Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság 14. december 2023-én jóváhagyta a belzutifánt (Welireg, Merck & Co., Inc.) előrehaladott vesesejtes karcinómában (RCC) szenvedő betegek számára, akik korábban programozott halálreceptor-1-et (PD-1) kaptak. ) vagy programozott death-ligand 1 (PD-L1) gátló és vaszkuláris endoteliális növekedési faktor tirozin kináz inhibitor (VEGF-TKI).
A hatékonyságot a LITESPARK-005 (NCT04195750) vizsgálatban értékelték, amelyben 746, nem reszekálható, lokálisan előrehaladott vagy metasztatikus tiszta sejtes RCC-ben szenvedő beteget véletlenszerűen besoroltak különböző kezelésekre, miután a PD-1 vagy PD-L1 ellenőrzőpont-inhibitor és a VEGF-TKI alkalmazása után előrehaladt. . A résztvevőket véletlenszerűen, 1:1 arányban osztották be, hogy naponta egyszer 120 mg belzutifánt vagy 10 mg everolimusszt kapjanak. A randomizációt az International Metastatic RCC Database Consortium kockázati csoportja és a megelőző VEGF-TKI mennyisége alapján kategorizáltuk.
Az elsődleges hatékonysági mérőszám a progressziómentes túlélés (PFS) volt, amelyet vak független központi áttekintéssel és a teljes túlélés (OS) értékeltek.
A Belzutifan statisztikailag szignifikáns javulást mutatott a progressziómentes túlélésben (PFS) az everolimuszhoz képest, a kockázati arány 0.75 (95% CI: 0.63, 0.90) és az egyoldalú p-érték 0.0008. A Kaplan-Meier görbék nem arányos kockázatokat mutattak, összehasonlítható, 5.6 hónapos medián progressziómentes túlélési becsléssel (95%-os CI: 3.9, 7.0) belzutifan csoportban és 5.6 hónap (95% CI: 4.8, 5.8) az everolimusz csoportban. Bár a jelenlegi vizsgálat során az operációs rendszer adatai hiányosak voltak, a halálesetek 59%-át jelentettek, negatív tendenciát nem észleltek. A betegek által jelentett tünetek és funkcionális eredmények vizsgálata azt mutatta, hogy a belzutifán jobban tolerálható, mint az everolimusz.
A belzutifánnal kezelt betegeknél megfigyelt túlnyomórészt mellékhatások (≥25%-os előfordulás) a következők voltak: csökkent hemoglobinszint, fáradtság, mozgásszervi fájdalom, emelkedett kreatininszint, csökkent limfocitaszám, emelkedett alanin-aminotranszferáz szint, csökkent nátriumszint, emelkedett káliumszint és emelkedett aszpartátszint. aminotranszferáz szint.
A javasolt belzutifan adag 120 mg szájon át naponta egyszer, a betegség progressziójáig vagy elviselhetetlen toxicitásig.
Rák
A Lutetium Lu 177 dotatátot az USFDA hagyta jóvá 12 éves és idősebb, GEP-NETS-ben szenvedő gyermekgyógyászati betegek számára
A Lutetium Lu 177 dotatate, egy úttörő kezelés, a közelmúltban kapott jóváhagyást az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságától (FDA) gyermekgyógyászati betegek számára, ami jelentős mérföldkövet jelent a gyermekonkológiában. Ez a jóváhagyás reményt ad azoknak a gyerekeknek, akik a neuroendokrin daganatokkal (NET) küzdenek, a rák egy ritka, de kihívást jelentő formája, amely gyakran rezisztensnek bizonyul a hagyományos terápiákkal szemben.
Alysha Mendossa
May 11, 2024
