Dova Pharmaceuticals ha affermato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato le compresse di Doptelet (avatrombopag), il nuovo farmaco della sua controllata AkaRx, per il trattamento della bassa conta piastrinica (trombocitopenia) negli adulti affetti da malattia epatica cronica (CLD) che stanno per essere sottoposti a un intervento chirurgico per cancro o un dente. Vale la pena ricordare che questo è il terzo nuovo farmaco approvato dalla FDA in una settimana e il primo farmaco attualmente approvato per questo scopo.
Le piastrine sono cellule incolori prodotte nel midollo osseo che aiutano a formare coaguli di sangue nei vasi sanguigni e a prevenire il sanguinamento. La chemioterapia antitumorale di solito causa trombocitopenia.
Doptelet (avatrombopag) è l'agonista del recettore della trombopoietina orale (TPO) di seconda generazione, una volta al giorno. Doptelet può imitare l'effetto del TPO, è il principale regolatore della normale produzione di piastrine. Il farmaco ha ricevuto le qualifiche di revisione prioritaria per il trattamento della trombocitopenia negli adulti con CLD che saranno sottoposti a intervento chirurgico.
La sicurezza e l'efficacia di Doptelet sono state verificate in due studi (ADAPT-1 e ADAPT-2). Questi studi hanno incluso un totale di 435 pazienti con malattia epatica cronica e trombocitopenia grave, che saranno sottoposti a un intervento chirurgico che di solito richiede trasfusioni di piastrine. Questi studi hanno valutato l'effetto di doptelet orale a due livelli di dose rispetto al placebo per 5 giorni di trattamento. I risultati hanno mostrato che rispetto al gruppo placebo, una percentuale più alta di pazienti nel gruppo Doptelet a due dosi aveva un aumento della conta piastrinica e non aveva bisogno di ricevere trasfusioni piastriniche o alcun trattamento di salvataggio il giorno dell'intervento ed entro 7 giorni dopo il trattamento. . Gli effetti collaterali più comuni di Doptelet sono febbre, dolore allo stomaco (addominale), nausea, mal di testa, affaticamento e gonfiore delle mani e dei piedi (edema).
"I pazienti con una bassa conta piastrinica e una malattia epatica cronica che richiedono un intervento chirurgico hanno un rischio maggiore di sanguinamento", ha affermato il dottor Richard Pazdur, direttore del Center for Excellence in Oncology e direttore ad interim dell'Ufficio dei prodotti di ematologia e oncologia presso il Centro FDA per la valutazione e la ricerca sui farmaci. Aumenta il numero di piastrine. Questo farmaco può ridurre o eliminare la necessità di trasfusione di piastrine, (trasfusione di piastrine) può aumentare il rischio di infezione e altre reazioni avverse.
