14 जनवरी, 2019 को कैबोज़ान्टिनिब (CABOMETYX, Exelixis, Inc.) को मंजूरी दे दी गई थी। खाद्य एवं औषधि प्रशासन हेपैटोसेलुलर कार्सिनोमा (एचसीसी) वाले रोगियों के लिए जिनका पहले सोराफेनीब से इलाज किया गया है।
अनुमोदन एक यादृच्छिक (2:1) सेलेस्टियल (एनसीटी01908426), डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित, एचसीसी रोगियों में बहुकेंद्रीय अध्ययन पर आधारित था, जिन्होंने पहले सोराफेनीब प्राप्त किया था और चाइल्ड पुघ क्लास ए में जिगर की क्षति हुई थी। रोगियों को रोग के बिगड़ने या अनुचित विषाक्तता से पहले मौखिक रूप से प्रतिदिन एक बार कैबोज़ान्टिनिब 60 मिलीग्राम (एन = 470) या प्लेसबो (एन = 237) प्राप्त करने के लिए यादृच्छिक किया गया था।
प्राथमिक प्रभावकारिता माप समग्र अस्तित्व (ओएस) था; अतिरिक्त परिणाम उपाय प्रगति-मुक्त अस्तित्व (पीएफएस) और समग्र प्रतिक्रिया दर (ओआरआर) थे, जैसा कि आरईसीआईएसटी 1.1 के अनुसार जांचकर्ताओं द्वारा मूल्यांकन किया गया था। कैबोज़ैन्टिनिब प्राप्त करने वाले रोगियों के लिए मेडियन ओएस 10.2 महीने (95% सीआई: 9.1,12.0) और प्लेसबो प्राप्त करने वालों के लिए 8 महीने (95% सीआई: 6.8, 9.4) था (एचआर 0.76; 95% सीआई: 0.63, 0.92; पी=0.0049) . कैबोज़ैन्टिनिब और प्लेसिबो आर्म्स में मेडियन पीएफएस क्रमशः 5.2 महीने (4.0, 5.5) और 1.9 महीने (1.9, 1.9) था (एचआर 0.44; 95% सीआई: 0.36, 0.52; पी<0.001)। कैबोज़ैन्टिनिब आर्म में ओआरआर 4% (95% सीआई: 2.3, 6.0) और प्लेसीबो आर्म में 0.4% (95% सीआई: 0.0, 2.3) था।
डायरिया, थकान, भूख में कमी, पामर-प्लांटर एरिथ्रोडिस्थेसिया, मतली, उच्च रक्तचाप और उल्टी लगभग 25 प्रतिशत रोगियों में सबसे आम प्रतिकूल प्रतिक्रियाएं हैं, जिन्हें आवृत्ति को कम करने के लिए नैदानिक परीक्षणों में कैबोज़ैन्टिनिब प्राप्त हुआ था।
कैबोज़ैन्टिनिब की अनुशंसित खुराक 60 मिलीग्राम मौखिक रूप से है, भोजन से कम से कम 1 घंटा पहले या 2 घंटे बाद, दिन में एक बार।
एफडीए इस आवेदन को अनाथ औषधि पदनाम प्रदान किया गया। स्वास्थ्य देखभाल पेशेवरों को किसी भी दवा और उपकरण के उपयोग से जुड़ी संदिग्ध सभी गंभीर प्रतिकूल घटनाओं की रिपोर्ट एफडीए को देनी चाहिए मेडवाच रिपोर्टिंग सिस्टम या 1-800-एफडीए -1088 पर कॉल करके।
