Британська біотехнологічна компанія MiNA Therapeutics ‘innovative RNA therapy may enhance liver cancer patients’ response to standard treatment. The therapy uses a double-stranded RNA that can activate a target gene called CEBPA. Packaging double-stranded RNA in lipid nanoparticles helps to penetrate into liver cells that are often difficult to reach and can control gene expression in the nucleus. It is understood that the low level expression of certain genes is related to liver рак and other liver diseases. In laboratory studies, increasing the expression of CEBPA to restore its protein levels to normal can help reduce the growth of cancer cells.
Серед пацієнтів, які отримували біотехнологічну малу активовану РНК (saRNA), двоє з них продемонстрували повну відповідь після прийому сорафенібу, а інший продемонстрував часткову відповідь після лікування ленватинібом. Це перше випробування саРНК-терапії на людях. Оскільки дослідження все ще перебувають на ранніх стадіях, біотехнологічні компанії тепер сподіваються зібрати більше відповідних доказів.
Компанія також сподівається в майбутньому провести такий же тест на ліки у пацієнтів з цирозом печінки, а також співпрацює з Boehringer Ingelheim для виконання інших проектів щодо захворювань печінки. Після тривалого періоду розробки на ринок з’являється все більше засобів лікування РНК. На відміну від терапії MiNA, яка активує експресію генів, більшість використовує технологію РНК-інтерференції (RNAi) для зменшення експресії генів. Нещодавно Європейська комісія схвалила Onpattro, перший препарат RNAi, розроблений Alnylam для лікування полінейропатії.
