2023 Kasım: Gıda ve İlaç İdaresi, HEPZATO KIT'i (melfalan for Enjeksiyon/Hepatik Dağıtım Sistemi, Delcath Systems, Inc.), karaciğerin %50'sinden daha azını etkileyen ve ameliyatla çıkarılamayan hepatik metastazları olan uveal melanomlu yetişkin hastalar için karaciğere yönelik bir tedavi olarak onayladı. Ekstrahepatik hastalık yok veya akciğer, kemik, lenf düğümleri veya deri altı dokularla sınırlı olan ekstrahepatik hastalık yok ve
FOCUS çalışmasında (NCT02678572), uveal melanomu ve karaciğer metastazı olan ve alınamayan 91 kişi, tedavinin ne kadar işe yaradığını görmek için tek kollu, açık etiketli bir deneyde yer aldı. Uveal melanomun en tehlikeli kısmı karaciğerden geliyorsa ve karaciğer dışındaki hastalık radyasyon tedavisi veya ameliyatla tedavi edilebiliyorsa, karaciğer dışında akciğerde, lenf düğümlerinde, kemikte veya deri altında da bazı hastalıklar bulunabilir. . Uygun olmamanın önemli nedenleri, karaciğer parankiminin en az %50'sinde metastaz bulunması, Child-Pugh Sınıf B veya C sirozuna sahip olmak veya hepatit B veya C'ye sahip olmaktı.
Bir şeyin ne kadar iyi çalıştığını ölçmenin ana yolları, RECIST v1.1 kullanılarak adil bir merkezi inceleme komitesi tarafından kararlaştırılan objektif yanıt oranı (ORR) ve yanıt süresiydi (DoR). Medyan DoR 14 aydı (%95 GA: 8.3, 17.7) ve ORR %36.3 (%95 GA: 26.4, 47) idi.
Melphalan (HEPZATO), cihazın bir bileşeni olan Hepatik Dağıtım Sistemi (HDS) kullanılarak her 6 ila 8 haftada bir maksimum 6 infüzyon için hepatik artere infüze edilir. İdeal vücut ağırlığına göre önerilen melfalan dozu 3 mg/kg olup, tek tedavide maksimum doz 220 mg'dır.
HEPZATO KIT'in reçeteleme materyalinde kanama, karaciğer hasarı ve tromboembolik olaylar gibi işlem sırasındaki ciddi sonuçlara ilişkin Kutulu bir Uyarı bulunmaktadır. Reçeteleme materyalinde miyelosüpresyon ve ciddi enfeksiyon, kanama veya semptomatik anemi potansiyeline ilişkin Kutulu Uyarı da bulunmaktadır.
Tromboembolik olaylar, hepatoselüler hasar ve kanama gibi ciddi işlem sırasındaki sonuçların ortaya çıkma potansiyeli nedeniyle, HEPZATO KIT'e yalnızca HEPZATO KIT Risk Değerlendirme ve Azaltma Stratejisi kapsamına giren sınırlı bir program aracılığıyla erişilebilir.
Trombositopeni, yorgunluk, anemi, bulantı, kas-iskelet sistemi ağrısı, lökopeni, karın ağrısı, nötropeni, kusma, alanin aminotransferaz artışı, uzamış aktive parsiyel tromboplastin zamanı, aspartat aminotransferaz artışı, kan alkalin fosfataz artışı ve nefes darlığı en yaygın görülen durumlardır (≥%20) advers reaksiyonlar veya laboratuvar anormallikleri.
HEPZATO ve HEPZATO KIT, aktif intrakraniyal metastazları veya kanama eğilimi olan beyin lezyonları olan hastalarda kontrendikedir; karaciğer yetmezliği, portal hipertansiyon veya kanama riski taşıyan bilinen varisler; önceki 4 hafta içinde karaciğerin ameliyatı veya tıbbi tedavisi; düzeltilemeyen koagülopati, stabil olmayan koroner sendromlar (stabil olmayan veya şiddetli anjina veya miyokard enfarktüsü), kötüleşen veya yeni başlayan konjestif kalp yetmezliği, önemli aritmiler veya ciddi kapak hastalığı dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere aktif kalp rahatsızlıkları dahil olmak üzere genel anestezinin güvenli bir şekilde uygulanamaması ; alerji öyküsü veya melfalan'a karşı bilinen aşırı duyarlılık; HEPZATO KIT içinde kullanılan bir bileşene veya malzemeye karşı doğal kauçuk latekse karşı alerji geçmişi de dahil olmak üzere alerji öyküsü veya bilinen aşırı duyarlılık; heparine karşı alerji veya aşırı duyarlılık öyküsü veya heparine bağlı trombositopeni (HIT) varlığı; ve antihistaminikler ve steroidlerle yapılan premedikasyonla kontrol edilemeyen iyotlu kontrast maddeye karşı şiddetli alerjik reaksiyon öyküsü.
