Az FDA jóváhagyta eflornitin (IWILFIN, USWM, LLC) 13. december 2023-án, hogy csökkentsék a visszaesés kockázatát azoknál a nagy kockázatú neuroblasztómában (HRNB) szenvedő felnőtteknél és gyermekeknél, akik részlegesen reagáltak a korábbi többszeres, multimodalitású terápiára, például az anti-GD2 immunterápiára.
Ez jelzi az FDA kezdeti jóváhagyását egy olyan kezelésre, amely csökkenti a HRNB-ben szenvedő fiatalkorú betegek visszaesésének valószínűségét.
A hatékonyságot egy olyan vizsgálatban értékelték, amely összehasonlította a 3b. vizsgálat (a kísérleti csoport) eredményeit az ANBL0032 vizsgálattal (a klinikai vizsgálatból előállított külső kontrollcsoport). A 3b vizsgálat (NCT02395666) egy többközpontú vizsgálat volt, amely nyílt és nem randomizált volt, és két kohorszból állt. 105 alkalmas, magas kockázatú beteg neuroblasztóma az egyik csoportból (1. réteg) eflornitint kaptak szájon át, naponta kétszer a testfelület (BSA) által meghatározott dózisban a betegség progressziójáig, elfogadhatatlan toxicitásig, vagy legfeljebb 2 évig. A 3b. vizsgálatot előre megtervezték, hogy összehasonlítsák az eredményeket az ANBL0032. számú vizsgálat történelmi benchmark eseménymentes túlélési aránnyal (EFS) a publikált irodalomban közölt adatok szerint.
Az ANBL0032 vizsgálat többközpontú, nyílt elrendezésű, randomizált vizsgálat volt, amely a dinutuximabot, a granulocita-makrofág telep-stimuláló faktort, az interleukin-2-t és a cisz-retinoinsavat önmagában cisz-retinsavval hasonlította össze magas kockázatú neuroblasztómában szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél. A külső kontroll kar a kísérleti kar 1,241 betegének adatain alapult.
Azokat a betegeket, akik megfeleltek a 3b. vizsgálat és az ANBL0032 összehasonlításának kritériumainak, és teljes adatokkal rendelkeztek bizonyos klinikai kovariánsokra vonatkozóan, 3:1 arányban párosították a hajlampontszámuk alapján. Az elsődleges elemzésben 90 IWILFIN-nel kezelt beteg és 270 kontroll beteg vett részt az ANBL0032 vizsgálatból.
Az elsődleges hatékonysági mérőszám az eseménymentes túlélés (EFS) volt, amely magában foglalta a betegség progresszióját, kiújulását, másodlagos rosszindulatú daganatot vagy bármilyen okból bekövetkezett halált. Egy másik hatékonysági mérőszám a teljes túlélés (OS) volt, amelyet bármilyen okból bekövetkezett halálként határoztak meg. Az EFS-kockázati arány (HR) az elsődleges elemzésben 0.48 volt, 95 és 0.27 közötti 0.85%-os konfidenciaintervallum (CI) mellett. Az operációs rendszer HR értéke 0.32 volt, 95%-os CI-vel 0.15 és 0.70 között. A külsőleg ellenőrzött kutatási tervből adódó bizonytalanság miatt a kezelési hatás becslése során további elemzéseket végeztünk alpopulációkon vagy különböző statisztikai módszerek alkalmazásával. Az EFS HR 0.43 (95% CI: 0.23, 0.79) és 0.59 (95% CI: 0.28, 1.27) között, míg az OS HR 0.29 (95% CI: 0.11, 0.72) és 0.45 (95% CI) között változott. 0.21, 0.98).
A 3b vizsgálatban a leggyakoribb mellékhatások (≥5%), amelyek laboratóriumi eltéréseket is tartalmaztak, a következők voltak: orrdugulás, hasmenés, köhögés, arcüreggyulladás, tüdőgyulladás, felső légúti fertőzés, kötőhártya-gyulladás, hányás, láz, allergiás rhinitis, alsó neutrofilek, magasabb ALT és AST, halláscsökkenés, bőrfertőzés és húgyúti fertőzés.
Rák
A Lutetium Lu 177 dotatátot az USFDA hagyta jóvá 12 éves és idősebb, GEP-NETS-ben szenvedő gyermekgyógyászati betegek számára
A Lutetium Lu 177 dotatate, egy úttörő kezelés, a közelmúltban kapott jóváhagyást az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságától (FDA) gyermekgyógyászati betegek számára, ami jelentős mérföldkövet jelent a gyermekonkológiában. Ez a jóváhagyás reményt ad azoknak a gyerekeknek, akik a neuroendokrin daganatokkal (NET) küzdenek, a rák egy ritka, de kihívást jelentő formája, amely gyakran rezisztensnek bizonyul a hagyományos terápiákkal szemben.
Alysha Mendossa
May 11, 2024
