
"Volevo capire la biologia alla base della diffusione del cancro in modo da poter intervenire a livello clinico e sviluppare nuovi trattamenti in modo che i pazienti non subissero ciò che ha fatto il mio amico Ben", ha spiegato.