Február 2024 .: Kína úttörő erőfeszítései az áttörést jelentő rákterápiák létrehozására a kiméra antigénreceptor (CAR) által tervezett T-sejtes (CAR T) terápia bevezetésével sikerrel jártak. multiplex myeloma, egy pusztító vérrák, amelyet rendellenes plazmasejtek jellemeznek. Ez az új módszer vízválasztó pillanatot jelent a testreszabott gyógyászatban, reményt adva azoknak a betegeknek, akiknek alternatívái eddig korlátozottak voltak.
A CAR-T sejtterápia áttekintése
CAR T-sejt terápia a páciens saját immunsejtjeit használja a specifikus fehérjéket expresszáló rákos sejtek azonosítására és megcélzására. Ha ezeket a T-sejteket úgy alakítják át, hogy mesterséges receptorokat építsenek be az úgynevezett CAR-okba, akkor azokat erősen célzott fegyverekké alakítják, amelyek képesek elpusztítani. tumor sejteket. Ha valaki myeloma multiplexben szenved, a CAR T-sejtek a BCMA-t célozzák meg, amely fehérje nagy mennyiségben található meg a betegekben.
Klinikai vizsgálatok és eredmények
FUCASO
2018-ban az IASO Biotherapeutics és az Innovent Biologics többközpontú, Phase 1/2 kutatást indított annak értékelésére equecabtagene autoleucel (FUCASO), Kínában az első hazai gyártású CAR T-sejt kezelés. A vizsgálatban 79 myeloma multiplexben szenvedő személy vett részt, akik kimerítették a szokásos terápiás lehetőségeket. Érdekes módon az általános válaszarány (ORR) 94.9%-ot ért el, míg a teljes válasz/szigorú teljes válasz (CR/sCR) aránya 58.2%. A felépülésig eltelt medián idő 16 nap, a CR/sCR pedig 95 nap volt. Ezek az eredmények megerősítették az equecabtagene autoleucel kiemelkedő hatékonyságát, valamint kiváló biztonsági profilját.
Azoknál a betegeknél, akik korábban CAR T-sejtes kezelésben részesültek, az ORR 98.5%-ra emelkedett, és hatan értek el CR/sCR-t. Figyelemre méltó, hogy a vizsgálatban elsőként kezelt beteg szigorú, teljes remissziót tartott fenn több mint 40 hónapig.
CILTA-CEL terápia
Cilta-cel, más néven ciltacabtagene autoleucel, egy élvonalbeli kiméra antigénreceptor (CAR) T-sejt-kezelés, amely a B-sejt-maturációs antigént (BCMA) célozza meg, egy olyan fehérjét, amely túlzottan expresszálódik mielóma multiplex sejtekben. Ez az új gyógyszer nagy ígéretet mutatott a kiújult és refrakter myeloma multiplex kezelésében, új reményt nyújtva azoknak a betegeknek, akik kimerítették a hagyományos kezelési alternatívákat.
A Cilota-cel kezelés genetikailag módosítja a páciens T-sejtjeit, hogy a mielómasejteken a BCMA-hoz kötődő CAR-okat expresszálják. Miután visszahelyezték a betegbe, ezek a megváltozott CAR T-sejtek sikeresen megcélozhatják és elpusztíthatják a rosszindulatú sejteket, ami tumor regressziót és esetleg hosszú távú remissziót eredményez.
Klinikai hatékonyság
Klinikai vizsgálatok, különösen a fontos CARTITUDE-1 vizsgálat kimutatta, hogy a cilta-cel kiemelkedően hatékony volt kiújult vagy refrakter myeloma multiplexben szenvedő, kiterjedten előkezelt betegeknél. Ezeknek a vizsgálatoknak az eredményei figyelemreméltó, 98%-os általános válaszarányt (ORR) mutattak ki, és a betegek jelentős része szigorú teljes választ (sCR) ért el.
A medián 28 hónapos követés után a cilta-cel tartós választ mutatott, a medián progressziómentes túlélést még nem sikerült elérni. A gyógyszer ésszerű biztonsági profilokat is mutatott, a nemkívánatos eseményeket támogató kezelési módszerekkel sikeresen kezelték.
Kihívások és lehetőségek
Az ígéretes eredmények ellenére továbbra is jelentős kihívások vannak. A legtöbb klinikai vizsgálatok Kínában kis léptékűek és egyközpontúak, és az intézmények között nincs kellő szigor és koordináció. E korlátozások kezelése érdekében a cégeknek agresszíven részt kell venniük a CAR T terápia kereskedelmi forgalomba hozatalában, biztosítva, hogy az széles körben elérhető legyen a betegek számára.
Ezen túlmenően jobb gyártási módszerekre, gyorsabb szabályozási csatornákra és a betegek fokozott hozzáférésére van szükség ennek biztosításához CAR T-sejt terápia sikeresen lefordítják a laboratóriumi padról az ágy mellé. A tudományos körök, az ipar és a kormányzati szervek közötti együttműködés kritikus fontosságú az innováció előmozdítása és a betegellátás javítása szempontjából.
Milyen kockázatokkal jár a CAR T-Cell terápia myeloma multiplexben szenvedő betegeknél?
A CAR T-Cell terápia mellékhatásai myeloma multiplexben hasonlóak a leukémiában és lymphoma.
Citokin felszabadulási szindróma (CRS) a CAR T-sejtes terápia egyik legelterjedtebb mellékhatása, olyan tüneteket okozva, mint láz, alacsony vérnyomás, légzési nehézség, hányinger és kiütések. A legtöbb esemény enyhe, de a súlyosak életveszélyesek is lehetnek.
Neurológiai mellékhatások, mint a tájékozódási zavar, görcsrohamok vagy beszéd- és megértési nehézségek, súlyosak lehetnek, és gyors orvosi beavatkozást igényelnek.
Egyéb súlyos mellékhatások: Ezek magukban foglalhatják az infúzió alatt fellépő allergiás reakciókat, az immunrendszer károsodását, ami növeli a fertőzés kockázatát, az alacsony vérsejtszámot és a lehetséges hosszú távú idegrendszeri következményeket.
To summarize, while CAR T-cell therapy provides significant benefits in terms of high response rates and personalized treatment for multiple myeloma patients, it also carries risks such as cytokine release syndrome and neurological side effects, which must be carefully monitored and managed by healthcare providers. Close monitoring after therapy is required to maintain patient safety and optimize treatment eredmények.
Kilátások a jövőre
Mivel Kína továbbra is nagymértékben fektet be az orvosbiológiai kutatásokba, a CAR T-sejt-kezelés területe várhatóan drámai mértékben fog növekedni. A Kínai Nemzeti Orvosi Termékek Hivatala (NMPA) elismerte a CAR T-sejtes kezelésének ígéretét, amikor az equecabtagene autoleucelt áttörést jelentő terápiaként és ritka betegségek gyógyszereként is megjelölte. Ez a jóváhagyás bizonyítja a kínai kormány elkötelezettségét az élvonalbeli gyógyászati vívmányok fejlesztése iránt.
Ezenkívül az equecabtagene autoleucelt a neuromyelitis optica spektrumú betegség lehetséges kezelési módjaként vizsgálják. Ez azt mutatja, hogy a CAR T-sejtes terápiát a rákon kívül más dolgokra is lehet használni.
Az infrastruktúrába, az oktatásba és az együttműködési kapcsolatokba való folyamatos befektetéssel Kína jó helyzetben van, hogy vezető szerepet töltsön be CAR T-sejt terápia myeloma multiplex és más életveszélyes betegségek esetén.
Mennyibe kerül a CAR T-Cell terápia myeloma multiplexben Kínában?
A myeloma multiplex CAR T-Cell terápiájának költsége a választott CAR T-sejt terápia típusától és a választott kórháztól függ. A FUCASO-kezelés költsége körülbelül 200,000 200 USD a különböző kórházakban. A CILTA-CEL terápia költsége szintén 250,000-XNUMX XNUMX USD között változik. A betegek azonban választhatnak CAR T-sejt terápiás klinikai vizsgálatok ami 60-80,000 XNUMX USD között lesz.
