JANUARY 27, 2023—Legend Biotech Corporation (NASDAQ: LEGN) (Legend Biotech), alþjóðlegt líftæknifyrirtæki sem þróar, framleiðir og selur nýjar meðferðir til að meðhöndla lífshættulega sjúkdóma, tilkynnti í dag að CARTITUDE-4, 3. stigs rannsóknin sem metur CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með endurtekið og lenalidomíð-þolið mergæxli, náði aðal endapunkti þess að sýna tölfræðilega marktækan bata á versnunarlausri lifun (PFS) samanborið við hefðbundna meðferð við fyrstu fyrirfram tilgreindu bráðabirgðagreiningu rannsóknarinnar. . Rannsóknin hefur verið afblinduð eftir tillögu óháðrar gagnaeftirlitsnefndar.
CARTITUDE-4 (NCT04181827) rannsóknin er fyrsta alþjóðlega, slembivalsaða, opna 3. stigs rannsóknin sem metur virkni og öryggi CAR-T meðferðar á móti pómalídómíði, bortezomib og dexametasón (PVd) eða daratumumab, pómalídómíð og dexametón (DPd) hjá fullorðnum sjúklingum með bakslag og lenalidomíð-þolið mergæxli sem fengu eina til þrjár fyrri meðferðarlínur.
Aðalendapunktur rannsóknarinnar er PFS. Aukaendapunktar eru meðal annars öryggi, heildarlifun (OS), neikvæð hlutfall afgangssjúkdóma (MRD) og heildarsvörunarhlutfall (ORR). Áfram verður fylgst með sjúklingum með tilliti til aðal- og aukaendapunkta sem hluti af CARTITUDE-4 rannsókninni.
„Sjálfræn CAR-T frumumeðferð er mikil bylting í krabbameinsmeðferð og niðurstöður yfirlínu úr CARTITUDE-4 styðja stöðuga viðleitni okkar til að koma þessum meðferðarmöguleika til sjúklinga með mörg mergæxli á ýmsum stigum sjúkdómsframvindu,“ sagði Lida Pacaud, læknir, varaforseti klínískrar þróunar og læknisfræði hjá Legend Biotech.
Niðurstöður úr CARTITUDE-4 rannsókninni verða lagðar fyrir væntanlegan læknisfund og munu styðja viðræður við heilbrigðisyfirvöld um mögulega eftirlitsskil.
CARVYKTI® ÁBENDINGAR OG NOTKUN
CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel) er B-frumuþroskamótefnavaka (BCMA)-stýrð erfðabreytt samgena T-fruma ónæmismeðferð ætlað til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með endurtekið eða óþolandi mergæxli, eftir fjórar eða fleiri fyrri meðferðarlínur, þar á meðal próteasómhemla, ónæmisbælandi efni og einstofna mótefni gegn CD38.
VIÐVÖRUN OG VARÚÐARRÁÐ
CYTOKINE LEASE HEILKENNIS (CRS) þ.mt banvæn eða lífshættuleg viðbrögð, komu fram í kjölfar meðferðar með CARVYKTI® hjá 95% (92/97) sjúklinga sem fengu ciltacabtagene autoleucel. CRS 3. eða hærra (2019 ASTCT gráðu) kom fram hjá 5% (5/97) sjúklinga, þar sem greint var frá 5. gráðu CRS hjá 1 sjúklingi. Miðgildi tíma þar til CRS byrjaði var 7 dagar (bil: 1-12 dagar). Algengustu einkenni CRS voru hiti (100%), lágþrýstingur (43%), aukinn aspartat amínótransferasa (AST) (22%), kuldahrollur (15%), aukinn alanín amínótransferasa (ALT) (14%) og sinus hraðtaktur ( 11%). Tilvik af 3. stigi eða hærri sem tengdust CRS voru meðal annars aukið AST og ALT, bilirúbínhækkun, lágþrýstingur, hiti, súrefnisskortur, öndunarbilun, bráður nýrnaskaði, dreifð blóðstorknun í æð, HLH/MAS, hjartaöng, ofnslegla- og sleglahraðtaktur, aukin hjartsláttur, vanlíðan, C-hvarfandi prótein, ferritín, alkalískur fosfatasi í blóði og gamma-glútamýl transferasi.
Þekkja CRS byggt á klínískri framsetningu. Meta og meðhöndla aðrar orsakir hita, súrefnisskorts og lágþrýstings. Greint hefur verið frá því að CRS tengist niðurstöðum HLH/MAS og lífeðlisfræði heilkennin gæti skarast. HLH/MAS er hugsanlega lífshættulegt ástand. Hjá sjúklingum með versnandi einkenni CRS eða óþolandi CRS þrátt fyrir meðferð, metið hvort merki um HLH/MAS séu til staðar.
Sextíu og níu af 97 (71%) sjúklingum fengu tocilizumab og/eða barkstera við CRS eftir innrennsli ciltacabtagene autoleucel. Fjörtíu og fjórir (45%) sjúklingar fengu eingöngu tocilizumab, þar af fengu 33 (34%) stakan skammt og 11 (11%) fengu fleiri en einn skammt; 24 sjúklingar (25%) fengu tocilizumab og barkstera og einn sjúklingur (1%) fékk eingöngu barkstera. Gakktu úr skugga um að að minnsta kosti tveir skammtar af tocilizumabi séu tiltækir fyrir innrennsli CARVYKTI®.
Fylgstu með sjúklingum að minnsta kosti daglega í 10 daga eftir CARVYKTI® innrennsli á REMS-vottaðri heilsugæslustöð fyrir merki og einkenni CRS. Fylgstu með sjúklingum með tilliti til einkenna CRS í að minnsta kosti 4 vikur eftir innrennsli. Við fyrstu merki um CRS skal strax hefja meðferð með stuðningsmeðferð, tocilizumab eða tocilizumab og barksterum.
Ráðleggja sjúklingum að leita tafarlausrar læknishjálpar ef merki eða einkenni CRS koma fram hvenær sem er.
EITUREFNI í taugakerfi, sem getur verið alvarlegt, lífshættulegt eða banvænt, kom fram í kjölfar meðferðar með CARVYKTI®. Eiturverkanir á taugakerfi voru meðal annars ICANS, taugafræðileg eiturverkun með einkennum parkinsonsheilkennis, Guillain-Barré heilkenni, úttaugakvilla og höfuðtaugalömun. Ráðleggja sjúklingum um merki og einkenni þessara eiturverkana á taugakerfi og um seinkun þess að sum þessara eiturverkana koma fram. Leiðbeina sjúklingum að leita tafarlaust til læknis til frekari mats og meðhöndlunar ef merki eða einkenni einhverra þessara taugaeiturverkana koma fram hvenær sem er.
Á heildina litið komu ein eða fleiri undirgerðir taugaeitrunar, sem lýst er hér að neðan, fram í kjölfar ciltacabtagene autoleucel hjá 26% (25/97) sjúklinga, þar af fengu 11% (11/97) sjúklinga tilvik af stigi 3 eða hærri. Þessar undirgerðir taugaeiturverkana komu einnig fram í tveimur yfirstandandi rannsóknum.
Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS): Sjúklingar geta fundið fyrir banvænum eða lífshættulegum ICANS eftir meðferð með CARVYKTI®, þar á meðal áður en CRS hefst, samhliða CRS, eftir CRS-upplausn, eða ef CRS er ekki til. ICANS komu fram hjá 23% (22/97) sjúklinga sem fengu ciltacabtagene autoleucel, þar með talið 3. eða 4. stigs tilvik hjá 3% (3/97) og 5. stigs (banaslys) hjá 2% (2/97). Miðgildi tíma þar til ICANS byrjaði var 8 dagar (á bilinu 1-28 dagar). Allir 22 sjúklingarnir með ICANS voru með CRS. Algengasta (≥5%) birtingarmynd ICANS var heilakvilli (23%), málstol (8%) og höfuðverkur (6%).
Fylgstu með sjúklingum að minnsta kosti daglega í 10 daga eftir CARVYKTI® innrennsli á REMS-vottaðri heilsugæslustöð fyrir merki og einkenni ICANS. Útiloka aðrar orsakir ICANS einkenna. Fylgstu með sjúklingum með tilliti til einkenna ICANS í að minnsta kosti 4 vikur eftir innrennsli og meðhöndlaðu tafarlaust. Meðhöndla skal eiturverkanir á taugakerfi með stuðningsmeðferð og/eða barksterum eftir þörfum.
Parkinsonsheilkenni: Af 25 sjúklingum í CARTITUDE-1 rannsókninni sem upplifðu einhverja taugaeiturhrif, voru fimm karlkyns sjúklingar með eiturverkanir á taugakerfi með nokkrum einkennum parkinsonsheilkennis, ólíkt taugaeiturhrifaheilkenni (ICANS). Greint hefur verið frá taugafræðilegum eiturverkunum með parkinsonsheilsu í öðrum yfirstandandi rannsóknum á ciltacabtagene autoleucel. Sjúklingar voru með Parkinsons og ekki Parkinsons einkenni sem voru ma skjálfti, hægsláttur, ósjálfráðar hreyfingar, staðalímyndir, tap á sjálfsprottnum hreyfingum, grímubúið andlit, sinnuleysi, flöt áhrif, þreytu, stífni, geðhreyfingarskerðingu, smámyndatöku, dysgraphia, apraxia, svefnhöfgi, rugl, svefnhöfgi. , meðvitundarleysi, seinkun á viðbrögðum, ofviðbrögðum, minnistapi, kyngingarerfiðleikum, þvagleki í þörmum, byltum, beygðum stellingum, uppstokkandi göngulagi, vöðvaslappleiki og vöðvarýrnun, hreyfiröskun, hreyfi- og skyntapi, hreyfingarleysi og merki um losun ennisblaðs. Miðgildi upphafs Parkinsonsheilsu hjá 5 sjúklingunum í CARTITUDE-1 var 43 dagar (á bilinu 15-108) frá innrennsli ciltacabtagene autoleucel.
Fylgstu með sjúklingum með tilliti til einkenna parkinsonsheilkennis sem geta tafist þegar þau koma fram og meðhöndlað með stuðningsaðgerðum. Það eru takmarkaðar upplýsingar um verkun lyfja sem notuð eru til meðferðar á Parkinsonsveiki, til að bæta eða laga einkenni parkinsonsveiki eftir CARVYKTI® meðferð.
Guillain-Barré heilkenni: Dauðsföll í kjölfar Guillain-Barré heilkennis (GBS) hafa átt sér stað í annarri yfirstandandi rannsókn á ciltacabtagene autoleucel þrátt fyrir meðferð með immúnóglóbúlínum í bláæð. Einkenni sem greint hefur verið frá eru meðal annars þau sem eru í samræmi við Miller-Fisher afbrigði af GBS, heilakvilla, hreyfiþroska, taltruflanir og fjölradiculoneuritis.
Fylgstu með GBS. Metið sjúklinga sem eru með úttaugakvilla fyrir GBS. Íhugaðu meðferð við GBS með stuðningsmeðferð og í tengslum við immúnóglóbúlín og plasmaskipti, allt eftir alvarleika GBS.
Úttaugakvilli: Sex sjúklingar í CARTITUDE-1 fengu úttaugakvilla. Þessar taugakvilla eru sýndar sem skyn-, hreyfi- eða skynhreyfi taugakvilla. Miðgildi upphafstíma einkenna var 62 dagar (á bilinu 4-136 dagar), miðgildi lengd úttaugakvilla var 256 dagar (á bilinu 2-465 dagar) að meðtöldum þeim sem eru með áframhaldandi taugakvilla. Sjúklingar sem fengu úttaugakvilla fengu einnig heilataugarlömun eða GBS í öðrum yfirstandandi rannsóknum á ciltacabtagene autoleucel.
Höfuðtaugalömun: Þrír sjúklingar (3.1%) fengu heilataugarlömun í CARTITUDE-1. Allir þrír sjúklingarnir voru með 7. höfuðbeinataugalömun; einn sjúklingur var líka með 5. höfuðkúpan. Miðgildi tímans þar til það byrjaði var 26 dagar (á bilinu 21-101 dagur) eftir innrennsli ciltacabtagene autoleucel. Í yfirstandandi rannsóknum á ciltacabtagene autoleucel hefur einnig verið greint frá tilviki 3. og 6. heilataugarlömun, tvíhliða 7. heilataugarlömun, versnun á heilataugarlömun eftir bata og úttaugakvilla hjá sjúklingum með heilataugar. Fylgstu með sjúklingum með tilliti til merkja og einkenna um heilataugarlömun. Íhugaðu meðferð með almennum barksterum, allt eftir alvarleika og framvindu einkenna.
Blóðæðafrumukrabbamein í eitilfrumu (HLH)/MACROPHAGE ACTIVATION HEILKENNIS (MAS): Banvænt HLH kom fram hjá einum sjúklingi (1%), 99 dögum eftir ciltacabtagene autoleucel. Á undan HLH atburðinum var langvarandi CRS sem stóð í 97 daga. Einkenni HLH/MAS eru meðal annars lágþrýstingur, súrefnisskortur með dreifðum lungnablöðruskemmdum, storkukvilla, frumufæð og truflun á fjöllíffærastarfsemi, þar með talið nýrnastarfsemi. HLH er lífshættulegt ástand með háa dánartíðni ef ekki er greint og meðhöndlað snemma. Meðferð við HLH/MAS skal gefa samkvæmt stöðlum stofnana.
CARVYKTI® REMS: Vegna hættu á CRS og eiturverkunum á taugakerfi, CARVYKTI® er aðeins fáanlegt í gegnum takmarkað forrit samkvæmt áhættumats- og mótvægisstefnu (REMS) sem kallast CARVYKTI® REMS.
Löng og endurtekin frumufrumur: Sjúklingar geta sýnt langvarandi og endurtekna frumufæð eftir eitilfrumueyðandi krabbameinslyfjameðferð og CARVYKTI® innrennsli. Einn sjúklingur gekkst undir samgenga stofnfrumumeðferð vegna blóðmyndandi endurmyndunar vegna langvarandi blóðflagnafæð.
Í CARTITUDE-1 fengu 30% (29/97) sjúklinga langvarandi 3. eða 4. stigs daufkyrningafæð og 41% (40/97) sjúklinga fyrir langvarandi 3. eða 4. stigs blóðflagnafæð sem hafði ekki gengið til baka á 30. degi eftir ciltacabtagene autoleucel innrennsli.
Endurtekin 3. eða 4. stigs daufkyrningafæð, blóðflagnafæð, eitilfæð og blóðleysi sáust hjá 63% (61/97), 18% (17/97), 60% (58/97) og 37% (36/97) eftir bata frá frumufæð af stigi 3 eða 4 í upphafi eftir innrennsli. Eftir 60. dag eftir innrennsli ciltacabtagene autoleucel fengu 31%, 12% og 6% sjúklinga endurkomu 3. stigs eða hærri eitilfæð, daufkyrningafæð og blóðflagnafæð, í sömu röð, eftir að frumufæð af stigi 3 eða 4 batnaði. Áttatíu og sjö prósent (84/97) sjúklinga fengu eitt, tvö eða þrjú eða fleiri endurkomur af 3. eða 4. stigs frumufæð eftir upphaflegan bata á 3. eða 4. stigs frumufæð. Sex og 11 sjúklingar voru með 3. eða 4. stigs daufkyrningafæð og blóðflagnafæð, í sömu röð, við andlátið.
Fylgstu með blóðkornum fyrir og eftir CARVYKTI® innrennsli. Stjórna frumufæð með vaxtarþáttum og stuðningi við blóðgjöf í samræmi við staðbundnar leiðbeiningar stofnana.
Sýkingar: CARVYKTI® ætti ekki að gefa sjúklingum með virka sýkingu eða bólgusjúkdóma. Alvarlegar, lífshættulegar eða banvænar sýkingar komu fram hjá sjúklingum eftir CARVYKTI® innrennsli.
Sýkingar (allar gráður) komu fram hjá 57 (59%) sjúklingum. 3. eða 4. stigs sýkingar komu fram hjá 23% (22/97) sjúklinga; 3. eða 4. stigs sýkingar með ótilgreindum sýkingu komu fram hjá 17%, veirusýkingar hjá 7%, bakteríusýkingar hjá 1% og sveppasýkingar hjá 1% sjúklinga. Í heildina voru fjórir sjúklingar með 5. stigs sýkingar: lungnaígerð (n=1), blóðsýkingu (n=2) og lungnabólgu (n=1).
Fylgstu með sjúklingum með tilliti til einkenna sýkingar fyrir og eftir CARVYKTI® innrennsli og meðhöndla sjúklinga á viðeigandi hátt. Gefið fyrirbyggjandi, fyrirbyggjandi og/eða lækninga sýklalyf í samræmi við staðlaðar leiðbeiningar stofnana. Daufkyrningafæð með hita kom fram hjá 10% sjúklinga eftir ciltacabtagene autoleucel innrennsli og getur verið samhliða CRS. Ef um er að ræða daufkyrningafæð með hita, metið hvort um sýkingu sé að ræða og hafið meðferð með breiðvirkum sýklalyfjum, vökva og annarri stuðningsmeðferð, eins og læknisfræðilega ábending er um.
Veiruendurvirkjun: Endurvirkjun lifrarbólgu B veiru (HBV), sem í sumum tilfellum leiðir til mikillar lifrarbólgu, lifrarbilunar og dauða, getur komið fram hjá sjúklingum með gammaglóbúlínhækkun. Framkvæma skimun fyrir Cytomegalovirus (CMV), HBV, lifrarbólgu C veiru (HCV) og ónæmisbrestsveiru (HIV) eða öðrum smitefnum ef klínískt ábending er fyrir hendi í samræmi við klínískar leiðbeiningar áður en frumum er safnað til framleiðslu. Íhugaðu veirueyðandi meðferð til að koma í veg fyrir endurvirkjun veiru samkvæmt staðbundnum leiðbeiningum stofnana/klínískra starfsvenja.
BÆÐISLEGUR var tilkynnt sem aukaverkun hjá 12% (12/97) sjúklinga; IgG gildi á rannsóknarstofu féll niður fyrir 500 mg/dL eftir innrennsli hjá 92% (89/97) sjúklinga. Fylgstu með þéttni immúnóglóbúlína eftir meðferð með CARVYKTI® og gefa IVIG fyrir IgG <400 mg/dL. Hafa umsjón með staðbundnum leiðbeiningum stofnana, þar á meðal varúðarráðstafanir gegn sýkingum og sýklalyfja- eða veirueyðandi fyrirbyggjandi meðferð.
Notkun lifandi bóluefna: Öryggi bólusetningar með lifandi veirubóluefnum meðan á eða eftir CARVYKTI stendur® meðferð hefur ekki verið rannsökuð. Ekki er mælt með bólusetningu með lifandi veirubóluefnum í að minnsta kosti 6 vikur áður en krabbameinslyfjameðferð með eitilfrumueyðingu hefst, meðan á CARVYKTI stendur.® meðferð og þar til ónæmiskerfið batnar eftir meðferð með CARVYKTI®.
Ofnæmisviðbrögð hafa komið fram hjá 5% (5/97) sjúklinga eftir ciltacabtagene autoleucel innrennsli. Alvarleg ofnæmisviðbrögð, þar með talið bráðaofnæmi, geta stafað af dímetýlsúlfoxíði (DMSO) í CARVYKTI®. Fylgjast skal vel með sjúklingum í 2 klukkustundir eftir innrennsli með tilliti til einkenna um alvarleg viðbrögð. Meðhöndlaðu tafarlaust og meðhöndlaðu á viðeigandi hátt í samræmi við alvarleika ofnæmisviðbragðanna.
AÐFÆRI INLÆGI: Sjúklingar geta fengið afleidda illkynja sjúkdóma. Fylgstu ævilangt með efri illkynja sjúkdómum. Ef afleidd illkynja sjúkdómur kemur fram, hafðu samband við Janssen Biotech, Inc., í síma 1-800-526-7736 til að tilkynna og fá leiðbeiningar um söfnun sjúklingasýna til að prófa afleiddan illkynja sjúkdóm af T-frumuuppruna.
ÁHRIF Á FÆRI TIL AÐ aka og nota vélar: Vegna möguleika á taugafræðilegum atburðum, þar með talið breyttu andlegu ástandi, flog, taugavitræn hnignun eða taugakvilla, eru sjúklingar í hættu á breyttri eða skertri meðvitund eða samhæfingu á 8 vikum eftir CARVYKTI® innrennsli. Ráðleggja sjúklingum að forðast að aka og taka þátt í hættulegum störfum eða athöfnum, svo sem að nota þungar eða hugsanlega hættulegar vélar á þessu upphafstímabili, og ef einhver taugaeitur koma fram að nýju.
AUKAviðbrögð
Algengustu aukaverkanirnar utan rannsóknarstofu (tíðni hærri en 20%) eru hiti, frumulosunarheilkenni, gammaglóbúlínhækkun, lágþrýstingur, stoðkerfisverkir, þreyta, sýkingar af ótilgreindum sjúkdómsvaldi, hósti, kuldahrollur, niðurgangur, ógleði, minnkuð heilakvilli, öndunarfærasýking, höfuðverkur, hraðtaktur, sundl, mæði, bjúgur, veirusýkingar, storkukvilli, hægðatregða og uppköst. Algengustu aukaverkanir á rannsóknarstofu (tíðni hærri en eða jafnt og 50%) eru blóðflagnafæð, daufkyrningafæð, blóðleysi, hækkun amínótransferasa og blóðalbúmfæð.
C-T-frumumeðferð er meðal byltingarkennda meðferðar við ákveðnum tegundum blóðkrabbameins. Það eru meira en 750 í gangi klínískar rannsóknir in CAR T-Cell meðferð í Kína um þessar mundir. Sjúklingar sem vilja skrá sig geta haft samband CancerFax hjálparlína sjúklinga á WhatsApp + 91 96 1588 1588 eða sendu tölvupóst til info@cancerfax.com.
Vinsamlegast lestu fullt Ávísun upplýsinga þar á meðal kassaviðvörun fyrir CARVYKTI®.
UM CARVYKTI® (CILTACABTAGENE AUTOLEUCEL; CILTA-CEL)
Ciltacabtagene autoleucel er BCMA-stýrð, erfðabreytt samgena T-frumu ónæmismeðferð, sem felur í sér að endurforrita eigin T-frumur sjúklings með transgeni sem kóðar fyrir chimeric antigen receptor (CAR) sem auðkennir og útrýmir frumum sem tjá BCMA. BCMA er fyrst og fremst tjáð á yfirborði illkynja mergæxlis B-ættarfrumna, sem og síðstigs B-frumna og plasmafrumna. cilta-cel CAR próteinið inniheldur tvö BCMA-miðuð mótefni á einu léni sem eru hönnuð til að veita mikla ástundun gegn BCMA úr mönnum. Við tengingu við frumur sem tjá BCMA, stuðlar CAR að T-frumuvirkjun, stækkun og brotthvarfi markfrumna.[1]
Í desember 2017 gerði Legend Biotech einkarétt um allan heim leyfis- og samstarfssamning við Janssen Biotech, Inc. (Janssen) til að þróa og markaðssetja cilta-cel.
Í febrúar 2022 var cilta-cel samþykkt af bandarísku matvæla- og lyfjaeftirlitinu (FDA) undir vörumerkinu CARVYKTI® til meðferðar á fullorðnum með endurtekið eða ónæmt mergæxli. Í maí 2022 veitti framkvæmdastjórn Evrópusambandsins (EB) skilyrt markaðsleyfi fyrir CARVYKTI® til meðferðar á fullorðnum með endurtekið og óþolandi mergæxli.[3] Í september 2022 samþykkti Japans heilbrigðis-, vinnu- og velferðarráðuneyti (MHLW) CARVYKTI®.[4] Cilta-cel hlaut Breakthrough Therapy Designation í Bandaríkjunum í desember 2019 og í Kína í ágúst 2020. Að auki fékk cilta-cel PRIority Medicines (PRIME) tilnefningu frá framkvæmdastjórn Evrópusambandsins í apríl 2019. Cilta-cel fékk einnig munaðarlyf. Tilnefning frá bandaríska FDA í febrúar 2019, frá framkvæmdastjórn Evrópusambandsins í febrúar 2020 og frá lyfja- og lyfjastofnuninni (PMDA) í Japan í júní 2020. Í mars 2022 mælti með samstöðu frá Lyfjastofnun Evrópu fyrir munaðarlyf. að tilnefningu munaðarlausra barna fyrir cilta-cel verði viðhaldið á grundvelli klínískra gagna sem sýna fram á bætta og viðvarandi heildarsvörunartíðni eftir meðferð.
UM MJÖGLEGA MYELOMA
Mergæxli er ólæknandi krabbamein í blóði sem byrjar í beinmerg og einkennist af of mikilli fjölgun plasmafrumna. Árið 2023 er áætlað að meira en 35,000 manns muni greinast með mergæxli og meira en 12,000 manns muni deyja úr sjúkdómnum í Bandaríkjunum Þó að sumir sjúklingar með mergæxli hafi engin einkenni, greinast flestir sjúklingar vegna einkenna. sem geta falið í sér beinvandamál, lágt blóðkorn, hækkun kalsíums, nýrnavandamál eða sýkingar.[8] Þrátt fyrir að meðferð geti leitt til sjúkdómshlés er því miður líklegast að sjúklingar fá bakslag. Sjúklingar sem fá bakslag eftir meðferð með hefðbundnum meðferðum, þar á meðal próteasahemlum, ónæmisbælandi lyfjum og einstofna mótefni gegn CD38, hafa slæmar horfur og fáir meðferðarúrræði í boði.
[1] CARVYKTI™ ávísunarupplýsingar. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.
[2] CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel), BCMA-stýrð CAR-T meðferð, fær bandarískt FDA-samþykki til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með endurtekið eða ónæmt mergæxli. Fáanlegt á: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-bcma-directed-car-t-therapy-receives-us-fda-approval-for-the-treatment-of-adult-patients -með-bakfalli-eða-óþolandi-mergæxli/. Skoðað október 2022.
[3] CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel) Veitt skilyrt samþykki framkvæmdastjórnar Evrópusambandsins til meðferðar á sjúklingum með endurtekið og þolið mergæxli. Fáanlegt á: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-granted-conditional-approval-by-the-european-commission-for-the-treatment-of-patients-with-relapsed-and -eldföst-mergæxli/. Skoðað október 2022.
[4] CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel) fær samþykki frá heilbrigðis-, vinnu- og velferðarráðuneyti Japans (MHLW) til meðferðar á sjúklingum með endurtekið eða ónæmt mergæxli. Fáanlegt á: https://www.businesswire.com/news/home/20220926005847/en/CARVYKTI%E2%84%A2-ciltacabtagene-autoleucel-Receives-Approval-from-Japan%E2%80%99s-Ministry-of -Heilsuvinna-og-velferð-MHLW-til-meðhöndlun-sjúklinga-með-bakfalli-eða-óþolandi-mergæxli. Skoðað október 2022.
[5] Framkvæmdastjórn Evrópusambandsins. Samfélagsskrá yfir munaðarlyf. Aðgengilegt á: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o2252.htm. Skoðað október 2022.
[6] American Society of Clinical Oncology. Mergæxli: kynning. https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Skoðað október 2022.
[7] Bandaríska krabbameinsfélagið. "Lykiltölfræði um mergæxli." Fáanlegt á: https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20relatively,men%20and%2015%2C370% 20 í% 20 konur). Skoðað janúar 2023.
[8] Bandaríska krabbameinsfélagið. Mergæxli: Snemma uppgötvun, greining og stigun. https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Skoðað október 2022.
[9] Rajkumar SV. Mergæxli: 2020 uppfærsla um greiningu, áhættuflokkun og stjórnun. Am J Hematol. 2020;95(5),548-567. doi:10.1002/ajh.25791.
[10] Kumar SK, Dimopoulos MA, Kastritis E, o.fl. Náttúruleg saga um endurtekið mergæxli, óþolandi fyrir ónæmisbælandi lyfjum og próteasómhemlum: fjölsetra IMWG rannsókn. Hvítblæði. 2017;31(11):2443- 2448.
[11] Gandhi UH, Cornell RF, Lakshman A, o.fl. Niðurstöður sjúklinga með mergæxli sem ekki standast CD38-miðaða einstofna mótefnameðferð. Hvítblæði. 2019;33(9):2266-2275.
UM LEGEND BIOTECH
Legend Biotech er alþjóðlegt líftæknifyrirtæki sem sérhæfir sig í að meðhöndla, og einn daginn lækna, lífshættulega sjúkdóma. Við erum með höfuðstöðvar í Somerset, New Jersey, og erum að þróa háþróaða frumumeðferð á fjölbreyttum tæknivettvangi, þar á meðal samgena og ósamgena kímeríska mótefnavakaviðtaka T-frumu, gamma-delta T frumu (gd T) og náttúrulega drápsfrumur (NK) frumur. ónæmismeðferð. Frá þremur rannsóknar- og þróunarstöðvum okkar um allan heim notum við þessa nýstárlegu tækni til að leitast við að uppgötva örugga, árangursríka og háþróaða meðferð fyrir sjúklinga um allan heim.
