Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság 1. december 2023-jén gyorsított jóváhagyást adott a pirtobrutinibnek (Jaypirca, Eli Lilly and Company) krónikus limfocitás leukémiában vagy kis limfocitás limfómában (CLL/SLL) szenvedő felnőttek számára, akik legalább két korábbi terápiás vonalon estek át, beleértve a BTK inhibitort és egy BCL-2 inhibitort.
A tanulmány azt vizsgálta, mennyire működött jól a BRUIN (NCT03740529), egy világméretű, nyílt, egykarú, több kohorszos vizsgálatban, amelyben 108 olyan személy vett részt, akik CLL-ben vagy SLL-ben szenvedtek, és már legalább két másik kezelésben részesültek, beleértve a BTK-gátlót és egy BCL-2 inhibitor. A betegek átlagosan 5 korábbi terápiás vonalon estek át, 2 és 11 közötti tartományban. A betegek 200 százaléka abbahagyta a korábbi BTK-gátló használatát refrakter vagy súlyosbodó betegség miatt. A pirtobrutinib gyógyszert naponta egyszer XNUMX mg-os dózisban szájon át adták, és a betegség progressziójáig vagy elfogadhatatlan toxicitásig tartották.
Az elsődleges hatékonysági mutatók az általános válaszarány (ORR) és a válasz időtartama (DOR) voltak, amelyeket egy független vizsgálóbizottság értékelt a 2018-as iwCLL-kritériumok alapján. Az objektív válaszarány (ORR) 72% volt, 95% és 63% közötti 80%-os konfidenciaintervallum (CI) mellett, a válasz medián időtartama (DOR) pedig 12.2 hónap volt, 95 és 9.3 közötti 14.7%-os CI mellett. Minden válasz hiányos volt.
A leggyakoribb mellékhatások (≥ 20%), a laboratóriumi kifejezések nélkül, a fáradtság, zúzódások, köhögés, mozgásszervi kellemetlenségek, COVID-19, hasmenés, tüdőgyulladás, gyomorfájdalom, nehézlégzés, vérzés, ödéma, hányinger, láz és fejfájás. A betegek több mint 3%-át érintő 4. vagy 10. fokú laboratóriumi eltérések közé tartozott a csökkent neutrofilszám, anémia és a csökkent vérlemezkeszám. A betegek 32%-a tapasztalt súlyos fertőzéseket, az esetek 10%-ában pedig halálos kimenetelű fertőzéseket jelentettek. A felírási anyag figyelmeztetéseket és figyelmeztetéseket tartalmaz a fertőzésekre, vérzésekre, citopéniákra, szívritmuszavarokra és az ezt követő elsődleges rákos megbetegedésekre vonatkozóan.
A pirtobrutinib javasolt adagja 200 mg szájon át naponta egyszer a betegség progressziójáig vagy elviselhetetlen hatásokig.
Rák
A Lutetium Lu 177 dotatátot az USFDA hagyta jóvá 12 éves és idősebb, GEP-NETS-ben szenvedő gyermekgyógyászati betegek számára
A Lutetium Lu 177 dotatate, egy úttörő kezelés, a közelmúltban kapott jóváhagyást az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságától (FDA) gyermekgyógyászati betegek számára, ami jelentős mérföldkövet jelent a gyermekonkológiában. Ez a jóváhagyás reményt ad azoknak a gyerekeknek, akik a neuroendokrin daganatokkal (NET) küzdenek, a rák egy ritka, de kihívást jelentő formája, amely gyakran rezisztensnek bizonyul a hagyományos terápiákkal szemben.
Alysha Mendossa
May 11, 2024
