2023. november: Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság jóváhagyta a HEPZATO KIT-et (melphalan for Injection/Hepatic Delivery System, Delcath Systems, Inc.) májra irányított kezelésként olyan uvealis melanomában szenvedő felnőtt betegek számára, akiknél a máj kevesebb mint 50%-át érintő, nem reszekálható májmetasztázisok és nincs extrahepatikus betegség, vagy olyan extrahepatikus betegség, amely a tüdőre, a csontokra, a nyirokcsomókra vagy a bőr alatti szövetekre korlátozódik, és
A FOCUS vizsgálatban (NCT02678572) 91 uvealis melanomában és nem eltávolítható májmetasztázisban szenvedő ember vett részt egy egykarú, nyílt kísérletben, hogy megvizsgálják, mennyire működik a kezelés. Ha az uvealis melanoma legveszélyesebb része a májból származik, és a májon kívüli betegség sugárterápiával vagy műtéttel kezelhető, akkor a májon kívüli betegség a tüdőben, a nyirokcsomókban, a csontban vagy a bőr alatt található. . A nem alkalmas okok az volt, hogy a májparenchyma legalább 50%-ában áttétek voltak, Child-Pugh B vagy C osztályú cirrhosis, vagy hepatitis B vagy C volt.
A fő módszerek annak mérésére, hogy valami jól működött, az objektív válaszarány (ORR) és a válasz időtartama (DoR) voltak, amelyekről egy korrekt központi felülvizsgálati bizottság döntött a RECIST v1.1 használatával. A medián DoR 14 hónap volt (95% CI: 8.3, 17.7), az ORR pedig 36.3% (95% CI: 26.4, 47).
A melfalánt (HEPZATO) 6-8 hetente adják be a májartériába, legfeljebb 6 infúzióig a Hepatic Delivery System (HDS) segítségével, amely az eszköz egyik összetevője. Az ideális testsúly alapján a javasolt melfalán adag 3 mg/kg, a maximális adag pedig 220 mg egyszeri terápiában.
A HEPZATO KIT felírási anyagában egy dobozos figyelmeztetés található az eljárás előtti súlyos következményekkel kapcsolatban, mint például a vérzés, a májkárosodás és a tromboembóliás események. A felírási anyag tartalmaz egy dobozos figyelmeztetést is a mieloszuppresszióra és a súlyos fertőzés, vérzés vagy tüneti vérszegénység lehetőségére vonatkozóan.
A súlyos eljárás körüli következmények, például tromboembóliás események, hepatocelluláris károsodás és vérzés lehetősége miatt a HEPZATO KIT csak egy korlátozott programon keresztül érhető el, amely a HEPZATO KIT kockázatértékelési és -csökkentési stratégiája alá tartozik.
Thrombocytopenia, fáradtság, vérszegénység, hányinger, mozgásszervi fájdalom, leukopenia, hasi fájdalom, neutropenia, hányás, megnövekedett alanin-aminotranszferáz, megnyúlt aktivált részleges tromboplasztin idő, megnövekedett aszpartát-aminotranszferáz, emelkedett vér alkalikus foszfatáz (≥20%) voltak a leggyakoribbak. mellékhatások vagy laboratóriumi eltérések.
A HEPZATO és a HEPZATO KIT ellenjavallt olyan betegeknél, akiknél aktív intracranialis áttétek vagy vérzésre hajlamos agyi elváltozások szenvednek; májelégtelenség, portális hipertónia vagy ismert varixok, amelyeknél fennáll a vérzés kockázata; májműtét vagy gyógyszeres kezelés az elmúlt 4 hétben; nem korrigálható koagulopátia, képtelenség biztonságosan alávetni az általános érzéstelenítést, beleértve, de nem kizárólagosan, instabil koszorúér-szindrómákat (instabil vagy súlyos angina vagy szívinfarktus), súlyosbodó vagy újonnan fellépő pangásos szívelégtelenség, jelentős aritmiák vagy súlyos billentyűbetegség ; allergia vagy ismert túlérzékenység a melfalánnal szemben; a kórtörténetben szereplő allergia vagy ismert túlérzékenység a HEPZATO KIT-ben használt összetevőkkel vagy anyagokkal szemben, beleértve a természetes gumi latexre való allergiát; az anamnézisben szereplő allergia vagy túlérzékenység heparinnal szemben, vagy heparin által kiváltott thrombocytopenia (HIT) jelenléte; és a jódtartalmú kontrasztra adott súlyos allergiás reakció anamnézisében, amelyet nem kontrollált antihisztaminokkal és szteroidokkal végzett premedikáció.
