Október 2021: Cabozantinib (Cabometyx, Exelixis, Inc.) hefur verið samþykkt af Matvæla- og lyfjaeftirlitinu fyrir fullorðna og börn 12 ára og eldri sem eru með staðbundið langt gengið eða með meinvörpum skjaldkirtilskrabbameini (DTC) sem hefur þróast eftir fyrri VEGFR-miðaða meðferð og sem eru óhæfir eða óþolandi fyrir geislavirku joði .
COSMIC-311, slembiraðað (2:1), tvíblind, lyfleysu-stýrð, fjölsetra klínísk rannsókn (NCT03690388) hjá sjúklingum með staðbundið langt gengið eða meinvörpað DTC sem höfðu þróast eftir fyrri VEGFR-miðaða meðferð og voru óhæfir eða óþolandi fyrir geislavirkum joð, var notað til að meta virkni. Sjúklingar fengu annað hvort cabozantinib 60 mg eða lyfleysu eða bestu stuðningsmeðferð þar til sjúkdómurinn versnaði eða óviðunandi eiturverkanir.
Helstu mælikvarðar á verkun voru framfaralaus lifun (PFS) í þýði sem ætlað var að meðhöndla og heildarsvörunarhlutfall (ORR) hjá fyrstu 100 slembiröðuðu sjúklingunum, sem báðir voru metnir af blindri óháðri geislarannsóknarnefnd með því að nota RECIST 1.1 viðmið. Í samanburði við lyfleysu minnkaði CABOMETYX verulega hættu á versnun sjúkdóms eða dauða (p0.0001). Miðgildi PFS í cabozantinib hópnum var 11.0 mánuðir (95 prósent CI: 7.4, 13.8), samanborið við 1.9 mánuði (95 prósent CI: 1.9, 3.7) í lyfleysuhópnum. Í hópnum sem fengu cabozantinib og lyfleysu voru ORR 18 prósent (95 prósent CI: 10 prósent, 29 prósent) og 0 prósent (95 prósent CI: 0 prósent, 11 prósent), í sömu röð.
Niðurgangur, lófa-plantar erythrodysesthesia (PPE), þreyta, háþrýstingur og munnbólga voru algengustu aukaverkanirnar (25 prósent). Blóðkalsíumlækkun var sett inn sem viðvörun.
Þar til sjúkdómurinn versnar eða óviðunandi eituráhrifum er ráðlagður skammtur af cabozantinibi eins lyfs 60 mg einu sinni á dag. Hjá börnum (12 ára og eldri með BSA minna en 1.2 m2) er ráðlagður skammtur af cabozantinibi 40 mg einu sinni á dag þar til sjúkdómurinn versnar eða óþolandi eiturverkanir.
