2023. november: Az egy éves és idősebb, krónikus fázisú (CP) Ph+ krónikus mielogén leukémiában (CML) szenvedő, akár újonnan diagnosztizált (ND), akár a korábbi kezelésre rezisztens vagy intoleráns (R/I) gyermekgyógyászati betegek számára a Food and Drug Administration jóváhagyta a bosutinibet. Bosulif, Pfizer). Ezenkívül az FDA jóváhagyott egy új, 50 mg-os és 100 mg-os koncentrációjú kapszula adagolási formát.
A BCHILD vizsgálat (NCT04258943) a bosutinib hatékonyságát értékelte ND CP Ph+ CML és R/I CP Ph+ CML gyermekgyógyászati betegeknél. A vizsgálat többközpontú, nem véletlenszerű és nyílt volt, célja az ajánlott dózis meghatározása, a biztonságosság és a tolerálhatóság becslése, a hatékonyság és a bosutinib farmakokinetikája ebben a betegpopulációban. A vizsgálatban 21 ND CP Ph+ CML-ben szenvedő beteg vett részt, akiket naponta egyszer 300 mg/m2 dózissal kezeltek, és 28 R/I CP Ph+ CML-ben szenvedő beteget kezeltek 300 mg/m2 és 400 mg/m2 közötti orális bosutinibbel naponta egyszer.
A fő citogenetikai válasz (MCyR), a teljes citogenetikai válasz (CCyR) és a fő molekuláris válasz (MMR) volt az elsődleges hatékonysági eredménymutató. A fő (MCyR) és a teljes (CCyR) citogenetikai válasz ND CP Ph+ CML-ben szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8), illetve 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7). 28.6% (95% CI: 11.3, 52.3) volt az MMR, és 14.2 hónap volt a medián követési időszak (tartomány: 1.1, 26.3 hónap).
A fő (MCyR) és a teljes (CCyR) citogenetikai válasz az R/I CP Ph+ CML-ben szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9), illetve 78.6% (95% CI: 59, 91.7). 50% (95% CI: 30.6, 69.4) volt az MMR. Az MMR-t elérő 14 beteg közül kettő elvesztette az MMR-t 13.6 és 24.7 hónapos kezelés után. 23.2 hónapos követés volt a medián (tartomány: 1, 61.5 hónap).
A gyermekgyógyászati betegek körében a hasmenés, hasi fájdalom, hányás, hányinger, bőrkiütés, levertség, májműködési zavar, fejfájás, láz, csökkent étvágy és székrekedés voltak a leggyakrabban jelentett mellékhatások (≥20%). Gyermekeknél a kreatininszint emelkedése, az alanin-aminotranszferáz- vagy az aszpartát-aminotranszferáz-szint, a csökkent fehérvérsejtszám és a vérlemezkeszám csökkenése volt a leggyakoribb laboratóriumi eltérés, amely a kiindulási értékhez képest rosszabbodott (≥45%).
ND CP Ph+ CML-ben szenvedő gyermekgyógyászati betegek számára a bosutinib ajánlott adagja 300 mg/m2 szájon át naponta egyszer, étkezés közben; R/I CP Ph+ CML-ben szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél az ajánlott adag 400 mg/m2 szájon át naponta egyszer, étkezés közben. A kapszulák tartalma joghurttal vagy almaszósszal kombinálható olyan személyek számára, akik nem tudják lenyelni azokat.
