31. október 2023-én az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság jóváhagyta a pembrolizumabot (Keytruda, Merck) a gemcitabinnal és a ciszplatinnal együtt történő alkalmazásra az elterjedt vagy lokálisan előrehaladott, de nem távolítható epeúti karcinóma (BTC) kezelésére.
A hatékonyságot a KEYNOTE-966 (NCT04003636) elnevezésű vizsgálatban értékelték, amely egy többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat volt, amelyben 1069 olyan, lokálisan előrehaladott, nem reszekálható vagy metasztatikus BTC-ben szenvedő beteg vett részt, akik korábban nem részesültek előrehaladott betegség szisztémás kezelésében. . A betegeket véletlenszerűen besorolták arra, hogy vagy pembrolizumabot kapjanak gemcitabinnal és ciszplatinnal kombinálva 3 hetente, vagy placebót gemcitabinnal és ciszplatinnal kombinálva ugyanabban az ütemezésben. A kezelés az elviselhetetlen mellékhatások megjelenéséig vagy a betegség előrehaladásáig tartott. A ciszplatint legfeljebb 8 cikluson keresztül adták, míg a gemcitabint az orvos döntése alapján folytatták. A pembrolizumab vagy placebo adagolását a betegség progressziójáig, elviselhetetlen toxicitásig vagy legfeljebb 2 évig tartották.
Az elsődleges hatékonysági végpont a teljes túlélés (OS) volt. A pembrolizumab kemoterápiával kombinálva jelentős növekedést mutatott a teljes túlélésben a kemoterápiával kombinált placebóhoz képest, a kockázati arány 0.83 (95% CI: 0.72, 0.95); egyoldalú p-érték=0.0034. A medián teljes túlélés (OS) 12.7 hónap volt 95-11.5 13.6%-os konfidenciaintervallum mellett az egyik csoportban, és 10.9 hónap 95-9.9 közötti 11.6%-os CI-vel a másik csoportban.
A pembrolizumab nemkívánatos események miatti megszakítása a betegek 55%-ánál fordult elő. Alacsony neutrofilszám, alacsony thrombocytaszám, vérszegénység, alacsony fehérvérsejtszám, láz, fáradtság, cholangitis, emelkedett ALT- és AST-szint, valamint epeúti elzáródás volt néhány olyan mellékhatás vagy laboratóriumi probléma, amely olyan gyakran (≥2%) fordult elő, hogy le kellett állítani a kezelést.
A pembrolizumab javasolt adagja 200 mg 3 hetente vagy 400 mg 6 hetente a betegség progressziójáig vagy elviselhetetlen toxicitásig. Adjon pembrolizumabot a kemoterápia előtt, ha mindkettőt ugyanazon a napon adják be.
Rák
A Lutetium Lu 177 dotatátot az USFDA hagyta jóvá 12 éves és idősebb, GEP-NETS-ben szenvedő gyermekgyógyászati betegek számára
A Lutetium Lu 177 dotatate, egy úttörő kezelés, a közelmúltban kapott jóváhagyást az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságától (FDA) gyermekgyógyászati betegek számára, ami jelentős mérföldkövet jelent a gyermekonkológiában. Ez a jóváhagyás reményt ad azoknak a gyerekeknek, akik a neuroendokrin daganatokkal (NET) küzdenek, a rák egy ritka, de kihívást jelentő formája, amely gyakran rezisztensnek bizonyul a hagyományos terápiákkal szemben.
Alysha Mendossa
May 11, 2024
